财务状况 - 截至2022年3月31日，公司总资产为2.3196亿美元，较2021年12月31日的2.7465亿美元有所下降[12] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为1522.9万美元，较期初增加82.3万美元[18] - 截至2022年3月31日，公司现有现金及现金等价物15,229美元，预计至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[24] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应收账款相关储备分别为132美元和96美元[32] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，Biorphen产品库存储备分别为1,284美元和1,414美元[33] - 截至2022年3月31日，无形资产净值含累计摊销510美元，2022年第一季度记录摊销费用131美元[38] - 截至2022年3月31日，公司总资产2320万美元，现金及现金等价物1520万美元，营运资金1530万美元[151] - 截至2022年3月31日，公司所有现金存于非计息账户，因当前低利率环境，且目前无外汇风险敞口[178] 收入与利润 - 2022年第一季度总净收入为217.6万美元，低于2021年同期的1189.7万美元[14] - 2022年第一季度毛利润为145.8万美元，远低于2021年同期的1030.7万美元[14] - 2022年第一季度净亏损为533万美元，而2021年同期净利润为511.6万美元[14] - 2022年第一季度产品销售收入2153美元，特许权使用费收入23美元；2021年第一季度许可里程碑费用11500美元，产品销售收入254美元，特许权使用费收入143美元[58] - 2022年第一季度产品销售和特许权使用费收入2176美元，毛利润1458美元；2021年同期总收入11897美元，毛利润10307美元[147] 费用情况 - 2022年第一季度研发费用为161.8万美元，高于2021年同期的88.6万美元[14] - 2022年第一季度经营活动提供的净现金为122.3万美元，低于2021年同期的371.5万美元[18] - 2022年第一季度投资活动使用的净现金为1.5万美元，2021年同期无相关支出[18] - 2022年第一季度融资活动使用的净现金为38.5万美元，2021年同期提供净现金10.3万美元[18] - 2022年第一季度应付产品许可费为75万美元，2021年同期无相关费用[18] - 2022年和2021年第一季度折旧费用分别为21美元和84美元，2021年折旧费用减少与关闭实验室设施和出售设备有关[75] - 2022年第一季度记录利息费用247美元，含36美元债务折价摊销；2021年第一季度记录利息费用264美元，含36美元债务折价摊销[82] - 2022 - 2024年总付款为8627千美元，长期债务净额为6331千美元[85] - 2022年第一季度研发费用1618美元，较2021年同期的886美元增加，主要因Zeneo氢化可的松自动注射器开发的技术批次里程碑费用[148] - 2022年第一季度一般及行政费用4927美元，较2021年同期的4058美元增加869美元，主要因支持产品销售增长的薪酬费用和专利挑战法律费用增加[150] - 2022年第一季度经营活动提供净现金1223美元，2021年同期为3715美元；投资活动使用现金15美元，2021年同期无；融资活动使用现金385美元，2021年同期提供103美元[152] 融资历史 - 公司自成立以来多次融资，2017年6月获启动资金20,055美元，2018年11月IPO获净收益21,960美元，2019年11月和2020年8月通过信贷协议分别获净收益4,750美元和1,965美元，2020年3 - 4月和10月分别通过私募和公开发行普通股获净收益7,756美元和21,026美元[20] - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，可融资最高10000美元，已借款7000美元，借款利率为3个月LIBOR加10%，有2%未使用信贷额度费和5%退出费[76] - 2022年4月5日公司与SWK修改信贷协议，贷款本金支付推迟至2023年5月，利率降至3个月LIBOR加8% [83] 产品与业务 - 公司目前有6款产品产生收入，预计2022年及以后会因产品市场渗透和新产品获批实现增长[23] - 公司专注开发、收购和商业化治疗罕见病的创新产品，降低产品推向市场的临床负担[21] - 公司将Biorphen销售给美国批发制药分销商，Alkindi Sprinkle和Carglumic Acid销售给一家药房分销商客户[50] - 公司销售Biorphen产品时，初始批发价有即时付款折扣等，还需支付批发商和GPO费用，产品有退货权[53] - 公司估计交易价格时考虑上述因素，对Biorphen未来退货和回扣等进行估计，Alkindi Sprinkle和Carglumic Acid销售无退货[54] - 公司在Biorphen产品交付给批发商时确认收入和销售成本，Alkindi Sprinkle和Carglumic Acid在满足特定患者订单发货时记录销售[55] - 公司与Eyemax签订协议获得EM - 100产品美国独家销售权，需支付相关费用并按净销售额10%支付特许权使用费[115] - 公司与Eyemax的修订协议中，支付250和500的里程碑付款，已实现1757的非特许权和特许权收入，未来Bausch Health产品销售有12%特许权使用费分成[116] - 公司与第三方的半胱氨酸注射产品销售协议修订后，将获62.5%产品利润 [126] - 公司为ET - 202许可协议支付2000许可费和750商业发货启动费，保留5%净销售营销费 [127] - 公司为ET - 203许可协议支付600里程碑费和750商业销售后费用，保留5%净销售营销费 [128] - 公司出售三种儿科神经学产品给Azurity，已确认17000里程碑收入，最多可获25000额外收入 [129] - 公司为Alkindi许可协议支付4764初始许可里程碑费，若获孤儿药资格将再支付2500 [136] - 公司收购Crossject的ZENEO®权利，已支付1000，可能支付最多4000开发里程碑和6000商业里程碑费用及10%净销售特许权使用费 [137] - 公司收购卡谷氨酸片美国营销权，支付3250，保留50%产品利润 [138] - 公司自2017年成立后组建了11种产品的多元化组合，其中6种已获FDA批准并商业推出[146] - 公司计划通过收购更多后期、高价值产品候选项目来继续发展业务[146] 股份相关 - 公司有5000万股授权普通股，面值0.001美元[88] - 截至2022年3月31日，公司有1554826份流通在外的普通股认股权证，平均行使价3.18美元[91] - 2017年和2018年股权激励计划授权发行不超过500万股普通股，截至2022年3月31日，2018年计划有443888股可供未来发行[94] - 2022年和2021年第一季度，公司股票薪酬总费用分别为1083千美元和673千美元[97] - 截至2022年3月31日，未确认的非归属股票期权奖励补偿成本为7566千美元[102] - 截至2022年3月31日，员工股票购买计划（ESPP）有630180股可供发行[103] - 2022年和2021年第一季度，员工通过工资扣除分别贡献108千美元和80千美元用于ESPP[105] - 截至2022年3月31日，Harrow持有公司198.2万股普通股，占比8.0%[108] - 2022年第一季度计算摊薄净亏损每股时排除5110852股普通股等价物；2021年第一季度排除729692股反摊薄股份[64] 租赁情况 - 2022年第一季度，公司运营租赁成本研发为0、行政为21，2021年同期分别为9和21，2022年第一季度现金支付运营租赁负债20 [120] - 截至2022年3月31日，加权平均剩余租赁期限为1.0年，加权平均增量借款利率为5.4% [120] 收入确认与核算准则 - 公司按ASC 606准则确认客户合同收入，目前未从许可安排中确认任何特许权使用费收入[44][48] - 公司依据ASC 606准则进行客户合同收入确认，对里程碑付款、特许权使用费等有相应确认规则[156][159][160] - 公司销售Biorphen和Alkindi Sprinkle产品，对销售价格有折扣、费用等调整，依据不同情况确认收入[163][164][166] - 公司依据ASC - 718准则核算股份支付，使用Black - Scholes期权定价模型估计股份支付期权奖励的公允价值[168][169] 公司身份与政策 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至以下较早发生的时间：2023年12月31日、年度总收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务[177] - 公司已不可撤销地选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将在与其他上市公司相同的相关日期采用新的或修订的会计准则[176] - 公司正在评估依赖JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处[177] 内部控制与评估 - 公司对截至2022年3月31日的三个月内披露控制与程序的设计和运营有效性进行评估，首席执行官和首席财务官认为其有效[182] - 截至2022年3月31日，公司财务报告内部控制无重大影响的变更[184] 研发费用核算 - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，前期和里程碑付款按情况计入研发费用或预付费用[62][63] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，按发生情况计入运营成本，需对成本进行估计[172] - 未获FDA批准产品的技术许可前期付款和里程碑付款在发生当期作为研发费用列支[173] 投资活动管理 - 公司投资活动主要目标是保存资本，不使用套期合约等工具，通过投资短期、流动性强、高评级工具管理风险[178] 无形资产摊销 - 预计2022 - 2026年及以后无形资产摊销费用分别为469美元、625美元、600美元、475美元、475美元和1,596美元，总计4,240美元[39]