财务数据关键指标变化 - 公司在2022财年和2021财年的净亏损分别为3220万澳元和2990万澳元[29] - 过去两个财年，公司普通股在澳大利亚证券交易所的市场价格范围为0.29澳元至0.71澳元，美国存托股票在纳斯达克的市场价格范围为1.85美元至5.00美元[130] - 截至最近完成的第二财季，公司非关联方持有的有表决权股权的全球总市值超过7500万美元，不再符合“新兴成长型公司”资格，需遵守《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的审计师鉴证要求[132] - 公司2019年合规成本被SEC估计为每年21万美元，2022财年超过该金额两倍[134] - 2022财年公司美国存托股票在纳斯达克交易价格为每股1.85 - 5.00美元[135] - 2022财年，因货币波动产生120万澳元的外汇收益[157] 业务线产品情况 - 公司有四个LAG - 3相关候选产品，最先进的是IMP321，其他为IMP701、IMP731和IMP761[30][35][36] - 公司目前没有获批商业销售的药品，也没有稳定的主要收入来源[33] 业务运营风险 - 公司预计未来运营将继续亏损，药物开发成本会随着临床试验招募更多患者而增加[31] - 公司为实现产品商业化和进一步开发需要额外资金，计划通过公开或私募融资、资产授权等方式获取[39] - 公司临床研究招募患者可能遇到困难，会导致试验延迟、成本增加或无法进行[47] - 公司可能需要为部分候选治疗产品开发相关诊断产品，依赖第三方完成，若失败或延迟会损害业务[50] - 公司开发和商业化候选产品面临诸多风险，如临床试验延迟、监管审批不通过等[52][54] - 若无法筹集足够资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[45] - 公司的未来净亏损取决于未来支出速度和获取资金的能力，以及产品开发和商业化的成功与否[41] - 临床前研究积极结果不一定能预测临床试验结果，若临床试验失败，公司业务和财务前景将受负面影响[57] - 公司未来收购存在不确定性，若收购失败或整合不成功，业务将受重大不利影响[58] - 公司临床试验可能面临启动、患者招募和时间安排的延迟，影响产品开发和营收[59] - 若未获得必要监管批准，公司产品无法商业化[61] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的制造和供应，可能面临供应受限、质量不佳等问题[70] - 公司与第三方的合作和战略联盟存在风险，可能导致收入减少、产品开发和商业化受阻[68] - 公司与合作伙伴可能就合作协议下的付款权利产生分歧，引发诉讼和声誉损失[76] - 公司若无法留住关键人员和建立学术科研合作，研发工作将受威胁[77] - 生物技术和制药行业技术变化快，公司产品可能失去竞争力，需雇佣和留住合格员工[80] - 公司产品候选药物制造过程复杂，制造伙伴、工艺等变化可能影响产品质量和开发进度[65] - 产品若不被医生、患者和医疗界接受，公司潜在销售和盈利能力将受影响[81] - 公司面临来自制药和生物技术公司等多方面竞争，对手资源和经验更丰富[82][84] - 医疗保险公司等若不支付产品费用或限制报销，公司未来业务将受损[86] - 产品商业化成功部分取决于政府和保险公司等的报销情况，否则市场接受度和收入将降低[88] - 公司可能面临产品责任索赔，会对业务、股价造成负面影响[89][90] - 公司及其合作伙伴使用生物和危险材料，处理不当索赔可能耗时且成本高，还可能暂停业务[91] - 新冠疫情、战争和宏观经济因素会对公司业务、临床试验和股价造成不利影响，融资也可能困难[92][95] - 新冠疫情导致公司临床试验面临患者招募、场地启动、实验开展等多方面困难[96] 知识产权相关风险 - 公司成功依赖保护知识产权和技术，专利申请可能不获批，现有专利也可能被挑战[99][101] - 第三方知识产权可能影响公司产品商业化，可能需诉讼或获取许可，成本高且条件可能不合理[107] - 《哈奇 - 瓦克斯曼法案》允许公司产品专利期限最多延长5年，但从产品批准日期起，专利剩余期限总计不能超过14年，且公司可能因未满足相关要求而无法获得延期[117] - 《美国发明法案》（AIA）规定“先发明先申请”制度和新的现有技术定义适用于2013年3月16日及之后有效申请日的美国专利申请，至少到2034年，专利实践将涉及AIA前后的法律[124] - 公司依赖第三方制造产品候选物和开展技术合作，需共享商业秘密，虽有保密协议，但仍增加了商业秘密被竞争对手发现、盗用或披露的风险[111] - 公司可能卷入保护和捍卫专利或其他知识产权的诉讼，诉讼费用高昂、耗时且可能失败，还可能导致运营亏损增加和资源减少[115] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利或专利申请被放弃或失效[113] - 公司与员工、顾问等签订的保密和发明转让协议可能无法充分防止商业秘密披露和保护其他专有信息[118] - 一些国家有强制许可法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可，这可能损害公司的竞争地位和商业优势[127] 股票相关情况 - 公司股票价格波动大，可能因多种因素大幅下跌，包括公司自身因素、分析师建议和盈利预测变化、汇率变化等[129] - 若公司被归类为被动外国投资公司，美国股东持有ADS期间，股息和出售ADS收益按普通收入征税并收取利息费用；判定标准为75%以上毛收入为被动收入或至少50%平均资产产生被动收入[140][141] - 公司从未支付股息，且预计可预见未来不会支付[142] - 过去两年澳元兑美元汇率相对稳定，但不保证未来趋势延续[143] - 公司普通股在澳大利亚证券交易所、纳斯达克和德国场外交易市场上市交易，不同市场价格波动及套利活动可能影响股价和交易量[147] - 公司ADS持有人无股东权利，投票需按存托协议向存托人发出投票指示，可能无法及时获取投票信息行使投票权[149][150][151] - 公司ADS持有人获股息或其他分配与股东不同，存托人扣除费用后按比例支付，可能存在无法分配情况[152][153] - 若公司未遵守纳斯达克上市要求，ADS可能被摘牌，影响业务、资本获取及ADS交易[154][155] 公司治理与法规相关 - 自2013年6月30日财年结束起，公司按萨班斯 - 奥克斯利法案404节要求对财务报告内部控制进行系统和流程评估及测试[145] - 澳大利亚收购法规定，收购公司有表决权股份使表决权从20%及以下增至超20%，或从超20%且低于90%的起点增加，一般被禁止，除非符合特定例外情况，如进行正式收购要约、获股东批准或在任何连续六个月内收购表决权低于3% [159] - 作为在纳斯达克全球市场上市的外国私人发行人，公司可遵循某些母国公司治理实践，而非纳斯达克的某些要求，如在董事会组成、董事提名程序等方面，且对于某些摊薄事件，如建立或修订某些基于股权的薪酬计划等，若导致公司20%或以上权益发行，可遵循澳大利亚法律而无需按纳斯达克规则获股东批准 [161] 公司基本信息 - 公司于1987年5月21日根据澳大利亚联邦法律注册成立，原名Prima BioMed，最初是一家矿业公司，2001年转型为生物技术公司 [164] - 截至2022年6月30日，公司员工有35人 [171] 临床试验数据 - TACTI - mel试验中，2018年5月初始三个队列（A部分）以帕博利珠单抗单药治疗前四个周期的缓解率计算，总缓解率为61%，从帕博利珠单抗第五周期加入efti开始计算组合疗法的总缓解率（ORR）为33%，18名患者中有2例完全缓解；2019年10月报告最终疗效数据，A和B部分分别有56%和66%的患者出现肿瘤缩小 [174][175] - TACTI - 002试验中，公司与默克公司达成合作，评估efti和帕博利珠单抗组合疗法在二线头颈部鳞状细胞癌以及一线和二线非小细胞肺癌中的安全性和有效性，试验最多涉及109名患者，2019年3月第一名患者接受治疗，8月有26名患者参与，一线非小细胞肺癌（NSCLC）组（A部分）第一队列（17名患者）已全部入组 [176] - TACTI - 002试验A部分1线NSCLC患者意向治疗基础ORR为41.7%，可评估患者为48.4%；C部分2线HNSCC患者意向治疗基础ORR为29.7%，可评估患者为35.5%[178] - TACTI - 002试验2线HNSCC成熟数据显示，意向治疗基础ORR为29.7%（11/37），可评估患者为35.5%（11/31），PD - L1 ≥ 1和PD - L1 ≥ 20亚组ORR分别为40.7%和64.3%，试验共185名患者参与[179] - TACTI - 002试验B部分2线NSCLC数据显示，73.7%（14/19）可评估患者有肿瘤缩小或生长减速，疾病控制率36.1%（13/36），6个月无进展患者占26%，ORR为5.6%（2/36）[180] - TACTI - 002试验A部分1线NSCLC 114名患者数据显示，意向治疗组ORR为38.6%（44/114），可评估患者为42.7%（44/103）[181] - TACTI - 002试验B部分2线NSCLC数据显示，中位总生存期为9.7个月，18个月存活患者占36.5%[182] - TACTI - 003试验约154名1线HNSCC患者参与，2022年9月约30%（47/154）患者已招募[185][188] - INSIGHT - 004试验12名晚期实体瘤患者参与，组合疗法部分缓解率最高达41.7%[190][192] - INSIGHT - 003试验最多招募20名实体瘤患者，预计2022年Q4出初步结果[193][195] - AIPAC试验共242名患者，2020年3月数据显示，efti和紫杉醇组合治疗患者缓解率48.3%，高于安慰剂和紫杉醇组的38.4%[196][198] - AIPAC试验2020年12月数据显示，特定预定义患者亚组有显著生存获益[199] - 2021年11月公司公布AIPAC最终OS数据，efti组三个关键预设患者亚组显示出显著生存益处[200] - 2022年5月公司报告AIPAC新生物标志物和探索性分析数据，efti组六个亚组OS改善，五个亚组有显著改善[201] 合作与里程碑付款 - 2016年11月公司与药明生物签署战略合作和生产协议，药明生物为efti全球独家临床和商业制造商（中国等地区除外）[202] - 2022年9月公司与波兰肿瘤研究所开展新临床试验合作，评估IMP321联合治疗最多40例特定软组织肉瘤患者[205] - 2017年12月公司从EOC Pharma获得100万美元里程碑付款[206] - 2015年1月公司从GSK获得IMP731首次人体临床试验里程碑付款，2019年9月获得400万英镑里程碑付款[214][215] - 2018年8月公司从诺华获得IMP701 100万美元里程碑付款，目前有五项I/II期临床试验，目标招募1100名患者[218] 专利相关 - 截至2022年6月30日，公司拥有或共同拥有13个与开发候选药物相关的专利家族[221] - 2002年12月公司与赛诺菲签订LAG - 3技术独家许可协议，最后一个许可专利2018年7月23日到期[222] - 自2018年相关专利到期后，公司无需再向赛诺菲支付研究试剂销售特许权使用费[212]