财务状况 - 2023年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.14美元，2022年为0.18美元[46] - 2024年2月9日，公司以每股2美元的公开发行价格出售387.5万股普通股，总收益约780万美元[46] - 2023年第四季度公司现金减少约90万美元，主要因运营支出490万美元和融资租赁付款40万美元，被11月融资所得450万美元抵消[82] - 2023年第四季度公司净运营亏损约650万美元，包括160万美元股份支付和100万美元折旧摊销费用[84] - 2023年第四季度研发费用较2022年同期减少约100万美元，降幅19%[85] - 2023年第四季度一般及行政费用较2022年同期减少约10万美元，降幅6%[86] - 公司认为在租赁和股份支付方面的会计估计对财务状况和经营成果影响较大[92] 市场规模与患者群体 - 全球癌症免疫疗法市场预计到2030年将达到1964.5亿美元，复合年增长率为7.2%[48] - 2023年Multikine目标患者群体估计每年约14.5万人，全球符合条件病例的增长率预计到2030年将上升30%[51] Multikine疗效 - Multikine在随机对照III期试验中使目标人群五年死亡风险减半，绝对5年总生存获益为28.6%[53] - Multikine治疗患者中，8.5%出现术前肿瘤缩小，22%出现术前疾病降期，而对照组分别为0和13%[58] - 出现术前肿瘤缩小的患者五年存活可能性为72%，出现术前疾病降期的患者约为68%，未接受Multikine治疗的患者约为49%[58] - Multikine在约40%被视为术后“低风险”的患者中效果最佳，与未接受治疗的“低风险”对照组相比，绝对5年生存获益为14.1%[62] - Multikine使目标人群5年死亡风险减半，对照组5年生存率45%，Multikine组升至73%，死亡风险从55%降至27%[64] - Multikine目标人群的风险比为0.35，意味着死亡发生率约为对照组的三分之一，95%置信区间在0.18至0.66之间[66] Multikine目标人群 - 公司目标人群为诊断时出现N0淋巴结受累且PD - L1肿瘤表达低（TPS < 10）的患者[63] Multikine审批进展 - 公司正在与欧洲、英国、美国和加拿大的监管机构讨论，以获得Multikine的营销授权和批准[50] - 公司计划基于现有数据，通过有条件批准途径申请Multikine批准，并进行后续验证性研究[69] Multikine成本与合作 - 截至2023年12月31日，Multikine 3期临床试验及向FDA提交临床研究报告已产生约6450万美元直接成本，预计还需约70万美元[79] - Ergomed根据共同开发协议为研究贡献至多1200万美元，截至2023年12月31日已实现约1190万美元[81]