财务数据关键指标变化 - 2023年第四季度净亏损1.369亿美元，合每股1.38美元；全年净亏损5.262亿美元，合每股5.45美元；2022年第四季度净亏损1.374亿美元，合每股1.45美元；全年净亏损3.89亿美元，合每股4.33美元[1] - 2023年12月31日，现金、现金等价物和投资总额为6.554亿美元，不包括2024年初通过股权工具出售普通股获得的约8300万美元净收益[1] - 2023年第四季度和全年营收分别为170万美元和750万美元，2022年同期分别为200万美元和9460万美元，2022年确认了8700万美元递延收入[17] - 2023年第四季度和全年研发费用分别增至8500万美元和3.301亿美元，2022年同期分别为7500万美元和2.408亿美元[18] - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别降至4410万美元和1.736亿美元，2022年同期分别为5400万美元和1.78亿美元[19] - 2024年公司预计营收在300 - 500万美元，运营费用在4.2 - 4.5亿美元，净现金使用约3.9 - 4.2亿美元[20] - 截至2023年12月31日，公司总资产为824,316美元，较2022年的1,014,775美元下降18.77%[30] - 2023年第四季度研发收入为672美元，较2022年的1,957美元下降65.66%；全年研发收入为4,030美元，较2022年的6,588美元下降38.83%[32] - 2023年第四季度里程碑收入为1,000美元，2022年同期为0；全年里程碑收入为3,500美元，较2022年的1,000美元增长250%[32] - 2023年全年实现收入参与权购买协议收入为0，2022年为87,000美元[32] - 2023年第四季度总营收为1,672美元，较2022年的1,957美元下降14.56%；全年总营收为7,530美元，较2022年的94,588美元下降92.04%[32] - 2023年第四季度研发费用为84,976美元，较2022年的75,018美元增长13.27%；全年研发费用为330,123美元，较2022年的240,813美元增长37.09%[32] - 2023年第四季度总运营费用为129,090美元，较2022年的128,987美元增长0.08%；全年总运营费用为503,735美元，较2022年的418,790美元增长20.29%[32] - 2023年第四季度运营亏损为127,418美元，较2022年的127,030美元增长0.30%；全年运营亏损为496,205美元，较2022年的324,202美元增长53.05%[32] - 2023年第四季度净亏损为136,896美元，较2022年的137,380美元下降0.35%；全年净亏损为526,244美元，较2022年的388,955美元增长35.30%[32] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为5.45美元，较2022年的4.33美元增长25.87%[32] 资金筹集情况 - 2023年第四季度通过股权工具净筹集1.629亿美元，截至2024年2月26日第一季度净筹集约8300万美元[12] 药物研发成果 - 阿非卡坦（aficamten）治疗使峰值摄氧量（pVO2）较安慰剂增加最小二乘均值差（95% CI）为1.74（1.04 - 2.44）mL/kg/min（p = 0.000002）[4] 药物申请计划 - 预计2024年第二季度提交SEQUOIA - HCM主要结果，第三季度向FDA提交阿非卡坦新药申请，第四季度向EMA提交上市授权申请[1][16] - 预计2024年第二季度CHMP就omecamtiv mecarbil的上市授权申请发表意见[13]