公司基本信息 - 公司2023年年报管理层讨论与分析于2024年3月26日获董事会批准，所有金额以千美元为单位[250][251] - 公司普通股在纳斯达克和多伦多证券交易所上市，代码为“AEZS”[251] - 公司是加拿大各省证券立法下的报告发行人，证券在美国证券交易委员会注册，需提交持续披露信息[259] 公司收购计划 - 2023年12月14日，公司与Ceapro签订安排协议，拟100%收购其普通股，若完成，现有股东和Ceapro前股东将各占约50%股份[263][264] - 安排协议若在2024年6月14日前未生效，双方可终止协议，特定终止事件发生时，公司有权获Ceapro支付的0.5百万美元终止费[269] 主打产品情况 - 公司主打产品Macrilen是首个获FDA和EMA批准用于诊断成人生长激素缺乏症的口服测试药物，在多个地区有授权和商业化合作[261] - 2023年3月15日，Consilient将macimorelin在欧洲经济区和英国的许可协议转让给Pharmanovia，公司已收到CH支付的0.5百万美元定价里程碑付款[271] - 2022年第一季度，公司向Consilient发货macimorelin，该产品已在英国、瑞典等国推出，更多欧盟国家待报销谈判[271] - 2022年4月19日，欧洲专利局为macimorelin在欧盟27国及其他欧洲国家授予专利，相关PCT专利申请已在加拿大、日本等国获批[271] - 2023年5月9日，美国专利商标局授予公司专利US11,644,474，保护马西莫瑞林在儿科生长激素缺乏症诊断中的应用[272] - 2023年5月23日，公司重新获得马西莫瑞林在美国和加拿大的全部权利，美国商业市场暂时停止销售，预计与新合作伙伴重新推出[273] - 2024年2月，马西莫瑞林在以色列获得最终批准[274] - 2023年9月，马西莫瑞林在韩国获得营销授权[275] - 公司最近与NK Meditech Ltd.签订了在韩国开发和商业化macimorelin的许可协议，与Er - Kim Pharmaceuticals Bulgaria EOOD签订了在土耳其和一些巴尔干国家商业化macimorelin的分销协议[343] 公司研发管线与疾病情况 - 公司致力于开发治疗资产，建立了临床前开发管线，专注于罕见病和孤儿病适应症[262] - 第一项儿科研究AEZS - 130 - P01共招募24名儿科患者[276] - DETECT试验预计全球招募约100名受试者，诺和诺德已资助试验成本达1010万美元（940万欧元），超出部分由公司支付[279] - 视神经脊髓炎谱系障碍患病率为每10万人中有0.7 - 10人，女性患病率是男性的9倍[284] - 帕金森病影响全球1000万人，目前尚无药物可预防或延缓疾病进展[285] - 慢性甲状旁腺功能减退症在美国患病率为每10万人中有37人，丹麦为22人，挪威为9.4人，意大利为5.3 - 27人[288] - 肌萎缩侧索硬化症患者通常在诊断后3 - 5年内死于呼吸衰竭，目前尚无治愈方法[289] - 公司DETECT - trial预计纳入约100名受试者，其中青春期前和青春期各至少40名，预计2024年第一季度完成入组[342] - 2018年启动MacrilenTM儿科适应症P01研究，诺和诺德支付70%的成本；2021年启动DETECT - trial，诺德资助高达960万美元（900万欧元）的所有成本，超过960万美元（900万欧元）直至1050万美元（980万欧元）的额外成本在2023年5月前由诺和诺德和公司平分[345] - 公司选择AEZS - 150作为DC - PTH项目的领先候选药物，目标是为成人原发性甲状旁腺功能减退症提供新的治疗选择[347] 财务数据关键指标变化 - 2023年第四季度总营收0.1亿美元，2022年同期为2.5亿美元，减少2.4亿美元，降幅95%；2023年全年总营收4.5亿美元，2022年为5.6亿美元，减少1.1亿美元，降幅20%，主要因与诺和诺德医疗协议终止[305][306] - 2023年第四季度研发费用3900万美元，2022年同期为4400万美元，减少500万美元，降幅13%；2023年全年研发费用1.36亿美元，2022年为1.25亿美元，增加1100万美元，增幅8% [308][310] - 2023年第四季度销售、一般和行政费用2600万美元，2022年同期为2000万美元，增加600万美元，增幅29% [312] - 2023年末现金及现金等价物3.4016亿美元，2022年末为5.0611亿美元，2021年末为6.53亿美元[294] - 2023年末总资产3.7016亿美元，2022年末为5.6026亿美元，2021年末为8.0102亿美元[294] - 2023年末总负债1.882亿美元，2022年末为2.025亿美元，2021年末为2.7116亿美元[294] - 2023年末股东权益1.8196亿美元，2022年末为3.5776亿美元，2021年末为5.2986亿美元[294] - 2023年第四季度净亏损5635万美元，2022年同期为1.2451亿美元；2023年全年净亏损1.6552亿美元，2022年为2.2727亿美元[293] - 2023年第四季度综合亏损8110万美元，2022年同期为1.3683亿美元；2023年全年综合亏损1.7958亿美元，2022年为1.7754亿美元[293] - 2023年基本和摊薄后每股亏损3.41美元，2022年为4.68美元[293] - 2023年12月31日止十二个月销售、一般及行政开支为870万美元，较2022年同期的820万美元增加50万美元，主要因专业费用增加120万美元等因素[313][314] - 2022年12月31日止年度，公司停止新冠和衣原体疫苗试验开发，相关前期许可预付款21.2万美元全额减值，商誉和无形资产分别计提减值764.2万美元和37.2万美元[316] - 2023年12月31日止三个月，净其他收入为80万美元，较2022年同期的净其他亏损10万美元增加90万美元，主要因利息收入增加40万美元和无形资产出售收益50万美元[317] - 2023年12月31日止十二个月，净其他收入为150万美元，较2022年同期的90万美元增加60万美元，主要因利息收入增加110万美元和无形资产出售收益50万美元，部分被外汇汇率变动损失增加100万美元抵消[318] - 2023年12月31日止三个月，公司合并净亏损为560万美元，较2022年同期的1250万美元减少690万美元；2023年全年合并净亏损为1660万美元，较2022年的2270万美元减少610万美元[319] - 2023年Q3和Q4收入下降，因5月终止与诺和诺德医疗的修订协议，Q3和Q4未确认许可费或开发服务收入[323] - 2022年12月31日止三个月净亏损增加，因商誉和无形资产分别计提减值764.2万美元和37.2万美元[324] - 2023年12月31日止十二个月，经营活动使用现金1710万美元，较2022年同期的1370万美元增加340万美元；融资活动支出20万美元，2022年同期为提供10万美元；投资活动提供现金50万美元，2022年同期为0[328][329][330] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损3.698亿美元，2023年净亏损1660万美元，经营活动现金流量为负1710万美元，公司认为现有现金可满足未来12个月及2025年的运营和资本支出需求[333] - 截至2023年12月31日，公司合同义务总计570.5万美元，其中1年内到期的为563.4万美元，1 - 5年到期的为7.1万美元，公司可能因特定产品达到销售、监管等里程碑支付最高3937.3万美元[335] - 截至2023年12月31日，贸易应收账款中的三个交易对手方总应收款约为67美元，2022年为403美元，逾期且被视为减值并全额拨备的金额为0美元（2022年也为0美元）[638] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为34016美元，管理层认为公司有足够现金满足未来12个月的义务，但仍需额外资金用于产品和技术的研发、商业化和制造[642] - 截至2023年12月31日，若美元兑欧元汇率上涨或下跌10%，2023年净亏损将减少或增加约1055美元，2022年为823美元，2021年为300美元[644] 其他事项 - 除与管理层的常规雇佣和赔偿协议外，2022年和2023年无其他关联方交易[337] - 截至2023年12月31日，公司无特殊目的实体权益或其他表外安排[338] - 2023年第一季度，公司决定不再推进COVID - 19或衣原体疫苗平台的进一步开发，并终止与维尔茨堡大学的相关许可协议[349]