财务数据关键指标变化 - 2021年12月31日现金及现金等价物为1.176亿美元，较2020年末的2.299亿美元减少[8] - 2021年研发费用为9540万美元，较2020年的7610万美元增加1930万美元[11] - 2021年一般及行政费用为4450万美元，较2020年的2630万美元增加1830万美元[11] - 2021年总运营费用为1.42379亿美元，2020年为1.02449亿美元[14] - 2021年净亏损为1.40391亿美元，2020年为9632.2万美元[14] 公司融资情况 - 2022年3月15日，公司完成2610万美元定向增发，所得款项用于推进临床阶段项目等[8] 公司股本情况 - 截至2021年12月31日，公司有35854591股普通股流通在外[11] 各条业务线数据关键指标变化 - FLT180a治疗乙型血友病的1/2期B - LIEVE剂量确认研究预计2022年第三季度末完成全部患者入组，2023年上半年启动关键3期研究[3] - FLT190治疗法布里病的1/2期MARVEL - 1研究加速剂量递增至2022年年中，计划立即进入第二剂量组（1.5e12 vg/kg）[4] - FLT201治疗戈谢病的1/2期GALILEO - 1研究预计2022年上半年对患者给药[6]