财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损达4.474亿美元，截至2023年9月30日[101] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4940万美元[125] - 2023年前三季度无销售收入，2022年前三季度销售收入为7.5万美元[120] - 2023年第三季度研发费用为529.2万美元，较2022年增加36.9万美元，增幅7%；2023年前三季度研发费用为1478.3万美元，较2022年减少771.7万美元，降幅34%[119][121] - 2023年第三季度行政费用为452.2万美元，较2022年增加67.7万美元，增幅18%；2023年前三季度行政费用为1490.1万美元，较2022年增加54.5万美元，增幅4%[119][123] - 2023年第三季度利息收入为61.1万美元，较2022年增加36.7万美元，增幅150%；2023年前三季度利息收入为186.4万美元，较2022年增加152.8万美元，增幅455%[119] - 2023年第三季度运营亏损为981.4万美元，较2022年增加104.6万美元，增幅12%；2023年前三季度运营亏损为2968.4万美元，较2022年减少709.7万美元，降幅19%[119] - 2023年第三季度净亏损为920.3万美元，较2022年增加67.9万美元，增幅8%；2023年前三季度净亏损为2782万美元，较2022年减少862.5万美元，降幅24%[119] - 公司预计未来几年研发费用将增加，行政费用也会因潜在监管申报和商业化工作而增加[114][117] - 公司历史收入主要来自许可和合作协议的前期及里程碑付款，近期内药物销售预计不会产生收入[110] - 2020 - 2022年6月30日，公司通过与Cowen的股权销售协议出售4117363股普通股，净收益1440万美元[126] - 2022年公司按加权平均每股2.22美元的价格出售1953854股普通股，扣除佣金和发行费用后净收益420万美元；2023年前九个月按加权平均每股3.01美元的价格出售9822930股普通股，扣除佣金和发行费用后净收益2870万美元[127] - 2022年4月28日公司与Cowen签订新的市价销售协议，可出售最高1亿美元普通股，截至2023年9月30日，剩余可售额度为6600万美元[127] - 截至2023年9月30日，公司重大合同义务仅为马里兰州罗克维尔办公室的不可撤销租赁租金义务，剩余义务为110万美元[130] - 2023年和2022年前九个月，经营活动净现金使用量分别为2726.5万美元和3854.6万美元，主要因uproleselan临床开发项目的临床成本及潜在商业化准备工作[139][140] - 2023年和2022年前九个月，投资活动净现金使用量分别为2.1万美元和8.4万美元，用于计算机、办公和实验室设备[139][141] - 2023年前九个月，融资活动净现金流入2882.3万美元，主要来自与Cowen的市价销售协议出售普通股的净收益2870万美元；2022年前九个月无融资活动[139][142] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2024年第四季度末[102] - 基于研发计划和项目进展预期，公司现有现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本支出至2024年第四季度末[138] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年，公司完成388名患者入组，开展评估uproleselan治疗复发/难治性AML的3期关键临床试验[88] - 2022年9月，公司向FDA提交修订试验方案申请，进行中期分析，统计计划为IDMC在80%生存事件时审查数据[90] - 预计2024年第二季度末公布3期试验的topline结果[91] - 2021年12月，公司完成267名患者入组，开展评估uproleselan联合标准化疗方案的2/3期随机对照临床试验[92] - 儿科试验中，GMI - 1687的1/2期剂量递增研究预计入组最多18名患者，2023年10月入组第一名患者[93] - 预计GMI - 1687的1a期试验将入组约40名受试者，预计2024年第一季度末得出初步结果[96] - 2020年，公司与Apollomics达成合作许可协议，获得900万美元预付现金和100万美元开发里程碑付款，有望获得约1.79亿美元里程碑付款及8% - 15%分级特许权使用费[105] - 2021年，公司向Apollomics销售临床用品获得110万美元收入，2022年和2023年前九个月无相关销售[107] 财务报告相关情况 - 公司管理层评估认为截至2023年9月30日，披露控制和程序在合理保证水平上有效[146] - 2023年第三财季，公司财务报告内部控制无重大变化[147] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及重大法律诉讼，也未意识到任何可能对业务、经营成果、现金流或财务状况产生重大不利影响的未决或潜在法律诉讼[148]