股权发行情况 - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行并出售12,105,263股普通股，净收益2.107亿美元[66] - 2021年1月公司进行后续公开发行，发行并出售9,200,000股普通股，净收益2.113亿美元[66] - 2020年6月公司完成首次公开募股，发行1210.5263万股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月后续公开发行920万股普通股，净收益2.113亿美元；截至2022年8月4日，“随行就市”销售协议发行154.4435万股普通股，净收益1040万美元[93] 净亏损情况 - 2022年和2021年上半年公司净亏损分别为7290万美元和5640万美元[67] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损3.811亿美元[67] 资金支撑运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支撑运营至2025年[73] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2025年[102] 业务平台情况 - 公司非病毒基因药物平台可用于开发多种疗法，如ETAP疗法、mRNA和ceDNA疫苗等[61][62] 业务拓展计划 - 公司计划将业务拓展至骨骼肌、中枢神经系统和肿瘤等疾病领域[63] 设施利用情况 - 公司因RES工艺改进，预计自建cGMP设施利用率不足，正寻求第三方承接租赁或转租[64] 费用预计情况 - 公司预计研发费用和一般行政费用未来将大幅增加[79][85] 疫情影响情况 - 公司受COVID - 19影响，前期研究生产和临床前研究产能临时下降，供应链也受干扰[74] 研发费用变化 - 2022年第二季度研发费用为2840万美元，2021年同期为2270万美元，半年研发费用2022年为5390万美元，2021年为4140万美元[88][89] 行政及一般费用变化 - 2022年第二季度行政及一般费用为1010万美元，2021年同期为820万美元，半年行政及一般费用2022年为1990万美元，2021年为1510万美元[90][91] 其他收入和利息收入变化 - 2022年第二季度及上半年其他收入和利息收入分别为60万美元和90万美元，2021年同期均为10万美元[92] 现金及等价物和有价证券情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.122亿美元[93] 经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用现金5900万美元，2021年同期为4850万美元[95][96] 投资活动现金情况 - 2022年上半年投资活动使用现金1.615亿美元，2021年同期提供现金1.637亿美元[98] 融资活动现金情况 - 2022年上半年融资活动提供现金360万美元，2021年同期为2.139亿美元[100] 资金筹集需求及影响 - 公司需通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排等方式获取进一步资金[102] - 若无法按需筹集足够资金，公司可能需大幅缩减、推迟或停止研发项目及产品商业化[103] - 若通过与第三方合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选的宝贵权利[105] 财务报表编制情况 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断[107] - 与应计研发费用和基于股票的薪酬相关的会计政策对编制合并财务报表的判断和估计最为关键[108] 有价证券情况 - 截至2022年6月30日，公司有1.539亿美元的有价证券，上半年未对有价债务证券计提减值准备[109] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，目前不寻求对冲利率波动风险[109] 投资组合风险情况 - 公司投资组合面临交易对手信用风险，投资指南禁止投资拍卖利率证券[110]