公司基本信息 - 公司是一家生物技术公司，致力于为无法切除或转移性实体瘤和淋巴瘤患者改善和扩展治愈性癌症免疫疗法[26] - 公司是临床阶段的生物技术公司，所有候选产品处于临床前或早期临床开发阶段，尚无产品获批上市或商业化[102] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为2314.4522万美元，较2022年12月31日的2806.3806万美元下降17.53%[18] - 2023年第一季度，公司净亏损425.3238万美元，较2022年同期的336.5154万美元增加26.39%[20] - 2023年第一季度，公司研发费用为187.99万美元，较2022年同期的129.7098万美元增加44.94%[20] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为496.2222万美元，较2022年同期的311.7728万美元增加59.16%[24] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流入为214.0568万美元，2022年同期为净现金流出279.8126万美元[24] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3420万美元，预计未来临床测试和产品商业化需大量额外融资[29] - 2023年第一季度和2022年第一季度，因具有反摊薄效应而被排除在稀释每股亏损计算之外的股票期权分别为1,873,929股和1,580,623股，认股权证均为3,090,787股[39] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为470,751美元和811,433美元，其中预付保险分别为363,478美元和610,208美元[43] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，应付账款和其他流动负债分别为1,722,622美元和3,352,847美元，其中应付账款分别为382,099美元和1,378,316美元[44] - 2023年第一季度和2022年第一季度，研发和一般及行政的总基于股票的薪酬费用分别为727,144美元和831,183美元[47] - 截至2023年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认总薪酬成本约为420万美元，预计在1.4年的加权平均期间内确认[47] - 2023年第一季度授予的股票期权加权平均公允价值为每股1.35美元，相关输入参数中波动率为109.7%，无风险利率为3.5%[48][50] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司均有2亿股普通股授权，8,401,047股已发行和流通[53] - 截至2023年3月31日，不可撤销经营租赁的未来最低租赁付款总额为263,104美元，租赁负债现值为236,506美元[55] - 2023年第一季度研发费用约190万美元，较2022年同期增加约60万美元，增幅约45%[71][72] - 2023年第一季度行政费用约260万美元，较2022年同期增加约50万美元，增幅约22%[71][73] - 2023年第一季度其他收入净额约20.2万美元，较2022年同期增加约16.5万美元，增幅447%[71] - 2023年第一季度净亏损约425.3万美元，较2022年同期增加约88.8万美元，增幅26%[71] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约2170万美元，预计可支撑到2024年第二季度[80] - 2023年第一季度经营活动净现金使用约500万美元，较2022年同期增加约190万美元[81] - 截至2023年3月31日，公司经营租赁义务的未来总付款约为26.3万美元，其中约10万美元将在未来十二个月到期[88] - 2022年和2021年，公司净亏损分别约为1430万美元和770万美元，截至2023年3月31日，累计亏损约为3420万美元[103] 融资情况 - 公司计划通过股权和/或债务融资等方式筹集额外资金，但受全球经济和金融市场影响，筹资能力可能受不利影响[30] - 2021年8月私募配售所得净收益约2730万美元[76] - 2022年6月公司签订ATM协议，最高可获总收益630万美元，截至目前未出售普通股[77] - 2022年12月公司与林肯公园签订购买协议，可出售最高2000万美元普通股，截至目前未出售[78] - 2022年6月，公司与销售代理达成“按市价”发售协议，可不时发售普通股，总收益最高达370万美元；2022年12月，与Lincoln Park达成购买协议，Lincoln Park承诺在36个月内（可延长至48个月）最多购买2000万美元的普通股[109] 财务报表编制说明 - 未经审计的中期合并财务报表按照美国公认会计原则和S - X第10条编制，应与2022年年度审计合并财务报表一并阅读[33][34] 诉讼情况 - 2022年7月13日，LTS对公司子公司Intec Israel提起仲裁，索赔200万欧元，Intec Israel此前已计提该金额及相关成本，2022年8月支付约100万欧元（约100万美元），2023年2月7日支付80万欧元（约86万美元）解决纠纷[99] - 2022年，子公司Intec Israel就诉讼向LTS支付约100万欧元（约100万美元），2023年2月7日以80万欧元（约86万美元）和解，公司在2022年确认其他收入约34.5万欧元（约36.5万美元）[51][52] 会计政策变更 - 2023年1月1日，公司采用ASU No. 2016 - 13标准，该标准对金融工具减值损失确认指引进行修订，采用该标准对简明合并财务报表无影响[92] 业务发展风险 - 公司面临产品开发、资金需求、竞争、技术保护、专利诉讼等风险，以及全球经济和宏观因素带来的风险[27][28] - 公司预计未来将继续亏损，且亏损会随业务拓展显著增加，季度和年度间净亏损波动大[104] - 公司需筹集额外资金，若无法按可接受条款及时筹集足够资金，可能需延迟、限制或取消部分或全部研究、开发和商业化工作[105] - 公司业务很大程度依赖候选产品Decoy20的临床试验开展和成功，以及及时完成开发、获批和商业化[110] - 截至目前，公司候选产品均未完成提供安全性、纯度、效力或有效性实质性证据的临床试验，开发可能因产品不安全有效或资源不足而失败[111] - 公司目前产品候选药物数年内难以获FDA、EMA等监管机构批准并商业化，若无法商业化，可能无法产生足够收入实现或维持盈利[112] - 临床和临床前开发过程漫长、昂贵且结果不确定，行业产品候选药物历史失败率高[113] - 临床前研究或早期临床试验结果不能预测后期临床试验结果，许多产品候选药物虽早期结果良好但仍在临床试验中失败[114] - 启动临床试验前需向监管机构提交相关信息，可能需进行额外临床前研究，导致延迟和成本增加[115] - 临床试验的启动、数据解读和完成可能因多种原因延迟，如无法生成足够数据、未获监管机构批准等[116] - COVID - 19大流行或未来大流行可能增加临床试验遇到困难或延迟的可能性[118] - 欧盟2022年1月31日起实施CTR，取代临床试验指令，有三年过渡期，2025年1月31日后所有临床试验将受CTR规定约束[121] - 公司预计继续产生大量研发和运营费用，难以实现盈利，且无法精确估计开发和商业化产品所需资金[124][125] - 因资源有限，公司专注开发Decoy20，可能错过更有商业潜力的产品候选药物或适应症[126] - 产品候选药物可能产生不良副作用，导致延迟或无法获批、商业化，或影响业务、财务状况和前景[127] - 公司临床试验患者招募困难会导致临床开发活动延迟或受不利影响，且维持患者参与度也可能存在困难[132][133] - 公司公布的临床试验和临床前研究的中期、顶线和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，最终数据可能与之前公布的数据有重大差异[134][135] - 公司研发新产品候选药物可能不成功，推荐用于临床开发的产品候选药物可能无法进入临床试验[137] - 美国FDA、欧洲EMA等监管机构的审批流程漫长、耗时且不可预测，大量处于开发阶段的药物中只有小部分能成功获批并商业化[138] - 公司需用充分且良好控制的临床试验的大量证据证明产品候选药物安全有效，监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准产品候选药物[139][140][141] - 即使公司在美国获得产品候选药物的FDA批准，也可能无法在其他司法管辖区获批或商业化，这会限制产品的市场潜力[142] - 各国审批流程不同，寻求国外监管批准可能会带来困难和增加成本，公司缺乏国际市场获批经验[143] - FDA和其他政府机构因资金短缺或全球健康问题而受到的干扰，可能会阻碍新产品的开发、审查、批准或商业化，影响公司业务[144] - FDA和其他机构的中断，如EMA搬迁和人员变动，可能会减慢新药和生物制品的审查和批准时间，对公司业务产生不利影响[145] - 全球COVID - 19大流行导致FDA推迟对国内外制造设施的检查，疫情的复发或新变种的出现可能导致进一步的检查延迟，影响公司业务[146] - 产品获批后需向监管机构提交报告和监测，可能有使用限制、审批后研究或风险管理要求，如FDA可能要求REMS[147] - 若发现产品问题或未遵守监管要求，公司可能面临限制、召回、罚款等制裁，影响商业化和盈利[147,148,150] - 监管政策可能变化，若公司无法适应，可能面临执法行动，难以实现或维持盈利[149] - 产品获批后市场接受度取决于有效性、患者意愿、安全性证据等多因素，市场机会难以精确估计[152,153,154] - 依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[155] - 可能无法与CRO达成合理协议，CRO表现不佳会导致临床试验延迟或终止，增加成本[156] - 临床试验主要研究者的利益冲突可能影响数据完整性，导致FDA延迟或拒绝批准申请[157] - 依赖第三方制造产品，若制造商无法满足要求，可能影响产品开发、获批和商业化[160,161] - 与第三方制造商无长期协议，依赖第三方制造存在多种风险，如无法及时供应、质量问题等[162,163] - 未来合作安排可能不成功，合作中的分歧、终止或到期会对公司业务和财务产生不利影响[165,166] - 公司无销售和营销组织及相关经验，自行组建销售团队成本高、耗时长，与第三方合作产品收入可能降低[167] - 产品商业化成功取决于政府和医保的覆盖、报销水平和定价政策，无法获得或维持报销会限制营销和创收能力[168] - 若参与政府定价项目，产品可能受限价，违规会面临民事罚款和制裁[169] - 2024年1月1日起，美国取消Medicaid药品回扣法定上限（目前为药品AMP的100%）[179] - 2026年起，美国HHS将建立药品价格谈判计划，要求制造商为特定药品收取协商的“最高公平价格”，否则缴纳消费税[179] - 2023年起，美国Medicare B和D部分要求制造商支付回扣，惩罚超过通胀的价格上涨[179] - 2025年起，美国Medicare D部分要求制造商提供药品折扣[179] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，影响产品商业化，现有保险可能不足以覆盖所有责任[182][183] - 产品制造过程复杂、风险多，可能导致成本增加和供应受限，如污染、设备故障等[185] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能在产品获批速度、营销效果、疗效等方面更具优势[187] - 生物类似药申请需在参考产品获FDA首次许可4年后提交，获批需在12年后，公司未来生物产品获批有望获12年排他期，但存在排他期缩短风险[190][191] - 公司依赖关键高管和合格人员，人才竞争激烈，若无法吸引和留住人员，可能影响业务发展[192][193] - 公司作为早期临床阶段生物技术公司，需扩大规模，但现有管理系统可能不足以支持未来增长计划[194] - 公司依赖知识产权保护，但无法确保专利执法活动合规及获得有效可执行专利，不利结果可能影响业务[196] - 公司可能无法通过收购和许可获得产品候选所需权利，面临竞争，且可能无法按可接受条款获得许可[198] - 获得和维持专利保护需遵守多项要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[201] - 美国和其他国家专利法律或解释变化可能降低公司知识产权价值或带来不确定性[202] - 公司拥有或可能拥有的专利不一定能确保知识产权保护，存在多种影响因素[203] - 美国专利自然有效期一般为自最早非临时申请日起20年，专利期限可能不足以保护公司竞争地位[205] - 第三方可能指控公司侵犯知识产权并起诉，诉讼成本高，可能影响公司业务和财务状况[208] - 无法以合理成本或条款获得许可或替代技术，可能导致产品推出延迟或禁止生产销售[210] - 知识产权侵权相关的索赔或诉讼成本高、耗时长，会对公司业务、财务状况和经营成果产生不利影响[211] - 侵权诉讼中获得的金钱赔偿可能无商业价值，且诉讼可能导致公司机密信息泄露[212] - 公司的专利和专利申请可能面临干扰、异议、重新审查等挑战，成功挑战可能导致无效无效或缩小缩小[213] - 2011年9月16日《希希 - 史密斯美国法案法案》签署成为法律，条款条款于2013年3月生效，其实施可能增加专利申请和维护的不确定性和成本[214] - 美国最高法院近年的案件裁决缩小了某些情况下的专利保护范围或削弱了专利所有者权利，增加了获得专利的不确定性[216] 临床试验进展 - 2022年5月FDA批准公司开展晚期实体瘤1期临床试验，同年12月启动该试验[61]