财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为29036000美元，较2020年12月31日的9925000美元增长192.55%[10] - 截至2021年9月30日，公司可销售证券为147084000美元，较2020年12月31日的186350000美元下降21.07%[10] - 2021年前三季度，公司研发费用为61577000美元，较2020年同期的35260000美元增长74.64%[12] - 2021年前三季度，公司净亏损为84095000美元，较2020年同期的51830000美元增长62.25%[12] - 2021年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.26美元，较2020年同期的0.20美元增长30%[12] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为151553000美元，较2020年12月31日的210947000美元下降28.15%[10] - 2021年前三季度，公司综合亏损为84157000美元，较2020年同期的51792000美元增长62.49%[15] - 截至2021年9月30日，公司普通股数量为320604441股，较2020年12月31日的310566853股增长3.23%[18] - 2021年前三季度，公司因发行普通股获得净收入16234000美元[18] - 2021年前三季度，公司因股权激励产生的费用为5795000美元[18] - 2019年12月31日，公司普通股股份为199,814,581股，股东权益为135,155美元[20] - 2020年3月31日，公司普通股股份为200,350,848股，股东权益为120,814美元[20] - 2020年6月30日，公司普通股股份为310,442,408股，股东权益为250,681美元[20] - 2020年9月30日，公司普通股股份为310,471,074股，股东权益为232,832美元[20] - 2021年前九个月净亏损84,095千美元，2020年同期为51,830千美元[23] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为73,388千美元，2020年同期为54,038千美元[23] - 2021年前九个月投资活动净现金提供量为63,582千美元，2020年同期使用量为83,484千美元[23] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为28,917千美元，2020年同期为168,927千美元[23] - 2021年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为29,399千美元，2020年同期为45,319千美元[23] - 2021年和2020年9月30日止期间，稀释净亏损每股计算分别排除潜在稀释证券105,466,722和101,926,391股[28] - 2021年和2020年第三季度研发的股份支付费用分别为92.4万美元和62.3万美元，一般及行政费用分别为108.4万美元和114.5万美元，计入运营费用的股份支付费用分别为200.8万美元和176.8万美元；2021年和2020年前九个月研发的股份支付费用分别为265.5万美元和170.3万美元，一般及行政费用分别为312万美元和334万美元，计入运营费用的股份支付费用分别为577.5万美元和504.3万美元[54] - 2021年和2020年前九个月授予的服务型期权，股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为0.777 - 0.783和0.781 - 0.793，无风险利率范围分别为0.51% - 0.94%和0.31% - 1.62%，预期期限分别为5.5年和5.25年[55] - 2021年和2020年前九个月员工购买权，股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为0.507 - 0.707和0.478 - 0.818，无风险利率范围分别为0.09% - 0.16%和0.16% - 1.57%，预期期限范围均为6个月 - 12个月[56] - 2021年9月30日，现金及现金等价物的摊余成本为24,805千美元，公允价值为24,805千美元[64] - 2021年9月30日，受限现金的摊余成本为363千美元，公允价值为363千美元[64] - 2021年9月30日，有价证券的摊余成本为186,430千美元，未实现收益为54千美元，未实现损失为38千美元，公允价值为186,446千美元[64] - 2020年12月31日，现金及现金等价物的摊余成本为4,356千美元，公允价值为4,356千美元[65] - 2020年12月31日，受限现金的摊余成本为363千美元，公允价值为363千美元[65] - 2020年12月31日，有价证券的摊余成本为249,659千美元，未实现收益为111千美元，未实现损失为33千美元，公允价值为249,737千美元[65] - 2021年9月30日，有未实现损失的证券公允价值为72,445千美元，未实现损失为38千美元[65] - 2020年12月31日，有未实现损失的证券公允价值为56,850千美元，未实现损失为33千美元[65] - 截至2021年9月30日，公司公允价值计量总额为2.11251亿美元，其中一级为1980.5万美元，二级为1.91446亿美元[71] - 截至2020年12月31日，公司公允价值计量总额为2.54454亿美元，其中一级为435.6万美元，二级为2.50098亿美元[71] - 2021年第一季度，公司出售BARD1全部持股，实现净收益约123.3万美元[75] - 截至2021年9月30日，公司现金、受限现金、现金等价物及可销售证券为2.158亿美元，2020年12月31日为2.6亿美元[148] - 2021年3月31日止3个月，公司根据2020年销售协议出售794.8505万股普通股，净现金收益约1620万美元；截至2021年9月30日，约8300万美元普通股仍可发行[151] - 2021年和2020年前九个月运营活动净现金使用量分别为7340万美元和5400万美元，2021年增加主要因支持3期临床试验、制造验证批次及人员增加[161] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金分别为提供6360万美元和使用8350万美元，2021年增加主要因有价证券到期多于购买[162] - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金分别为提供2890万美元和1.689亿美元，2021年主要来自股票销售和贷款协议提款，2020年主要来自公开发行和股票销售[163] - 2021年6月公司提取贷款协议A类剩余1000万美元，增加非流动债务义务[164] - 截至2021年9月30日，公司现金、等价物等约2.158亿美元，长期债务本金余额3500万美元，累计亏损约12亿美元[129][131] - 2021年前9个月许可费收入为2.8万美元，2020年3个月和9个月分别为5万美元和5.5万美元；2021年3个月和9个月特许权使用费收入分别为10.9万美元和32.5万美元，2020年同期分别为5.8万美元和14.8万美元[139] - 2021年9月30日止3个月和9个月研发费用分别为1852.7万美元和6157.7万美元，2020年同期分别为1361.3万美元和3526万美元[142] - 2021年9月30日止3个月和9个月一般及行政费用分别为730万美元和2180万美元，2020年同期分别为650万美元和1860万美元[143] - 2021年9月30日止3个月和9个月利息收入分别为11.2万美元和42.1万美元，2020年同期分别为32.2万美元和160万美元[144] - 2021年9月30日止3个月和9个月利息支出分别为110万美元和260万美元，2020年同期为6000美元[145] - 2021年9月30日止3个月净其他费用为7.7万美元，9个月净其他收入为110万美元，2020年同期分别为16.6万美元和16.3万美元[147] 许可协议相关情况 - 2020年所有与人类端粒酶逆转录酶（hTERT）技术相关的许可协议因专利到期而终止或过期[40] - 截至2021年9月30日，无活跃许可协议，与专业寡核苷酸主链化学相关的许可及相关专利权利于2021年4月终止[41] - 公司自2013年剥离人类胚胎干细胞资产后，有权从使用相关知识产权的产品销售中获得特许权使用费[42] 会计准则采用情况 - 公司于2021年1月1日采用新会计准则ASU 2020 - 08，对简明财务报表无重大影响[59] - 公司计划于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13及相关更新，预计对合并财务报表无重大影响[60] - 公司计划于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，预计对合并财务报表无重大影响[61] 会计政策相关 - 公司将股权投资按公允价值计量，公允价值因可观察价格变化的变动计入股权投资公允价值变动，因外币折算的变动计入其他费用[32] - 公司对2019年1月1日后签订的包含租赁和非租赁组件的租赁协议，一般分别核算，且选择不在简明资产负债表中确认期限为一年或更短的租赁[34] - 公司将债务发行成本和债务折扣从债务负债账面价值中扣除，并在相关债务期限内采用实际利率法摊销至利息费用[35] - 2021年前9个月关键会计政策和估计与10 - K表披露相比无重大变化[133] 法律诉讼情况 - 2020年1月23日至3月5日，有三起针对公司及部分高管的证券集体诉讼，其中一起于3月19日自愿撤诉，另外两起合并，目前集体认证动议定于2022年2月24日听证，审判定于10月31日开始[76][77] - 2020年4月23日至2021年6月8日，有七起股东派生诉讼，各案件处于不同阶段[78][80] - 公司和部分高管涉及两起证券集体诉讼和七起股东派生诉讼，可能导致重大损失并影响业务[185] 贷款协议情况 - 2020年9月30日，公司与Hercules和SVB达成最高7500万美元的定期贷款协议，2021年8月修订协议，调整部分临床里程碑时间阈值，提高最低现金契约要求[86] - 修订后贷款协议下，A类贷款最高3500万美元，已全额提取；B类贷款最高1500万美元，2021年1月1日至12月15日可提取；C类贷款最高2500万美元，2022年12月31日前经投资委员会批准可提取[87] - 截至2021年9月30日，A类贷款净账面价值为3466.9万美元，包括本金3500万美元，减去未摊销折扣和债务发行成本83.6万美元，加上应计期末费用50.5万美元[88] - 截至2021年9月30日，贷款协议未来最低付款总额为4417.9万美元，其中债务非流动部分为3466.9万美元[89] - 2020年9月30日，公司与Hercules和SVB签订贷款协议，贷款额度最高7500万美元；2022年6月1日起最低现金契约要求从2500万美元提高到3000万美元，执行某些许可交易时从3000万美元提高到3500万美元[152] - 2021年6月提取贷款协议A轮剩余1000万美元，利率9.0%[130] - 修订贷款协议，自2022年6月1日起最低现金契约要求从2500万美元增至3000万美元，特定许可交易执行时从3000万美元增至3500万美元[130] 普通股销售情况 - 2020年销售协议允许公司发行最高1亿美元普通股，销售佣金最高为销售总价的3%；2021年第一季度销售794.8505万股，净现金收入约1623.4万美元；截至2021年9月30日，约8300万美元普通股仍可发行[90] - 2021年10月和11月，公司根据2020年销售协议出售261.1173万股普通股，净现金收入约413.2万美元[91] imetelstat项目研发及商业化情况 - 公司专注于imetelstat开发和商业化，正在进行两项3期临床试验，2021年10月IMerge 3期试验完成入组，预计2023年1月公布顶线结果[95][96] - 若IMerge 3期试验结果支持，公司计划2023年上半年在美国提交新药申请，下半年在欧洲提交上市许可申请；美国和欧洲商业化预计分别在2024年上半年和下半年[96] - 2021年10月，公司获得imetelstat治疗低风险MDS的创新护照，可进入英国创新许可和获取途径（ILAP），享受150天加速评估和滚动审查等福利[98] - 公司计划开展imetelstat与ruxolitinib联合治疗一线MF的1期试验，支持AML和高危MDS的研究者发起试验，并探索其在淋巴造血系统恶性肿瘤的应用[99][100] - IMerge是评估imetelstat治疗低风险MDS的2/3期临床试验，3期试验计划招募约170名患者，在全球10