股权发行情况 - 公司2020年6月首次公开募股发行12,105,263股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月后续公开发行9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[84] - 2020年6月公司完成IPO，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元[119] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元[119] 净亏损情况 - 2021年9月30日止九个月净亏损8820万美元，2020年同期净亏损5630万美元；截至2021年9月30日累计亏损2.772亿美元[85] 项目计划 - 公司计划2023年为血友病A项目提交研究性新药申请，并在年底前公布非人类灵长类动物的因子VIII表达数据[81] 工厂投资与运营 - 公司将在未来两年内向新制造工厂投资至多4500万美元，该工厂预计2023年投入运营[83] 技术研究成果 - 公司研究显示，ceDNA通过ctLNP递送使小鼠产生的抗刺突蛋白人类抗体峰值浓度达8µg/ml[79] 生产技术改进 - 公司新型快速酶促法制造ceDNA，将生产周期从28天缩短至1天[82] 设施租赁 - 公司租赁约104,000平方英尺的设施用于符合cGMP标准的ceDNA制造[83] 项目进展阶段 - 公司最先进的肝病项目处于临床前阶段，视网膜疾病项目处于先导优化阶段[81] 资金支持情况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营至2024年[91] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2024年[127] 疫情影响 - 新冠疫情使公司、CDMO和CRO研究生产和临床前研究能力临时下降，供应链受干扰[95] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用为2200万美元，2020年同期为1530万美元，增加670万美元[109] - 2021年前九个月研发费用为6340万美元，2020年同期为4220万美元，增加2120万美元[115] 行政费用变化 - 2021年第三季度行政费用为970万美元，2020年同期为570万美元，增加400万美元[112] - 2021年前九个月行政费用为2480万美元，2020年同期为1460万美元，增加1010万美元[117] 其他费用净额变化 - 2021年第三季度其他费用净额为20万美元，2020年同期其他收入净额为10万美元，增加30万美元[113] - 2021年前九个月其他费用净额为10万美元，2020年同期其他收入净额为50万美元，增加40万美元[118] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.984亿美元[119] 经营活动现金使用情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金7100万美元，主要源于净亏损8820万美元，被非现金费用1690万美元和经营资产负债变化30万美元抵消[121] - 2020年前9个月，经营活动使用现金5180万美元，主要源于净亏损5630万美元和经营资产与负债变动300万美元，非现金费用760万美元部分抵消[122] 2020年前9个月经营资产与负债变动情况 - 2020年前9个月，经营资产与负债变动使用的净现金主要包括预付费用和其他流动资产增加290万美元、递延租金减少80万美元，租户应收账款减少40万美元部分抵消[122] 投资活动现金情况 - 2021年前9个月，投资活动提供净现金1.859亿美元，源于有价证券到期1.889亿美元，期间物业和设备采购增加310万美元部分抵消[124] - 2020年前9个月，投资活动使用净现金2.255亿美元，源于期间购买有价证券和物业设备[124] 融资活动现金情况 - 2021年前9个月，融资活动提供净现金2.142亿美元，主要包括后续公开发行普通股所得2.119亿美元、行使普通股期权所得330万美元，支付公开发行成本90万美元部分抵消[126] - 2020年前9个月，融资活动提供净现金3.208亿美元，主要包括首次公开发行普通股所得2.139亿美元、出售C系列优先股所得1.089亿美元，支付公开发行成本320万美元部分抵消[126] 关键会计政策 - 公司认为与应计研发费用和股份支付相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[131] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的表外安排[132] 信息披露情况 - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[134]