财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损达4.382亿美元，预计未来数年仍会有重大开支和运营亏损[101] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2024年第四季度末[102] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月和六个月，公司均未从候选药物销售中获得收入，2022年同期从与Apollomics的协议中确认了7.5万美元收入[108][116][117] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用分别为407.3万美元和949.1万美元，较2022年同期分别减少390万美元（49%）和808.6万美元（46%）[116][118] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，一般及行政费用分别为485.7万美元和1038万美元，较2022年同期分别减少59.8万美元（11%）和13.1万美元（1%）[116][120] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，运营亏损分别为893万美元和1987.1万美元，较2022年同期分别减少442.3万美元（33%）和814.2万美元（29%）[116] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，利息收入分别为67.1万美元和125.3万美元，较2022年同期分别增加58.5万美元（680%）和116万美元（1247%）[116] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，净亏损和综合亏损分别为825.9万美元和1861.8万美元，较2022年同期分别减少500.8万美元（38%）和930.2万美元（33%）[116] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为5800万美元[122] - 2020 - 2022年6月30日，公司通过与Cowen的销售协议出售4117363股普通股，净收益1440万美元；2022年出售1953854股，净收益420万美元；2023年上半年出售9822930股，净收益2870万美元[123][124] - 截至2023年6月30日，根据2022年销售协议，公司还有6600万美元的普通股可供出售[124] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将增加，因推进候选药物临床开发和开展Uproleselan商业化工作[112][115] - 截至2023年6月30日，公司当前办公场地不可撤销租约的剩余总义务为140万美元，租约期限至2025年1月[127] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2024年第四季度末[135] - 2023年和2022年上半年，经营活动净现金使用量分别为1858.2万美元和2992.9万美元[136] - 2023年和2022年上半年，投资活动净现金使用量分别为1.3万美元和8.2万美元[136] - 2023年上半年，融资活动提供的净现金为2876.1万美元，主要来自与Cowen的按市价发行普通股所得款项，2022年上半年无融资活动[136][139] - 2023年和2022年上半年，现金及现金等价物净变化分别为增加1016.6万美元和减少3001.1万美元[136] 业务合作数据关键指标变化 - 公司与Apollomics合作，2020年获900万美元预付款和100万美元开发里程碑付款，后续或获约1.79亿美元里程碑付款及8%-15%净销售额特许权使用费[103] - 2021年公司向Apollomics销售临床用品获110万美元收入，2022年上半年和2023年上半年无相关销售[105] 药物临床试验进展 - 2021年公司完成388名患者入组，对uproleselan进行3期关键临床试验[88] - 2022年9月公司请求FDA修改试验方案进行中期分析，IDMC于2023年2月建议试验继续至原计划的最终总生存事件触发点[90] - 2023年6月FDA批准修改方案，允许进行基于时间的总生存分析，预计2024年第二季度末公布试验topline结果[91] - 2021年12月公司完成267名患者入组，对uproleselan进行2/3期随机对照临床试验[92] - 2023年5月FDA同意公司初始儿科研究计划，NCI将赞助一项针对儿科AML患者的1/2期剂量递增研究，预计入组最多18名患者[93] - 2023年第三季度公司预计在健康志愿者中启动GMI - 1687的1a期单剂量递增试验[96] 公司运营相关情况 - 公司主要资本用途为薪酬及相关费用、第三方临床研发服务等[126] - 公司与第三方供应商签订了包括临床试验、产品制造等服务协议，协议包含可取消条款[128] 公司发展风险 - 公司药物研发存在诸多不确定性，无法合理估计完成研发和商业化的成本及实现盈利的时间[129][130] - 若未来通过股权或债务融资，股东权益将被稀释，若通过合作安排融资，可能需放弃药物候选物的宝贵权利[131][132]