产品开发与临床试验风险 - 公司产品候选人均处于临床前或早期临床阶段，如果无法推进产品候选人的临床开发、获得监管批准并商业化，公司业务将受到重大不利影响，可能永远无法产生任何产品收入[171] - 临床试验昂贵、耗时且难以设计和实施，可能无法证明产品候选人的充分安全性和有效性。此外，以往的临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来结果，当前和计划中的临床试验的结果可能不符合FDA或其他外国监管机构的要求，也可能无法为获得监管批准提供依据[181] - 公司面临来自开发或可能开发针对公司最初目标疾病的产品候选人的竞争，如果竞争对手开发并推出比公司产品候选人更有效、更安全或更便宜的产品，公司的商业机会将受到负面影响[163] - 公司计划在高需求领域加快开发策略[190] - FDA可能会根据加速批准规定，对产品候选人进行加速批准[190] - 快速通道指定旨在促进治疗严重疾病的疗法的开发和加快审查[193] - 临床试验延长、延迟或停止可能导致无法及时寻求或获得监管批准[194] - 临床试验中患者招募困难可能导致试验无法按时完成[199] - 竞争对手可能会影响临床试验的招募速度和公司的临床项目进展[202] - 产品候选人可能会出现不良副作用，延迟或阻止获得市场批准[204] - 未来临床试验结果可能显示产品候选人引起不良或不可接受的副作用[207] 市场竞争与商业机会 - 公司面临来自其他竞争对手的激烈竞争，可能影响公司的商业机会[211] - 公司面临来自制药和生物技术公司的激烈竞争，包括针对特定肿瘤相关抗原的产品[213] - 竞争对手可能会比公司更快地获得FDA或外国监管机构的批准，导致竞争对手在市场上建立强大地位[217] - 公司的商业机会可能会因竞争对手开发和商业化更安全、更有效、副作用更少或更轻、更方便或更便宜的产品而减少或消失[216] - 公司的产品候选物的制造复杂，可能会遇到生产困难和供应链短缺，影响产品的生产和供应[219] - 公司需要扩大制造能力，可能需要进行重大投资来扩展制造设施，但内部目前没有足够的基础设施或能力来生产所需的产量[220] 监管合规与市场准入 - FDA对孤儿药品认定的规定可能影响公司产品在市场上的竞争地位[242] - 公司在国际市场推广产品可能面临各国不同的监管要求和审批标准，可能导致延迟和额外成本[245] - 第三方支付者的报销决定可能影响产品的定价和市场接受度[248] - FDA严格规定了产品上市后的市场营销、标签、广告和推广，只能针对批准的适应症进行推广[261] - 公司可能无法获得孤儿药品认定，竞争对手获得孤儿产品独家权可能影响公司在特定适应症中的竞争[239] 法律合规与风险管理 - 公司可能面临员工欺诈或其他不当行为的风险，员工和独立承包商的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规、向FDA提供不准确信息等[299] - 公司自成立以来，主要集中资源于研发活动，包括药物发现、临床前研究和临床试验，建立和维护知识产权组合，制造临床和研究材料，发展内部制造能力，招聘人员，筹集资金，并为这些活动提供一般和行政支持[310] - 公司致力于保护敏感信息，但存在网络安全威胁，曾遭遇未经授权访问事件[333] - 威胁包括社会工程攻击、勒索软件、人为失误等，可能导致数据丢失、收入损失、声誉受损[334] - 公司可能无法支付勒索金，可能面临法律制约[335]