药物开发与临床试验 - 公司计划开发KIO-104用于治疗后部非感染性葡萄膜炎，这是一种罕见的T细胞介导的、眼内炎症性疾病[11] - KIO-104是一种新一代非类固醇免疫调节小分子DHODH抑制剂，适用于玻璃体内给药，旨在抑制过度活跃的T细胞活动以治疗基础炎症[11] - 2022年10月报告的1b/2a期研究数据显示，KIO-104单次注射可减少眼内炎症并改善视力，同时有证据显示基线囊样黄斑水肿减少[12] - 公司考虑为KIO-101资产寻找战略合作伙伴，该资产专注于治疗自身免疫性疾病（包括类风湿性关节炎）的眼部表现[13] - KIO-101在2021年第四季度报告的1b期概念验证研究中显示出良好的安全性和耐受性[13] - 公司还考虑为KIO-201资产寻找合作伙伴，该资产用于治疗持续性角膜上皮缺损（PCED），这是一种罕见疾病[15] - KIO-201已完成针对PCED患者的2期临床试验，并于2023年4月发布了完整数据[16] - 公司开发的KIO-301是一种新型小分子光开关，有可能为因遗传或年龄相关疾病导致视网膜退化的患者提供光敏感性，已获得FDA的孤儿药认定[21] - 公司开发的KIO-201是一种合成改良HA，旨在延长在眼表面的停留时间，改善粘弹性并通过物理保护促进眼表面的再上皮化[39][40][41][42] - KIO-201在动物研究中显示可在眼表面停留长达两小时，并在人类临床研究中证明不会引起模糊，同时保持良好的视觉功能[41] - KIO-201在关键临床研究中显示出统计学上的显著性，能够比当前标准护理（绷带接触镜）加速伤口愈合[42] - 公司计划继续临床开发KIO-301，针对中晚期视网膜色素变性患者，并与TOI合作进行二期临床研究[43] - 公司计划继续临床开发KIO-104，用于治疗后部非感染性葡萄膜炎的二期临床研究[44] 财务与合作协议 - 公司通过与TOI的协议，获得1600万美元的前期付款，并有资格获得高达2.85亿美元的临床开发、监管和商业里程碑付款，以及低至20%的商业版税[47] - 公司通过与4SC的协议，负责支付3.25%的KIO-101净销售额版税，并有权获得高达1.55亿欧元的里程碑付款[60][61] - 公司通过与Lineage的协议，负责支付6%的KIO-201净销售额版税，协议将于2027年8月专利保护到期时终止[63] - 公司通过与Mediolanum的协议，同意支付0.1百万美元的终止费，以终止其在意大利、法国、比利时和荷兰的KIO-101商业化权利[64] - 公司与SentrX Animal Care, Inc.签订知识产权许可协议，SentrX有资格获得高达475万美元的里程碑付款[65] - 公司与University of California签订协议，支付UC年度费用5,000美元，并根据KIO-301产品的净销售额支付不同比例的特许权使用费，最高达2%[66] - 公司与UC修改许可协议，支付UC15,000美元，并设定30,000美元的转让费[67] - 公司与TOI签订协议，共同开发和商业化KIO-301，公司可能获得高达2.85亿美元，并收到1,600万美元的预付款[70] 知识产权与专利 - 公司拥有46项有效和有效的专利，涵盖KIO-101、KIO-104和KIO-201的组成、用途和制备方法[58] 公司运营与管理 - 公司及其第三方制造商必须遵守FDA的CGMP规定[98] - 公司拥有12名全职员工，无员工通过集体谈判协议[104] - 公司运营在一个业务和地理细分市场[105] - 公司主要执行办公室位于加利福尼亚州恩西尼塔斯，电话号码为(858) 224-9600[107] - 公司网站为www.kiorapharma.com，提供SEC文件的免费下载[108] 市场与患者统计 - 全球估计有超过340万患者患有导致显著或永久视力丧失的遗传性视网膜疾病，其中RP是最大家族，影响全球约1/3,500人[17] - 根据美国约3.3亿人口，预计美国有约96,250人患有RP，全球约有230万人患有RP[18]