公司盈利与资金状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来几年仍会亏损且可能无法实现或维持盈利[143] - 公司预计费用将随业务活动增加而上升，需要大量额外资金，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发计划或商业化努力[148] - 筹集额外资金可能会稀释股东权益，限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选权[149] 新冠疫情影响 - 新冠疫情已对公司运营活动造成干扰，可能导致临床试验延迟或困难，影响现有现金储备使用和充足性，还可能使公司需提前筹集额外资金[138] 公司运营风险 - 公司作为临床阶段企业，运营历史有限，难以评估业务成功与否和未来生存能力，且从研发型公司向支持和扩大商业活动的公司转型可能不成功[145] 产品开发风险 - 公司目前没有获得监管批准的产品，产品收入的产生很大程度上取决于临床阶段产品候选物的成功开发和商业化[150] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能会产生额外成本、经历延迟或最终无法完成产品候选物的开发和商业化[153] - 公司临床试验可能会延迟，不确定计划的临床试验是否能按时开始、招募受试者、按计划完成或是否需要重新设计[154] - 若公司需要进行额外临床试验或测试、无法成功完成临床试验或测试、试验结果不理想或存在安全问题，可能会面临营销批准延迟、无法获得批准等情况[157] - 产品开发成本可能会因测试或营销批准延迟而增加，重大的临床前或临床试验延迟可能会缩短产品候选物的独家商业化期限或使竞争对手先推出产品[157] - 公司开展KVD900和KVD824临床试验，患者招募受多种因素影响，招募不足会导致试验延迟或放弃，增加开发成本并使公司价值下降[159][160] - 若未达成预期开发目标，产品商业化可能延迟，股价或下跌[161] - 产品候选药物开发中若出现严重不良事件或不可接受的副作用，可能需放弃或限制开发[163] 产品监管风险 - 产品候选药物需获FDA、EMA等监管机构批准才能商业化，获批过程昂贵且耗时，存在无法获批风险[164] - 英国脱欧导致欧洲监管框架不确定，可能影响产品候选药物在英国和欧盟的获批和商业化[165] - 美国罕见病患者少于20万的药物可申请孤儿药资格，获批后美国有7年、欧洲有10年（可能减至6年）市场独占期，但可能无法成功申请或失去独占权[169][170] - FDA授予KVD900治疗HAE快速通道资格，但不一定加快开发、审查或获批进程，也不增加获批可能性[172] - 产品候选药物在国际市场获批需满足不同监管要求，获批时间和风险与英美不同，且获批不相互保证[173][174] - 获批产品需遵守大量上市后监管要求，违规或出现问题可能面临多种处罚[175][178] - 美国ACA等医疗改革立法可能增加产品候选药物获批和商业化难度与成本，降低产品价格和报销率[180][182] - 美国国会对FDA审批流程的审查增加，可能导致公司产品营销审批显著延迟或受阻[183] 市场与竞争风险 - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，可能对公司收入产生不利影响[184] - 即使产品获得营销批准，也可能因未获足够市场接受度而无法盈利[190] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，降低公司商业机会[193] - 新批准产品的保险覆盖和报销情况不确定，可能限制公司产品营销和创收能力[197] 政府开支与政策风险 - 美国联邦政府面临潜在重大开支削减，包括对Medicare付款最多削减2%，影响不确定[201] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化[204] - 公司目前持有总计1000万美元的产品责任保险，每次事故限额1000万美元，可能不足以覆盖所有负债[205] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行候选产品的临床前和临床试验制造，且无自建临床或商业规模制造能力的计划，可能面临供应数量、成本和质量问题，新冠疫情也可能影响供应链[207] - 现有或未来制造商的性能故障可能导致临床开发或营销批准延迟，更换供应商会增加成本和时间[208] - 早期研究的配方通常不是商业化的最终配方，FDA或其他监管机构可能要求更改规格和储存条件，导致临床试验延迟[209] - 公司预计依赖第三方存储和分发临床试验药物供应，分销商的性能故障可能导致临床开发、营销批准或产品商业化延迟[210] - 公司可能无法与第三方制造商达成协议或按可接受条款达成协议，依赖第三方制造商存在监管合规、协议违约、信息盗用和协议终止等风险[211] - 第三方制造商可能无法遵守cGMP等法规，公司或制造商违规可能面临制裁，影响产品供应[212] - 公司候选产品和产品可能与其他产品竞争制造设施，符合cGMP法规的制造商数量有限[213] - 2017年公司与默克达成合作，授予其收购KVD001和未来口服DME项目的选择权，这些选择权于2020年2月到期[219] - 公司未来合作可能面临合作者资源投入、履行义务、战略重点变化等风险，合作终止可能需额外资金推进产品开发[220] 知识产权风险 - 公司专利申请过程昂贵且耗时，专利地位不确定，可能面临第三方挑战，已授权专利也可能无法提供有效保护[223][224][225] - 公司知识产权保护面临风险，无法充分保护可能对业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响[230] - 获得和维护专利保护需遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[231] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会使专利面临风险[232] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，若被认定侵权，公司可能面临诸多不利后果[234][235] - 公司依赖贸易秘密保持竞争地位，但保护存在困难，秘密泄露会损害竞争地位[236] 人员与管理风险 - 公司未来成功依赖关键人员，人员流失且无法找到合适替代者会导致产品开发延迟[237][239] - 公司预计业务增长，可能在管理增长方面遇到困难，导致运营中断[241] 外部环境风险 - 业务可能受到自然灾害、疫情等干扰，影响运营和财务状况，增加成本[242] - 公司面临系统故障、网络攻击等风险，可能导致数据丢失、业务中断和财务损失[243][244] 股价与股东权益风险 - 公司股价波动大，受多种因素影响，股东可能无法按购买价或更高价格转售股票[247] 公司申报与合规风险 - 公司若年收入低于1亿美元且符合小型报告公司条件，可不满足加速或大型加速申报公司定义[253] - 公司若失去“非加速申报公司”地位，需让独立注册会计师事务所证明财务报告内部控制有效性[255] - 股东维权活动可能导致公司业务重大中断，应对相关行动可能成本高、耗时长，影响公司运营和财务状况[256] 公司法规限制 - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非该股东持股三年或董事会批准交易[258] - 公司章程规定，罢免董事需至少66 2/3%有表决权股份批准，且不得无故罢免董事[261] 税法影响 - 税法规定，公司发生“所有权变更”（即特定股东股权累计变化超过50个百分点），利用净营业亏损抵减未来应税收入能力受限[263] - 2017年减税与就业法案规定，2017年后产生的净营业亏损只能抵消未来应税收入的80%，但不会过期；新冠疫情援助法案暂时取消2021年1月1日前纳税年度80%应税收入限制，2018 - 2020年产生的净营业亏损可向前追溯5年[264] 股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股票价格上涨[270] 利率与投资风险 - 因英国和美国银行存款短期性质及低利率，市场利率突然变化预计不会对公司财务状况和经营成果产生重大影响[329] - 公司投资政策主要目标是保存资本、维持流动性和最大化收益，投资于高信用质量证券，但部分投资可能有市场风险[330] - 公司投资组合仅包含有活跃二级市场或转售市场的有价证券和工具[331] - 利率沿整个收益率曲线的升降不会显著影响利率敏感型金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[331] - 公司一般打算持有固定收益投资至到期，预计经营业绩、财务状况或现金流不会因利率突然变化而受到重大影响[331] 财务数据 - 截至2021年4月30日，现金及现金等价物为5060万美元，包括主要以美元和英镑持有的支票和银行存款账户[333] - 截至2021年4月30日，以美元计价的有价证券为1.983亿美元[333] - 截至2021年4月30日，69%的现金及现金等价物以美元持有，31%以英镑持有[333] 汇率风险 - 公司目前产生大量以外币计价的费用，主要是英镑[333] - 公司目前未进行汇率套期保值或其他类似活动来应对汇率风险[333] - 汇率变动10%将导致非重大净损益[333] 通胀影响 - 公司认为通胀和价格变化对本报告期内的经营成果没有重大影响[334]