公司盈利与资金状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损，可能永远无法实现或保持盈利[119] - 公司要实现并保持盈利，需成功完成产品候选药物的临床试验、获得营销批准并进行商业化，但可能无法成功或产生足够收入[120] - 公司需要大量额外资金，若无法筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[123] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选药物的权利[124] 公司运营与发展风险 - 公司运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力，且可能遇到不可预见的费用、困难和延误[121][122] - 公司目前没有获得监管批准的产品，产品收入依赖临床阶段产品候选药物的成功开发和商业化[125] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[128] - 公司临床试验可能会延迟、暂停或提前终止，原因包括与监管机构达成协议、获得授权、招募受试者等方面的问题[129][131] - 若产品候选药物需要额外临床试验或测试，或试验结果不佳，公司可能在获得营销批准、产品商业化等方面遇到问题[132] - 若公司未达到预计的开发目标，产品商业化可能延迟，股价可能下跌[135] - 2022年10月公司终止KVD824的2期临床试验，预计不再进一步开发该产品[137] 行业法规与政策影响 - 美国FDA规定罕见病是指在美国患病率少于20万例的疾病[141] - 美国孤儿药获批后可获7年市场独占期，欧洲为10年[142] - 美国FDA已授予sebetralstat孤儿药和快速通道指定，但不一定能加快开发、审查或获批流程，也不增加获批可能性[143][144] - 《患者保护与平价医疗法案》（ACA）于2010年签署成为法律，后续立法和司法努力对其条款进行修改、废除或失效[151] - 美国和外国司法管辖区的立法和监管变化可能增加公司产品获批和商业化难度与成本，影响产品价格[150] - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，可能影响公司收入[154] - 2013 - 2021年若国会未制定至少1.2万亿美元的赤字削减措施，将触发联邦项目自动削减，其中医疗保险支付方每年最多削减2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2030年[169] - 2020年《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》暂停并减少了2020年5月1日至2022年6月30日的2%医疗保险扣押，并将扣押政策延长至2031年[169] - 2012年《美国纳税人救济法案》减少了对医院、影像中心等多种医疗服务提供商的医疗保险支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[169] - 2022年8月颁布的《降低通胀法案》允许美国卫生与公众服务部（HHS）协商某些药品和生物制品的销售价格，协商价格将于2026年生效，且有法定上限价格[170] - 自2023年1月起，《降低通胀法案》将对提高医疗保险B部分和D部分药品价格超过通胀率的制药商进行处罚[170] - 《2017年减税与就业法案》（TCJA）规定，2017年后产生的净运营亏损结转只能在任何一年抵减80%的未来应税收入，但不会过期[226] - 《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES法案）暂时废除了2021年1月1日前纳税年度80%应税收入限制，2018年及以后产生的净运营亏损结转至2020年12月31日后纳税年度仍受80%限制，2018 - 2020年产生的净运营亏损可向前结转5年[226] - 《降低通胀法案》（IRA）自2023纳税年度起，对某些公司“调整后财务报表收入”征收15%最低税，并对某些公司回购或赎回股票征收消费税[231] 公司运营合规风险 - 公司运营涉及危险和易燃材料，若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本[155] - 员工可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，会对公司业务、财务状况等产生重大不利影响[158] - 产品获批后将面临广泛上市后监管要求，可能受到限制或被撤市，不遵守规定会受处罚[147] 公司保险与供应链风险 - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故赔偿限额为1000万美元[173] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，若现有供应商无法按约定提供产品，可能需寻找替代制造商，会增加成本和时间[174,175] - 公司预计依靠第三方制造商或合作伙伴供应商业产品，依靠第三方存储和分发临床试验药物，若出现问题可能影响产品开发和商业化[177,178] 公司市场与竞争风险 - 公司产品候选药物若获批上市，可能面临市场接受度不足的风险，从而无法产生可观收入和盈利[159] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，且仿制药可能带来价格压力[162,163] 公司战略交易风险 - 公司可能进行战略交易，包括合作、收购等，但竞争激烈、谈判复杂，且可能无法实现预期协同效应[183][184] - 若无法与合适的合作者达成协议，公司可能需缩减产品候选开发、增加支出或影响业务[187] - 未来合作可能面临合作者资源投入不确定、不履行义务等多种风险[188] 公司专利与知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于在美国、欧盟等国家获得和维持专利保护[190] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时或合理成本申请所有必要专利[191] - 生物技术和制药公司专利地位高度不确定，可能面临多种挑战程序[192][193] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能规避[194] - 公司专利可能在法庭或专利局受到挑战，导致权利受限或失效[196] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致权利丧失[198] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不确定，还可能面临第三方侵权指控[199][200] - 公司若侵犯第三方知识产权，可能需获许可，否则或被责令停止商业化侵权技术或产品，还可能承担货币赔偿责任[201] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但协议可能被违约，且执行侵权索赔困难，商业秘密泄露会损害竞争地位[202] 公司人员与管理风险 - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失可能导致产品开发延迟，且替换困难[203][204] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断和成本增加[205] 公司外部环境风险 - 公司运营可能受自然灾害、流行病等影响，导致业务中断和财务损失[206] - 2023年3月10日硅谷银行关闭，3月12日签名银行和银门资本公司被接管，全球银行系统不稳定或影响公司融资能力[229] 公司合规与治理风险 - 公司作为上市公司需承担高额成本，管理需投入大量时间合规，否则可能面临制裁[216] - 公司截至2023年4月30日不符合加速或大型加速申报公司定义，作为非加速申报公司可享受部分报告要求豁免[217] - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[223] - 公司修订和重述的公司章程及细则规定，罢免有因董事需至少66 2/3%有权投票股份批准，且不得无故罢免董事[224] - 公司修订和重述的公司章程及细则规定，选举董事时通过、修订或废除某些条款需至少66 2/3%有权投票股份批准[224] - 公司在2022年12月经历了《1986年国内税收法》第382条所定义的“所有权变更”，限制了净运营亏损（NOL）用于抵减未来应税收入的能力[225] 公司股价与股东回报风险 - 公司股票价格波动大，受多种因素影响，股东可能无法高价出售股票，还可能面临证券集体诉讼[213][214][215] - 若证券或行业分析师不发布关于公司的研究报告或发布负面意见，公司股价和交易量可能下跌[233] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股票价格上涨[234] 公司财务与投资风险 - 银行存款安排短期性使市场利率突变对公司财务状况和经营成果无重大影响[288] - 公司投资政策目标是保全资本、维持流动性和最大化收益，投资高信用质量证券[289] - 公司投资组合含可交易证券和有活跃二级市场的工具，利率变化对收益和现金流有影响[290] - 公司一般持有固定收益投资至到期，预计利率突变对经营成果、财务状况和现金流无重大影响[290] - 公司通过安排投资到期日与现金流需求匹配来降低利率风险，未出现重大投资损失[290] - 截至2023年4月30日，现金及现金等价物5620万美元，可交易证券9310万美元[291] - 截至2023年4月30日，83%的现金及现金等价物为美元，17%为英镑[291] - 公司目前有大量外币费用，主要是英镑，未进行汇率套期保值[291] - 汇率变动10%导致的净损益不重大[291]