公司发展历程与基本信息 - 公司于2004年12月26日在特拉华州成立，原于1998年在法国巴黎以Optis France S.A.名称注册，有两家全资子公司，一家已在2020年12月31日解散[115] - 公司网站为www.eyegatepharma.com，会在网站免费提供相关报告[117] - 截至2020年12月31日，公司有14名全职员工，员工未由集体谈判协议代表，未经历过停工[113] - 公司以一个运营部门开展业务，运营于一个地理区域[114] 产品收购与合作 - 2020年第四季度公司收购Panoptes，获得临床阶段产品PP - 001[17] - 公司与4SC协议中，有望获得PP - 001里程碑付款最高达1.55亿欧元[71] - 公司与BioTime协议需支付许可证发行费5万美元，年费3万美元[72] - 公司与SentrX协议支付前期费用25万美元，SentrX有望获得里程碑付款最高达475万美元[73] - 公司与BHC协议中，BHC支付前期费用100万美元，公司有望获得里程碑付款最高达3250万美元[76] - 2017年2月21日公司与BHC子公司签订独家全球许可协议，BHC支付400万美元初始预付款，公司最多可获9900万美元里程碑付款，该协议于2019年3月14日终止[77] 产品研发进展 - 2021年第一季度公司与FDA的CDER部门进行B类会议，讨论OBG作为药物的发展路径[18] - 2020年第一季度公司宣布OBG治疗干眼症的后续试点研究取得积极顶线数据[24] - PaniJect针对视网膜疾病，已在欧洲完成人体临床剂量递增安全性研究[24] - PaniDrop针对眼表疾病，已在欧洲完成人体临床剂量递增安全性研究[24] - PaniJect在非感染性后葡萄膜炎的1a/2b期安全研究中，以每只眼300、600和1200 ng的剂量进行玻璃体内单次注射[44] - OBG在PRK手术患者伤口愈合的关键临床研究中，相比绷带隐形眼镜能加速伤口愈合[32] - OBG在干眼症患者的试点研究中，相比Refresh®润滑眼药水能减少角膜染色[33] - 公司计划评估PP - 001其他给药途径的研发项目，涉及肿瘤学、自身免疫性疾病和病毒感染等领域[24] - PP - 001所有给药途径的临床开发计划正在评估中[61] - 公司正在评估将OBG重新分类为药物的可能性[62] 产品数据表现 - PP - 001的IC50值为0.3 nM，比teriflunomide的效力强超1000倍，对选定酪氨酸激酶的IC50比其对DHODH的IC50高超10000倍[25] - OBG角膜伤口修复关键临床试验中，第3天接受OBG治疗方案的眼睛愈合率为80.2%，BCL为67.0%；第2天OBG治疗的眼睛平均伤口大小为3.61mm，BCL为6.66mm，比标准治疗小46%[52] - OBG干眼症后续试验中，第14天OBG整体染色改善约27%，阳性对照Refresh Plus约9%；第7天OBG染色减少约10%，Refresh Plus染色增加约7%[57] - 滴入药物30分钟后，OBG视力变化为 - 0.4%，Refresh Plus为 - 1.0%；60分钟后，OBG为0.2%，Refresh Plus为 - 0.3%[59] 专利情况 - 公司拥有11项美国专利和43项国际专利[67] - 公司目前有43个待决专利，待决和未来专利申请不一定能获得保护技术或产品的专利[193] - 公司部分美国专利可能符合《哈奇 - 韦克斯曼法案》规定，获得最长5年的专利期限延长，但剩余专利期限总计不超过产品批准日期起14年[105] 法规监管相关 - 美国药品受FDA广泛监管，新药上市需完成多项流程，包括临床前测试、提交IND、进行临床试验、提交NDA等[88][89] - 新药临床前和临床测试及审批过程需大量时间、精力和资金，IND提交后30天自动生效，除非FDA提出问题并暂停临床试验[90] - 新药临床试验通常分四个阶段，包括评估安全性、有效性、确定剂量等[93] - FDCA规定有三种新药申请类型，505(b)(2)申请可部分依赖FDA对现有产品的安全性和有效性认定，但需满足多项条件[94][95] - 505(b)(2)申请依赖已批准产品时需提交专利认证，若提供Paragraph IV认证，相关方可能发起专利侵权诉讼，影响审批时间[96][97] - 近年来部分制药公司反对FDA对505(b)(2)条款的解释，若解释改变或被挑战，可能影响公司505(b)(2) NDA申请审批[98] - 公司计划遵循FDCA允许的开发和批准途径，以最大化候选产品商业机会[99] - 公司将受医疗器械和药品相关法规监管，违规可能面临民事罚款、产品扣押等后果[101] - FDCA规定，首个获得新化学实体新药申请批准的申请人可获得5年非专利市场独占期；若新临床研究被FDA认为对申请批准至关重要，可获得3年市场独占期[107] - 公司及其第三方制造商必须遵守FDA的cGMP法规，违规可能面临法律或监管行动[108] 财务数据关键指标变化 - 公司自成立以来持续亏损，2020年净亏损约810万美元，2019年约710万美元，自2004年12月26日成立至2020年12月31日累计净亏损约1.083亿美元[124] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为120万美元，2021年1月6日完成私募获得约800万美元净收益，预计资金可支持运营至2021年8月31日[132] - 公司未来需大量额外资金，若无法及时筹集，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[131] - 公司预计未来仍会产生重大费用和运营亏损，且净亏损可能季度和年度波动显著[124] - 公司费用会因多种情况增加，如寻求产品营销批准、继续研发等[127] - 公司若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东权益将被稀释[135] 公司面临的风险 - 公司面临来自大型制药、生物技术、专业制药和仿制药公司等多方面竞争，竞争对手在多方面资源和专业知识更丰富[83][84] - 公司面临外汇汇率波动风险，可能对财务结果产生负面影响，且未使用远期外汇合约对冲[140] - 公司业务依赖PP - 001和OBG的成功，若无法获批或商业化，业务将受重大损害[141] - 公司作为临床阶段企业，运营历史有限，难以评估业务现状和未来可行性[137] - 公司若无法获得监管批准，将无法商业化产品，创收能力将受重大损害[126] - 产品PP - 001和OBG商业化成功取决于临床试验结果、获批情况、生产安排等多因素[145] - 临床试验可能出现结果不佳、患者招募困难等问题，导致产品获批延迟或无法获批[148] - 患者招募不足会导致临床试验延迟、成本增加，影响公司价值和融资能力[150] - 产品出现严重副作用可能导致开发受限或放弃[151] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过更有潜力的产品或机会[152] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，市场机会可能小于预期[154] - 公司无销售和营销基础设施，自建或与第三方合作均有风险[156] - 公司面临来自全球药企、科研机构等的激烈竞争，对手资源更丰富[160] - 竞争对手产品若更优或获批更快，会削弱公司商业机会[161] - 产品获批后可能受不利定价、报销政策和医改措施影响，影响商业成功[165] - 公司获取新药覆盖和报销可能出现重大延迟，报销水平可能不足以覆盖成本，净价格可能因折扣、回扣和法律放宽而降低[167] - 各国新药营销批准、定价、覆盖和报销的法规差异大，价格审查和监管可能延迟产品商业发布并影响收入[168] - 公司通过授权和收购获取产品候选和批准产品的策略可能不成功，面临竞争和难以达成合适条款的问题[171] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额负债，限制产品商业化，还会带来声誉损害等一系列后果[173] - 公司与第三方的合作若不成功，可能无法实现产品候选的市场潜力，合作协议存在多种风险[176] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方表现不佳，会影响产品开发和商业化进度[182] - 公司依赖第三方制造产品，可能面临供应不足、成本上升、更换制造商困难等问题[185] - 公司申请产品营销许可时，若更换制造商可能需进行可比性研究，延迟或阻碍开发和商业化计划[189] - 依赖第三方制造商存在无法遵守法规、竞争制造设施、协议违约等风险[190] - 公司若无法获得和维持专利保护，或保护范围不足，竞争对手可能开发类似产品，影响公司商业化能力[192] - 公司可能面临第三方对专利的异议、重新审查等程序，不利裁决会缩小或使专利无效[194] - 即使专利获批，也可能无法提供有效保护，竞争对手可能绕过专利[195] - 公司可能卷入保护或执行专利的诉讼，费用高、耗时长且可能失败[197] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯知识产权，结果不确定且可能影响业务[198] - 若被认定侵权，公司可能需获取许可，否则可能停止商业化并承担赔偿[199] - 若未履行知识产权许可和资金安排义务，公司可能失去重要权利[200] - 公司可能面临第三方关于员工盗用知识产权的索赔[202] - 若无法获得产品候选的监管批准，公司无法商业化产品，营收能力将受损[208] - 即使获得营销批准，后续规定和限制可能影响产品制造和销售，损害营收能力[214]