财务数据关键指标 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为3220万美元，有价证券为4990万美元[525] - 截至2023年12月31日，公司与Hercules的贷款协议未偿还借款为5000万美元，年利率为14.15%，2025年6月1日需支付210万美元的期末费用，2026年11月1日到期时需支付340万美元[525] - 公司与Hercules的贷款协议按可变利率计息，截至2023年12月31日，未偿还本金为5000万美元[526] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别达5.507亿美元和4.012亿美元[257] 财务契约与风险 - 截至2023年12月31日，公司遵守所有契约，若违反Hercules贷款协议的限制性契约或无法按时偿还债务，可能导致违约，影响财务状况[253] - 若发生“所有权变更”（三年内重要股东所有权累计变动超50%），公司利用净运营亏损和税收抵免结转的能力可能受限，2019年4月评估显示联邦净运营亏损结转限制约为800万美元，州净运营亏损结转限制为120万美元，研发税收抵免结转限制为10万美元[257] COSELA业务开发风险 - 公司开发和商业化COSELA其他适应症的能力影响产品收入，需克服多方面挑战，否则业务将受重大损害[259] - 若未来临床试验患者招募出现延迟或困难，COSELA其他适应症开发可能受阻，增加成本、延误审批和销售[262] - 公司提交三期临床试验或关键研究方案时需向FDA提交多样性行动计划，否则需申请豁免，该计划可能影响试验规划和时间[263] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能随更多患者数据获取而改变，受审计和验证程序影响，与最终数据可能存在差异[267] - 公司正在进行的临床试验初期成功不代表最终或后期试验结果，药物开发失败风险高，可能影响业务和经营业绩[271] - 药物临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能在开发和审批过程中面临成本增加、延误或失败[272] - 临床试验可能因成本超预期等多种原因延迟、暂停或提前终止，FDA可能不同意公司试验设计和数据解读，影响COSELA其他适应症营销批准[273] - 若COSELA临床试验或研究遇问题，可能导致获批延迟、获批范围受限、产品被撤市等后果[274][275] - 临床前和临床试验延迟会增加产品开发成本，缩短独家商业化时间，影响产品商业化能力[276] - 公司可能无法为COSELA确定额外治疗适应症或扩展产品候选组合，如结直肠癌PRESERVE 1试验已终止[277] - 获得COSELA额外适应症营销批准面临挑战，过程昂贵且耗时，可能因多种原因失败[279][280] - 即使获批，COSELA可能需进行昂贵的上市后临床试验，获批标签可能不利于商业化[281] - COSELA获批后可能面临广泛的上市后监管要求，不遵守规定可能导致产品受限或被撤市[283] - FDA对中国临床试验数据质量表示担忧，可能影响COSELA新适应症的及时开发和商业化[302] - 公司可能无法成功扩大COSELA的生产规模，这将延迟或阻碍产品的开发和商业化[358] 医保政策影响 - 2021年1月1日起，所有医保B部分覆盖药品的制造商需向CMS报告产品ASP，否则将面临民事罚款[287] - 2024年1月起，医疗补助回扣不再以季度AMP的100%为上限[291] - 2022年《降低通胀法案》授权CMS为特定高价医保B和D部分合格药品设定价格上限，药品价格上涨过快需支付回扣[292] - 2025年起，医保D部分受益人年度自付费用上限为2000美元[292] - 新的医保D部分覆盖缺口折扣计划要求制造商提供50%的销售点折扣[294] - 公司预计IRA及未来联邦医疗改革措施或使获批产品价格面临下行压力，医保或政府项目付款减少可能导致私人付款人付款相应减少[293] - 2023年8月，科罗拉多州药品定价管理局宣布对五种处方药进行可负担性审查[295] - 美国州和地方政府将继续考虑降低医疗总成本的立法，部分州已成立药品定价管理局试图实施药品最高支付限额[295] 公司人员情况 - 截至2023年12月31日，公司有100名员工，其中包括7名高管[307] 产品副作用风险 - 产品可能产生不良副作用，会导致临床试验中断、延迟或停止，影响产品获批和商业化，还可能引发产品责任索赔[297] - 若产品获批后出现不良副作用，监管机构可能撤回或限制批准、要求添加标签声明等，公司可能面临多种负面后果[299] 公司运营风险 - 公司面临产品责任和保修索赔、召回风险，可能导致重大损失和成本，影响业务、财务状况和经营成果[300] - 公司未来增长部分依赖海外市场，但面临监管负担、审批风险、政府控制、政治经济不稳定等多种风险[304] - 未来疫情或大流行病爆发可能影响公司业务、财务状况和运营结果，增加开发成本[311] - 2020年生效的CCPA和2023年生效的CPRA使公司面临隐私和数据保护合规成本增加的问题[312] - 2023 - 2026年多个州将实施新隐私法，增加公司合规复杂性和成本[313] - 违反GDPR可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款[315] - 2023年7月11日生效的欧盟 - 美国数据隐私框架为数据传输提供途径，但可能面临法律挑战[317] - 公司依赖信息技术系统和网络，网络攻击可能导致运营中断、信息泄露和财务损失[321] - 第三方CRO等的系统故障或安全漏洞可能导致公司项目中断和成本增加[322] - 人工智能的使用可能导致公司声誉受损、信息泄露和业务受影响[325] - 公司管理增长可能面临困难，导致运营中断、成本增加和收入减少[326] - 公司可能因资源有限错过更有商业潜力的产品机会[327] - 公司员工等可能存在不当行为，违反法规会导致监管制裁和声誉损害[329] - 公司受市场、经济、政治等不利变化影响，包括保护主义、利率上升、经济衰退等[330] - 2023年8月1日，惠誉评级将美国长期外币发行人违约评级从AAA下调至AA+，或影响美国和全球金融市场及经济状况[331] - 若金融机构破产，无法保证财政部、美联储和联邦存款保险公司会让公司获得超过25万美元联邦存款保险公司保险限额的余额[332] - 气候变暖可能增加自然灾害和极端天气，导致公司设施受损、供应链中断和成本增加[336] - 新的气候法规可能使公司面临碳定价、税收、合规成本增加等问题[337] - 公司收购业务或药物可能无法实现预期效益，难以与现有业务整合[338] - 公司未能建立有效财务报告内部控制，会影响经营业绩和业务运营[340] - 公司采用混合办公模式，面临安全、技术、合规等风险，影响业务[342] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和产品制造，若第三方未履行职责，会影响产品商业化[343][349] - 公司依赖合同制造商生产产品，若制造商不符合cGMP规定或无法生产合格产品，将影响产品开发、获批和销售[350] - 公司可能无法与第三方制造商达成协议或按可接受条款达成协议，依赖第三方制造商存在多种风险[351] - 现有或未来制造商的性能故障可能导致临床开发、营销批准或商业化工作延迟，更换制造商可能产生额外成本和延误[352] - 公司依赖的第三方供应商是唯一供应源且产能有限，供应商停止运营可能损害公司业务[355] - 公司与第三方的合作可能不成功，合作方可能不履行责任、选择替代疗法或终止协议，导致开发和商业化延迟[361] - 公司在寻找合适的合作方时面临激烈竞争，可能无法及时按可接受条款达成合作，影响产品开发和商业化[362] 知识产权风险 - 公司的成功在很大程度上取决于获得、维护和执行专利的能力，但专利申请过程昂贵且耗时，结果不确定[367] - 2011年《莱希 - 史密斯美国发明法案》及相关法规可能增加公司专利申请和专利执行的不确定性和成本[371] - 公司拥有和授权的专利可能在美及其他国家的法院或专利局受到挑战，导致排他性丧失或专利主张受限[375] - 美国和多数外国专利审查期间，第三方可提交现有技术或论据阻止竞争对手专利获批，影响公司专利价值和合作[376] - 美国专利商标局新程序可挑战已授权专利，第三方可在特定时间窗口提交申请，公司专利受挑战时辩护结果不确定[378] - 多数外国有专利异议或无效程序，公司专利受挑战时可能面临高额辩护成本且结果难料[380] - 公司为防止第三方侵权可能需提起诉讼，费用高、耗时长且可能失败，还可能面临反诉[381] - COSELA商业化后在美国适用哈奇 - 瓦克斯曼法案，仿制药公司获批4年后可提交简略新药申请，公司有45天起诉期，诉讼结果影响大[382] - 第三方可能指控公司侵犯其知识产权，若败诉公司可能需承担高额诉讼费用、无法获得许可或被迫停止业务[383] - 公司无法在全球有效执行知识产权，因成本高、各国专利要求不同及法律变化等因素[384] - 2015年11月，世贸组织成员投票将最不发达国家药品专利豁免延长至2033年，公司因此暂不打算在这些国家申请专利[388] - 公司依赖商业秘密保持竞争优势，但通过协议保护商业秘密效果不确定，若泄露或被独立开发，公司竞争地位将受损[389] - 公司面临药品专利诉讼被美国联邦贸易委员会审查的风险，可能导致罚款或处罚[390] - 公司部分知识产权受美国政府资助，政府有非排他许可、“ march - in ”权利等，还需满足报告和美国制造偏好要求[391] - 公司需支付专利相关费用，不遵守规定可能导致专利权利部分或全部丧失[392] - 知识产权诉讼会使公司耗费大量资源，分散人员精力，还可能泄露机密信息，影响股价[393] 公司股价与销售预测风险 - 公司普通股价格可能因多种因素大幅波动，证券集体诉讼可能带来高额成本[398] - 预测COSELA潜在销售困难，不准确的预测会损害公司业务和股价[399] 公司上市合规成本与治理 - 公司作为上市公司，需承担更多法律、会计等费用，管理层要投入大量时间进行合规工作[401] - 公司企业章程和特拉华州法律规定，可能使公司收购变难，阻碍股东更换管理层[403] - 持有公司超过15%有表决权股票的人，在收购后三年内不得与公司合并或联合，除非按规定方式获批[404] - 公司公司章程中的论坛选择条款可能限制股东获得有利司法论坛的能力[405] - 公司预计在可预见的未来不支付现金股息，打算保留未来所有收益用于业务发展[406] - 公司修改或废除公司章程或细则的特定条款需获得至少三分之二有表决权的已发行股本持有人的批准[406] - 公司董事会有权在未经股东批准的情况下发行优先股，可用于实施“毒丸计划”[406] 公司租赁与协议情况 - 公司当前总部位于北卡罗来纳州研究三角园的租约始于2019年9月，将于2027年9月到期，可续租5年，面积约60000平方英尺[525] - 公司与Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals的共同推广协议于2022年3月终止，终止后两年内向其支付的销售款项降至净销售额的个位数中段百分比，相关义务将于2024年3月终止[525] 市场风险评估 - 公司目前未面临与外币汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受影响[527] - 公司认为2023年12月31日止的三个月和十二个月内，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[527]