公司业务计划 - 公司计划2023年为血友病A项目提交IND申请，并预计年底前报告非人类灵长类动物的因子VIII表达数据[81] - 公司将RES生产ceDNA的周期从28天缩短至1天，计划将所有产品组合项目过渡到RES[83] - 公司计划未来两年内在新制造工厂投资至多4500万美元[84] - 公司计划建造约104000平方英尺的cGMP合规制造工厂，预计2023年投入运营[84] 公司融资情况 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元[85] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元[85] - 2020年6月公司完成IPO，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月进行后续公开发行，发行920万股普通股，净收益2.113亿美元[117] 公司财务亏损情况 - 2021年上半年公司净亏损5640万美元，2020年上半年净亏损3540万美元，截至2021年6月30日累计亏损2.453亿美元[86] 公司资金支持情况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2024年[92] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2024年[125] 公司研发数据 - 体内研究数据显示，通过LNP递送的ceDNA使小鼠产生的抗刺突蛋白人类抗体峰值浓度达8µg/ml[80] 公司费用增长情况 - 公司预计研发和行政费用将大幅增加，因推进项目进入临床开发及扩大业务规模[99][106] - 2021年Q2研发费用为2265.6万美元，2020年同期为1345.6万美元，增长920万美元[108][109] - 2021年Q2行政及管理费用为818.6万美元，2020年同期为430.8万美元，增长387.8万美元[108][110][111] - 2021年上半年研发费用为4140.9万美元，2020年同期为2685万美元，增长1455.9万美元[113][114] - 2021年上半年行政及管理费用为1508.8万美元，2020年同期为895万美元，增长613.8万美元[113][115] 公司其他收入情况 - 2021年Q2其他收入为5.1万美元，2020年同期为3.3万美元，增长1.8万美元[108] - 2021年上半年其他收入为14.4万美元，2020年同期为35.2万美元，减少20.8万美元[113][116] 公司现金情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.252亿美元[117] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年上半年经营活动使用现金4846.4万美元，2020年同期为3326.4万美元[118][119][120] - 2021年上半年投资活动提供现金1.63717亿美元，2020年同期使用现金1.31622亿美元；2021年上半年融资活动提供现金2.1393亿美元，2020年同期为3.21446亿美元[118][122][124] 公司运营资金风险 - 公司运营支出的时间和金额取决于多项因素，如产品候选的临床前和临床开发的范围、进度、成本和结果等[125] - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、延迟或停止研发项目或产品商业化[126] 公司财务报表编制情况 - 公司编制合并财务报表需进行估计和判断，实际结果可能与估计有重大差异[128] - 公司认为与应计研发费用和股份支付相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[129] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[130] 公司会计准则情况 - 本季度报告附注2披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期采用和发布的会计准则[131] 公司信息披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[132]