公司平台开发 - 公司正在开发两种不同但互补的平台，旨在为数百万患有罕见和普遍疾病的患者提供持久、可重复使用的基因药物[810] - 公司的第一个平台是一种强效、高选择性的ctLNP递送系统，旨在避免肝脏和脾脏的非靶向清除，使ctLNPs能够在全身循环中持续存在，并允许高度选择性和强效的配体驱动靶向到特定组织和细胞类型[811] - 公司的第二个平台是我们的新型iqDNA，是我们设计的ceDNA的优化变体，旨在实现非整合表达体中长期高水平的基因表达，同时避免长期以来阻止DNA在非病毒系统中使用的固有免疫传感器[812] 未来支出预期 - 公司预计未来研究进展将导致研发支出增加[847] - 公司预计未来将增加一般和行政支出，包括会计、审计、法律、监管、合规、董事和官员保险成本以及投资者和公共关系费用[841, 848, 850, 853] - 公司预计在进行持续活动时，特别是在推进处于开发阶段的产品候选者的临床试验时，支出将大幅增加[860] - 截至2023年12月31日，公司的现金需求主要包括总租金支付和2024年和2025年进行的临床前活动的可取消采购义务[862] - 公司相信现有的现金、现金等价物和可市场化证券将使其能够资助运营支出和资本支出直至2027年下半年[863] - 如果公司无法及时筹集足够的资金，可能需要削减、延迟或中止研究或开发项目，或无法扩大业务或利用商业机会[866]