药物研发进展 - 公司推进药物候选物sebetralstat进入HAE的3期临床开发，KONFIDENT试验已完成252次发作治疗目标，预计2024年初公布顶线数据，若成功将在2024年上半年向FDA提交新药申请[59] - 公司于2022年8月启动KONFIDENT - S试验，至今KONFIDENT和KONFIDENT - S已治疗超600次发作，预计为NDA申请提供强大安全数据库[60][61] - 公司口服Factor XIIa抑制剂项目有潜力成为首个进入临床开发的口服制剂，内部团队已发现多个系列抑制剂，多个化合物正推进IND启用研究[63] 股权融资情况 - 2021年5月公司与Cantor Fitzgerald & Co.达成销售协议，可通过ATM发售最高1亿美元普通股，目前未进行销售[64] - 2022年12月公司通过注册直接发行向机构投资者出售9484199股普通股和可购买最多182470股普通股的预融资认股权证，净收益约5770万美元[65] - 2023年5月公司可通过销售协议发售最高1亿美元普通股，销售佣金最高为总收益的3%，截至2023年10月31日的六个月未发售[95] - 2022年12月公司向机构投资者发售股票和预融资认股权证，净收益约5770万美元[96] 收入情况 - 本财年公司未产生任何收入，预计在产品候选物获得监管批准并商业化前不会产生产品收入[67] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年截至10月31日的三个月对比，研发费用从1807.7万美元增至1908.9万美元，增加101.2万美元[78] - 2023年和2022年截至10月31日的三个月对比，一般及行政费用从780.6万美元增至1065.7万美元，增加285.1万美元[78] - 2023年和2022年截至10月31日的三个月对比，利息、汇率收益和其他收入从362.6万美元降至209.6万美元，减少153万美元[78] - 研发费用增加100万美元，原因是人员成本增加50万美元、sebetralstat支出增加330万美元，抵消了KVD824支出减少180万美元和临床前及其他活动支出减少90万美元，汇率影响使费用增加90万美元[79] - 研发费用方面，截至2023年10月31日的三个月为1908.9万美元，较2022年同期的1807.7万美元增加101.2万美元；六个月为3839.6万美元，较2022年同期的3626.2万美元增加213.4万美元[80][86][88] - 一般及行政费用增加，三个月增加280万美元；六个月增加450.7万美元，主要因员工相关、商业策略等费用增加[84][92] - 其他收入减少，三个月减少150万美元，因研发税收抵免收入减少，抵免率从130%降至86%；六个月减少100万美元，因税收抵免率变化[85][93] - 截至2023年10月31日的六个月，经营活动净现金使用量为4655.5万美元，投资活动提供4816.9万美元，融资活动提供33.2万美元[97] 各条业务线数据关键指标变化 - 塞贝曲司他项目费用增加，三个月为830.7万美元，较2022年同期的501.5万美元增加329.2万美元；六个月为1694.6万美元，较2022年同期的1030.2万美元增加664.4万美元，主要因3期试验进行[80][88] - KVD824项目费用减少，三个月为47.2万美元，较2022年同期的231.3万美元减少184.1万美元；六个月为72.6万美元，较2022年同期的522.9万美元减少450.3万美元，因2期试验终止[80][81][88][89] - 人员费用增加，三个月为635.9万美元，较2022年同期的587.4万美元增加48.5万美元；六个月为1318.4万美元，较2022年同期的1163万美元增加155.4万美元，因研发和医疗人员增加[80][82][88][90] - 临床前及其他活动费用减少，三个月为395.1万美元，较2022年同期的487.5万美元减少92.4万美元；六个月为754万美元，较2022年同期的910.1万美元减少156.1万美元，因制造成本降低[80][83][88][91]