公司战略 - 公司计划探索、审查和评估一系列潜在战略选择，包括收购、合并、资产出售、战略合作或其他交易[26] - 公司已经完成与Q32 Bio Inc.的合并协议，未来业务高度依赖于合并的成功[27] - 公司将与Equiniti Trust Company, LLC签署潜在价值权协议，以获得潜在的额外收益[30] 财务情况 - 公司自2015年成立以来，通过多种途径筹集了约7.21亿美元的净收益，包括首次公开募股、跟进公开募股、股权投资等[39] 临床项目 - 公司已终止多项临床项目，包括PKU、Hunter综合症和PNH等[31] - 公司已完成HMI-202的IND前研究，该项目是治疗MLD的基因疗法[32] - 公司在2022年8月宣布了HMI-204的细节，这是一种经过优化的体内一次性基因治疗产品候选药物，用于治疗MLD[33] 合作与交易 - 公司与Oxford Biomedica (US) LLC进行了交易，通过Equity Securities Purchase Agreement，合作运营OXB (US) LLC，提供AAV载体工艺开发和制造服务[35] 技术平台 - 公司的基因药物平台旨在选择适合特定疾病的AAVHSC，并设计产品候选药物，通过一次静脉注射（体内）精确高效地传递基因药物，包括基因治疗、无核酸酶基因编辑或GTx-mAb[46] - 公司的AAVHSC平台使其能够进行无核酸酶基因编辑模式，基因治疗或GTx-mAb，具有灵活性，能够根据追求的每种疾病的生物学特性、AAVHSC对关键组织的生物分布以及组织细胞分裂速率等因素选择最适合的模式[48] - 公司的基因编辑方法利用HR技术，能够精确修复基因，实现基因整合[50] - 公司的基因编辑方法具有高精度，避免不必要的DNA修饰[51] 产品开发 - 公司之前的管道策略主要集中在治疗肝脏、中枢神经系统、周围组织、骨髓和眼睛等单基因疾病[55] 法规与监管 - 生物制品，包括基因治疗产品，受到FDA在联邦、州和地方层面以及其他国家的广泛监管[102] - FDA对生物产品的严格监管持续进行，包括GMP要求、记录保存、不良事件报告、定期报告、产品抽样和分发、广告宣传等[121] 公司信息 - 公司总部位于马萨诸塞州贝德福德，电话号码为(781) 327-2633，网站地址为www.homologymedicines.com[154]