与Moderna合作相关 - 2023年4月，Moderna向公司支付4000万美元预付款和750万美元预付研究资金，公司有资格获得高达18亿美元的里程碑付款，还将获得分级特许权使用费[95] - 2023年3月，公司与Moderna签订股份购买协议，以每股6.14美元的价格向其出售5859375股普通股，总购买价3600万美元，Moderna有权在未来公司至少2500万美元的股权融资中购买最多3.06%的流通股[96] - 2023年3月，公司与Moderna签订合作许可协议，合作开展临床前研究项目，Moderna将报销相关费用[92][93] - 2023年3月向Moderna发行5859375股普通股，总价3600万美元[130] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司递延收入和扣除当期部分后的递延收入分别为570万美元和5510万美元[97] - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为3210万美元和3500万美元，截至2023年3月31日，累计亏损4.769亿美元[100] - 2023年第一季度研发费用为2200万美元，2022年同期为2560万美元，减少355.4万美元[125][126] - 2023年第一季度一般及行政费用为1290万美元，2022年同期为980万美元，增加307.6万美元[125][127][128] - 2023年第一季度其他收入和利息收入净额为280万美元，2022年同期为30万美元，增加242.7万美元[125][129] - 2023年第一季度净亏损为3209.4万美元，2022年同期为3499.9万美元，减少290.5万美元[125] - 截至2023年5月10日，通过“按市价”销售协议发行1795524股普通股，净收益1230万美元[130] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.886亿美元[130] - 2023年第一季度经营活动使用现金2770万美元，投资活动使用现金560万美元，融资活动提供现金3580万美元[131][133][136][137] - 截至2023年3月31日，公司有1.93亿美元有价证券，三个月内利息收入280万美元，未记录减值费用[151] 股权发行情况 - 2020年6月，公司完成首次公开募股，发行并出售12105263股普通股，净收益2.107亿美元；2021年1月，后续公开发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元；截至2023年5月10日，“按市价”销售协议发行并出售1795524股普通股，净收益1230万美元[99] - 2020年6月完成首次公开募股，发行12105263股普通股，净收益2.107亿美元[130] - 2021年1月进行后续公开发行，发行9200000股普通股，净收益2.113亿美元[130] 公司运营资金预期 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2025年[106] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支撑运营至2025年，但估算基于的假设可能有误，可能需提前获取额外融资[141] 业务研发方向 - 公司正在开发非病毒基因药物平台，专注于肝脏罕见和常见疾病，优先研究单基因罕见病，如A型血友病[86] - 公司计划将产品组合扩展到免疫细胞、肿瘤、视网膜、骨骼肌和中枢神经系统等领域[86] - 公司认为非病毒基因药物平台可用于开发内源性治疗性抗体生产疗法和基于ceDNA的疫苗[87][88] 公司费用预期 - 公司预计随着临床前活动推进和临床试验开展，费用将大幅增加，运营支出的时间和金额受多种因素影响[138] 关键会计政策 - 公司关键会计政策包括应计研发费用、股份支付和收入确认，截至2023年3月31日的三个月，除收入确认外无重大变化[147][148] - 公司依据ASC 606准则，通过五步模型确认合作协议收入[149][150] 公司投资风险 - 公司面临利率市场风险，主要投资于短期证券，未进行利率波动对冲，预计不会面临重大利率风险[151] - 公司投资组合面临交易对手信用风险，投资指南禁止投资拍卖利率证券，无抵押贷款支持证券或相关衍生品直接损失风险[153]