公司业务发展 - 公司正在开发基因药物，利用非病毒基因药物平台，包括ceDNA、ctLNP和RES，针对罕见和常见疾病提供持久、可重复使用的治疗方案[73] - 公司专注于治疗肝脏疾病，优先处理单基因疾病，如血友病A，目前处于临床前研究阶段，优化ctLNPs以改善肝细胞传递[74] - 公司计划扩展治疗领域，包括利用平台技术开发基于ceDNA的疫苗，相较于mRNA疫苗，ceDNA-ctLNP疫苗可能具有更好的免疫反应和更长久的保护[76] 财务状况 - 研发费用在2023年6月30日的三个月内为2183.2万美元，较2022年同期减少了653.3万美元[105] - 研发费用在2023年6月30日的六个月内为4383.2万美元，较2022年同期减少了1008.7万美元[105] - 总体而言，公司的研发费用在2023年有所下降，主要是由于设施相关成本的减少[105] - 总体而言，公司的行政费用在2023年有所增加，主要是由于设施相关成本的增加[109] - 其他收入和利息收入在2023年6月30日的三个月内为290万美元，较2022年同期增加了230.1万美元[110] - 其他收入和利息收入在2023年6月30日的六个月内为560万美元，较2022年同期增加了472.8万美元[110] - 公司在2023年6月30日的六个月内从融资活动中获得了3587.1万美元[114] - 公司在2023年6月30日的六个月内经营活动使用了287.1万美元的现金[114] - 六个月截至2023年6月30日，投资活动中净现金使用额为1.9亿美元，主要是由于1.67亿美元的可市场证券购买和2.2百万美元的固定资产购买[117] - 六个月截至2023年6月30日，融资活动中净现金提供额为3.59亿美元，主要来自向Moderna出售和发行普通股的净收益[121] 资本支出和风险 - 我们预计随着公司业务的增长，特别是在推进处于发展阶段的产品候选品的临床前活动和启动临床试验方面，我们的支出将大幅增加[122] - 我们相信我们现有的现金、现金等价物和可市场证券将使我们能够资助经营支出和资本支出直至2025年[123] - 如果我们无法及时筹集足够的资本，我们可能需要大幅削减、延迟或中止一个或多个研究或开发项目或任何我们可能开发的产品候选品的商业化，或无法扩大业务或利用商业机会[126] 合作风险 - 公司与Moderna的合作可能面临多种风险，包括合作伙伴在决定投入的资源和努力方面具有重大自主权[1] - 如果合作伙伴终止与公司的协议，公司可能无法获得未来的研究资金或里程碑或版税支付[2] - 公司可能与制药和生物技术公司合作开发和潜在商业化任何可能开发的产品候选药物[3] - 与合作伙伴合作可能会导致资源分配不足，项目延迟或终止[151] - 合作伙伴终止协议可能导致未来研究资金或里程碑支付的损失[152] - 与制药和生物技术公司合作可能增加支出，发行股票，或干扰管理和业务[155] - 与Moderna的合作可能会对业务和财务状况造成干扰[156] - 公司收购、战略联盟或合作可能导致整合困难，业务受损[157] - 未能解决收购或战略联盟中遇到的问题可能导致未能实现预期收益[158] - 未来收购可能导致债务、潜在责任、摊销费用或增加运营费用[159]