公司产品及平台技术 - 公司正在开发新型基因药物，提供持久、可重复使用的治疗方案，针对数百万患有罕见和普遍疾病的患者[13] - 公司的非病毒基因药物平台包括高容量的ceDNA构建、针对细胞的脂质纳米粒子传递系统和高度可扩展的无衣壳制造过程[17] - 公司计划扩展其产品组合，包括基于细胞靶向传递ceDNA到免疫细胞、肿瘤、视网膜、骨骼肌和中枢神经系统的项目[14] - 公司相信其非病毒基因药物平台可用于开发传送抗体基因的疗法，从而让肝脏产生来自患者自身细胞的抗体疗法[15] - 公司正在研究开发基于ceDNA的疫苗，相比目前批准的mRNA疫苗，ceDNA-ctLNP疫苗可能能够提供更好的免疫反应和更持久的保护[16] - 公司的ceDNA构建具有8 kb的容量，几乎是腺病毒基因治疗方法4.7 kb容量的两倍，可传递大部分人类编码序列[18] - 公司的ctLNP传递系统设计用于允许基因有效传递而不引起免疫反应，目前正在优化以提高靶向生物分布[20] - 公司的高度可扩展的制造过程使用专有的无衣壳RES生产ceDNA，生产周期时间从28天缩短到1天[21] - 公司的平台技术可能使其能够为数亿患有普遍疾病的患者提供剂量，同时生产成本与当前生物制品的生产成本相比具有竞争优势[22] - 公司的基因药物平台旨在提供持久表达、可重复使用的治疗方案，可能成为第四波治疗模式，为全球数千种遗传疾病提供新的治疗方式[25] - 公司的战略是引入非病毒DNA治疗作为下一波治疗模式[45] - 公司已在非病毒基因药物领域建立了领先地位[46] - 公司的非病毒基因药物平台包括高容量ceDNA构建、ctLNP传递系统和高度可扩展的无衣壳制造过程[47] - ceDNA构建设计可实现单剂持久表达[49] - ceDNA具有大载荷容量，能携带大基因、多基因或基因组合[55] - 公司已观察到其构建的载荷容量增加对提高表达效率的影响[58] - 公司正在优化ctLNP以改善目标生物分布[65] - 公司的研发已大幅增加对ceDNA属性、能力和体内功能的理解[61] - 公司正致力于开发广泛的项目组合，包括罕见和普遍性肝脏疾病[68] - 公司已设计和制造了在体外和/或在体内显示表达或疾病矫正的疾病修正ceDNA构建[70] - 公司成功在小鼠中展示了高水平和剂量依赖性的ceDNA表达，使用ctLNP系统，在第一天进行单次静脉注射后表达萤火虫荧光酶[1] - 公司计划继续优化ctLNP，以改善靶向生物分布，以在2023年在NHPs中展示治疗性因子VIII水平[2] - 公司的遗传药物方法旨在实现所有年龄患者的治疗性因子VIII水平，从而规范出血风险并预防不可逆的组织和器官功能障碍[3] - 公司已经创建了多个不同的ceDNA-FVIII构建，具有不同的表达卡带元素，包括启动子、内含子、未翻译区域和密码子优化序列[4] 产品应用拓展 - 公司通过使用ceDNA-ctLNP技术成功实现了肝脏表达抗体，血清中抗体水平超过40.0 µg/ml[112] - 与Vir Biotechnology, Inc.合作的研究显示，使用ceDNA传递抗SARS-CoV-2抗体在小鼠体内产生持久的抗体浓度，峰值达到8.0 µg/ml[113] - 公司计划扩展产品组合，开发针对多种传染性疾病的中性化抗体的ceDNA构建[114] - 公司计划通过开发特定组织或细胞类型的工程化ctLNPs来扩大业务范围[115] - 公司正在开发一种“隐形”LNP，旨在避免被脾脏和肝脏清除，从而实现对非肝脏组织的靶向[116] - 公司计划将隐形LNP系统重新定位到免疫细胞，评估追求非肝脏项目的潜力[117] - 公司正在研究使用专有ctLNPs传递ceDNA的潜在疫苗开发，针对抗原呈递免疫细胞[119] - 公司计划利用ceDNA治疗多种癌症指标，通过靶向免疫细胞和肿瘤来实现[121] - 公司计划开发针对视网膜、光感受器和视网膜色素上皮细胞的选择性传递，以治疗Stargardt病和LCA10[122] 知识产权及合作关系 - 公司已开发了RES，一种新型快速酶合成技术，用于生产ceDNA，缩短生产周期并提高生产效率[128] - 公司拥有约18个专利申请系列，包括6个待定的PCT专利申请和9个已进入美国国家阶段以及其他国家的若干司法管辖区的PCT申请[145] - 公司拥有约4个专利申请系列，其中2个涵盖与RES相关的技术，包括一个待定的PCT专利申请和三个已进入美国国家阶段以及其他国家的若干司法管辖区的PCT申请[146] - 公司拥