塞贝曲司他临床试验及审批进展 - 2024年2月公布KONFIDENT 3期临床试验顶线数据，共招募136名患者，试验达到所有主要和关键次要终点，300mg和600mg塞贝曲司他治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作达到症状缓解起始的主要终点显著快于安慰剂（300mg组p<0.0001，600mg组p = 0.0013），300mg组症状缓解起始中位时间为1.61小时，600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时[67][68] - 预计2024年上半年向FDA提交塞贝曲司他新药申请（NDA），并于2024年晚些时候在欧盟和日本申请批准[69] - 截至目前，KONFIDENT和KONFIDENT - S试验共治疗超800次发作[71] 公司股权融资情况 - 2022年12月23日，公司与机构投资者签订认购协议，以每股6美元价格出售9,484,199股普通股，以每份5.999美元价格出售可购买多达182,470股普通股的预融资认股权证，注册直接发行扣除估计费用后净收益约5770万美元[74] - 2024年2月14日，终止与Cantor Fitzgerald & Co.的“按市价”计划和销售协议，该协议下可出售总价值高达1亿美元的普通股，此前未出售任何股份[75] - 2024年2月14日，与承销商签订承销协议，以每股15.25美元价格出售7,016,312股普通股，以每份15.249美元价格出售可购买多达3,483,688股普通股的预融资认股权证，包销发行扣除估计费用后净收益约1.501亿美元[76] - 2022年12月，公司通过注册直接发行，净收益约5770万美元[105] - 2024年2月，公司通过承销发行，净收益约1.501亿美元[106] 公司收入情况 - 本财年公司未产生任何收入，至今未从产品销售中获得收入，且无获批商业化产品[78] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，需获得监管批准并商业化产品候选药物后才可能产生产品收入[111] 公司费用及收入预测 - 公司预计未来将继续产生大量研发相关费用，临床开发后期的产品候选药物开发成本通常高于早期阶段[81] - 预计未来一般及行政费用将随着运营活动扩展而增加[84] 所得税情况 - 由于经营亏损和对所有递延税项资产提供全额估值备抵，截至2024年1月31日的三个月和九个月未确认所得税费用[86] 各费用及收入对比 - 2024年1月31日止三个月，研发费用为2252.3万美元，较2023年同期增加246万美元；一般及行政费用为1062.8万美元，增加374.6万美元；其他收入为412.3万美元，减少151.9万美元[88] - 2024年1月31日止九个月，研发费用为6091.9万美元，较2023年同期增加459.4万美元；一般及行政费用为3107.1万美元，增加825.3万美元；其他收入为999.5万美元，减少254.6万美元[96] 费用及收入增减原因 - 研发费用增加主要因塞贝曲司他项目支出增加970万美元和人员成本增加220万美元，KVD824支出减少630万美元和临床前活动支出减少110万美元部分抵消[97] - 一般及行政费用增加830万美元，主要因员工相关费用增加590万美元、商业规划费用增加180万美元等[102] - 其他收入减少250万美元，主要因研发税收抵免收入减少520万美元，出售可供出售证券实现收益增加120万美元等部分抵消[103] 现金流量情况 - 2024年1月31日止九个月，经营活动使用的净现金为7412.6万美元，投资活动提供的净现金为4146.7万美元，融资活动提供的净现金为61.6万美元[107] 公司盈利及资金情况 - 公司预计未来仍将持续亏损，现有资金至少可支持未来十二个月的运营[111] 公司筹资情况及影响 - 公司预计通过股权和债务融资、合作、战略伙伴关系和许可安排来满足现金需求，若通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资本，现有股东权益将被稀释[112] - 债务融资可能涉及增加固定支付义务和限制公司采取特定行动的契约，可能对公司经营能力产生不利影响[112] - 通过与第三方合作、战略伙伴关系或许可安排进行额外筹资，可能需要公司放弃产品候选的宝贵权利[112] - 若无法在需要时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[112] 公司合同情况 - 公司在正常业务过程中与合同研究组织、临床试验站点等签订合同，这些为可取消合同，未包含在2023财年年度报告的合同义务和承诺表中[113] - 截至2024年1月31日，公司是多个办公和实验室空间经营租赁的一方[113] 公司财务报表编制情况 - 公司财务报表按照美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[114] - 公司认为的关键会计政策和估计在2023财年年度报告中有更详细讨论[114] 会计公告情况 - 可在中期财务报表附注2中查看近期会计公告的描述，包括预计采用日期和对经营成果及财务状况的预期影响[115] 公司报告信息披露情况 - 公司是较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[116]