财务数据关键指标变化 - 公司自成立以来已产生重大经营亏损，预计在可预见的未来将继续亏损[374] - 公司2018 - 2020年净亏损分别为2.018亿美元、9720万美元和1.436亿美元，截至2020年12月31日累计亏损8.388亿美元[377] - 公司预计未来几年运营亏损将增加，因CLEAR Outcomes CVOT、商业化活动及其他相关人员和活动会产生大量费用[377] - 截至2020年12月31日，公司美国联邦净营业亏损结转约为7亿美元，州净营业亏损结转约为5.303亿美元[336] - 2017年12月22日TCJA法案将公司税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为年度应税收入的80%并取消净营业亏损结转[335] - 2020年3月27日CARES法案暂停2021年1月1日前应税年度净营业亏损扣除80%的限制，允许2017年12月31日后至2021年1月1日前应税年度产生的净营业亏损进行5年结转，2019和2020年应税年度净利息费用扣除限制一般上限为调整后应税收入的50%[335] - 若公司发生“所有权变更”，即“5%股东”累计所有权变更在滚动三年期间超过50个百分点，使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入的能力可能受限[336] - 公司现有现金、现金等价物及未来产品销售所得预计可满足可预见未来的运营资金需求，但可能需额外资金支持苯扎贝特酸及复方片剂的商业化和临床开发[380] - 公司未来资本需求取决于CLEAR Outcomes CVOT进展、商业销售、报销覆盖、商业化成本、合作方能力等诸多因素[380] - 若无法获得足够资金，公司可能需延迟、减少或停止运营，无法继续开发或商业化产品[383] - 2019年6月26日公司与Oberland签订RIPA，Oberland在交易完成时支付1.25亿美元，2020年3月收到NEXLETOL监管批准后又支付2500万美元，达到特定销售门槛公司可选获得额外5000万美元，Oberland有权按净销售额2.5% - 7.5%获得收入权益[388] - 2020年11月公司完成私募发行，发行2.8亿美元2025年到期、年利率4%的可转换优先次级票据[395] - 若RIPA付款义务触发Put Option或违约，将对公司财务状况、业务和前景造成重大损害，导致普通股股价下跌[392] - 若可转换票据的条件转换特征触发，可能影响公司流动性和净营运资金，转换还会稀释现有股东权益[401][402] - 公司发行票据时与金融机构签订封顶看涨期权，预计减少票据转换或结算时普通股潜在摊薄及抵消超额现金支付[403] - 期权对手方或其关联方为建立初始套期保值，就公司普通股进行衍生品交易或购买股票[404] - 期权对手方或其关联方可能在票据到期前调整套期保值头寸，可能导致公司普通股股价下跌或波动增加[405] - 公司未对上述交易对票据或普通股价格的潜在影响方向和幅度作表示或预测[406] - 公司面临封顶看涨期权的对手方风险，期权对手方可能违约且无抵押品保障[407] - 公司对期权对手方的信用风险敞口通常与普通股市场价格和波动性增加相关[409] - 期权对手方违约时，公司可能面临不利税收后果和比预期更多的普通股摊薄[409] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司已从美国产品销售中获得1300万美元收入[227] - 公司成立于2008年1月，美国产品销售已产生1300万美元收入，已获美国、欧洲和瑞士监管机构批准[375] 疫情对公司业务的影响 - COVID - 19大流行可能对公司业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响，包括产品商业发布、临床试验等[213][216][217][224] - 公司为应对COVID - 19实施了预防措施，但员工感染可能进一步扰乱业务运营[219] - 全球健康监管机构可能因COVID - 19大流行而运营中断，导致审查、检查等时间大幅延迟，还可能拒绝接受临床试验数据[220][221] 产品商业化风险 - 公司几乎完全依赖苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合片两款产品的成功，但无法保证商业化努力能达到预期收入水平和时间[226] - NEXLETOL于2020年3月在美国上市，NEXLIZET于2020年6月在美国上市，NILEMDO和NUSTENDI于2020年11月在德国商业发布，2020年12月在瑞士获批，但无法保证商业发布成功或按预期时间进行额外发布[227] - 公司业务严重依赖在美国成功商业化NEXLETOL和NEXLIZET，但可能无法成功商业化或达到收入预期，面临多种挑战[228] - 公司虽已获得FDA、EC和瑞士药品管理局对两款主要候选产品的监管批准，但无法确定能否在其他地区获得批准或成功商业化产品及未来候选产品[229] - 苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合片在美欧以外市场进行LDL - C降低适应症商业化前，可能需要大量额外临床开发、测试和监管批准[230][231] - 公司在获得FDA的NDA补充批准、EC的MAA批准或其他国家的必要批准之前，不得在美国或欧洲将产品候选药物用于其他适应症[232] - 公司作为商业公司经验有限，药品营销和销售可能不成功或不及预期[238] - 苯培多酸/依折麦布复方片剂商业化依赖依折麦布持续供应，生产商无义务保证供应[241][243] - 公司依赖单一第三方供应商生产药品，可能无法满足商业需求[245] - 虽已获美欧市场药品营销批准，但仍可能面临未来开发和监管困难[246] - 监管机构可能对药品用途、营销设限，要求进行昂贵的获批后研究[247] 监管审批风险 - 获得药品NDA或MAA批准复杂、漫长、昂贵且不确定，FDA或EMA可能因多种原因延迟、限制或拒绝苯培多酸及复方片剂的批准[233] - 药品制造商和设施受监管机构持续审查和定期检查，违规可能面临多种处罚[249][251] 医疗法律合规风险 - 与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用等医疗法律约束[252] - 联邦反回扣法规禁止为诱导或回报推荐、购买等行为提供报酬[254] - 联邦虚假索赔法禁止向联邦医疗计划提交虚假或欺诈性索赔[255] - 2022年1月1日起，药企向医师和教学医院支付款项等价值转移的报告义务将扩展至特定非医师提供者[259] - 未能遵守医疗保健法律可能导致公司面临法律或监管行动及多种处罚[265][267] - 确保业务安排符合医疗保健法律可能涉及大量成本[267] 医保和报销政策影响 - ACA规定制造商在Medicare Part D覆盖缺口期间需提供50%折扣，2019年1月1日起提高至70%[280] - 2019年1月1日起，TCJA将ACA中个人未维持医保的共享责任税降至0美元[281] - 2013 - 2021年联合减赤特别委员会目标削减至少1.2万亿美元赤字未达成，触发法案自动削减政府项目支出，自2013年4月1日起，医保向供应商付款每年最多削减2%，至2030年，因疫情2020年5月1日 - 2021年3月31日暂停[282] - 2020年8月14日，美国联邦巡回上诉法院裁定联邦政府需支付2017年及之前未支付的全额成本分摊补贴；2020年4月27日，美国最高法院推翻上诉法院裁决，裁定政府需按公式支付ACA风险走廊款项，至少已支付60亿美元给健康计划和保险公司[283] - 特朗普政府2021财年预算提案包含1350亿美元用于支持降低药价、增加竞争等立法提案[285] - 2020年7月24日和9月13日，特朗普宣布多项与处方药定价相关行政命令；FDA于2020年11月30日生效最终规则，指导各州制定从加拿大进口药品计划[286] - 2020年11月20日，CMS发布临时最终规则，实施最惠国待遇模式，自2021年1月1日至2027年12月31日，对特定药品和生物制品计算医保B部分报销率；同日，HHS敲定一项法规，取消D部分药企向计划赞助商降价的安全港保护[287] - MMA改变Medicare药品覆盖和支付方式，可能减少公司获批产品的覆盖范围和价格[278] - 第三方支付方报销水平降低，可能限制公司产品净收入和业绩[270][272] - 公司产品的市场接受度和销售取决于第三方支付方的覆盖和报销情况[268][269] - 新药获得覆盖和报销可能会延迟，且报销范围可能比FDA批准的适应症更有限[274] - 外国处方药定价受严格政府控制，与政府定价谈判需6 - 12个月或更久[276] - 现有医保和医疗改革措施可能导致医保和其他医疗资金减少、覆盖标准更严格、支付方式改变，对公司产品价格造成下行压力[292] - 通用LDL - C降低疗法的可用性可能大幅降低品牌同类产品或其他竞争疗法的报销可能性，若公司无法确保产品报销覆盖，业务将受损害[293] 英国脱欧影响 - 英国脱欧导致全球股市波动和汇率波动，美元相对其他货币升值，可能对公司经营业绩产生不利影响[295] - 英国脱欧过渡期于2020年12月31日结束，英欧贸易与合作协议于2021年1月1日临时适用，其条款实施存在不确定性，可能影响公司业务和财务结果[295] - 因英国药品监管框架源自欧盟指令和法规，脱欧可能对公司产品未来监管制度和产品候选批准产生重大影响[297] 数据隐私法规风险 - 违反欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）可能面临最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款[298] - 《加州消费者隐私法案》（CCPA）于2020年1月1日生效，加州总检察长从2020年7月1日起可对违规行为采取执法行动[299] 市场竞争情况 - 2017年，仿制药他汀类、依折麦布和固定复方药物约占美国胆固醇/LDL - C降低市场处方量的93%[306] 公司运营风险 - 公司未来业务发展和扩张可能导致成本增加、收入生成或增长能力降低，无法有效实施业务战略[326] - 公司内部计算机系统或第三方机构系统可能出现故障或安全漏洞，导致产品商业化和开发计划重大中断[327] - 员工可能存在不当行为，包括违反监管标准、内幕交易等，可能对公司业务造成重大损害[330] - 社交媒体使用带来新风险和挑战，可能导致违规披露信息、面临监管行动等[333] 临床研究风险 - 公司CLEAR Outcomes CVOT临床研究可能因多种原因延迟或无法完成，导致成本增加、收入生成受限[340] - 已完成的临床研究积极结果不一定能预测正在进行的CLEAR Outcomes CVOT或未来临床研究结果，也不能保证产品获得监管机构批准[343] - 公司产品候选药物的不良副作用可能导致临床研究中断、延迟或停止，还可能导致标签限制、监管批准延迟或拒绝[347] - 若产品获批后出现不良副作用，监管机构可能撤回或限制批准，公司可能面临多种负面后果，如召回产品、被起诉等[348] - 公司为临床研究维持的产品责任保险年度总保额为1000万美元，但可能不足以赔偿损失[358] 法律诉讼风险 - 2016年1月有证券集体诉讼将公司及部分高管列为被告，2018年9月第六巡回上诉法院推翻地方法院驳回决定并发回重审[362] - 2016年12月有股东在特拉华州衡平法院对公司部分人员提起衍生诉讼，2020年10月29日特拉华州最高法院维持衡平法院判决[363] 知识产权风险 - 公司可能侵犯第三方知识产权，若侵权索赔成功，可能需支付巨额赔偿、停止或延迟产品商业化[369] - 公司员工曾就职于其他生物或制药公司，可能面临不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔[372] 产品开发风险 - 公司未来除开发苯扎贝特酸及复方片剂外，还可能开展其他早期开发项目，但可能无法满足FDA要求[354] 监管批准情况 - 2020年2月FDA批准NEXLETOL和NEXLIZET，4月EC批准NILEMDO和NUSTENDI[379]