核心产品XPOVIO业务进展 - 公司是商业阶段制药公司，核心资产XPOVIO于2019年7月获美国FDA初始批准，截至2020年底净产品销售额为1.068亿美元[596][607] - 2021年2月，公司合作伙伴Promedico获以色列卫生部批准，可在以色列使用XPOVIO治疗多发性骨髓瘤或弥漫性大B细胞淋巴瘤[606] - 公司预计2021年4月欧盟委员会对营销授权申请作出最终决定，若获批将在27个欧盟成员国及冰岛、列支敦士登和挪威生效[600] - 公司计划2021年4月基于3期BOSTON研究数据向EMA提交第二份监管申请，以扩大NEXPOVIO全球覆盖范围[600] - 2020年12月公司与FORUS就XPOVIO在加拿大商业化达成独家分销协议，获500万美元预付款[605] 公司临床试验与产品管线计划 - 2021年公司预计启动多项新临床试验，包括评估selinexor与泊马度胺联用的3期研究等[602] - 公司推进其他新型候选产品管线，包括eltanexor、verdinexor和KPT - 9274等[608] 公司许可协议收入情况 - 2020年5月公司修订与Antengene的许可协议，6月获1170万美元一次性预付款，12月获980万美元监管里程碑付款[604] - 2020年许可及其他收入为3187.5万美元，2019年为1035.3万美元，2020年主要来自与Antengene、FORUS的许可安排等[636][639] - 2020年公司在许可和分销安排下收到1720万美元预付款，2019年未收到此类款项[660] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损11亿美元，2020 - 2018年净亏损分别为1.963亿美元、1.996亿美元和1.784亿美元[607] - 2020年产品净收入为7621万美元，2019年为3054万美元，2020年受疫情和竞争影响，预计2021年将增加[636][637][638] - 2020年销售成本为270.5万美元，2019年为240.7万美元[636] - 2020年研发费用为15081.3万美元，2019年为12234万美元，2018年为16137.2万美元[636] - 2020年销售、一般及行政费用为12641.7万美元，2019年为10542.1万美元，2018年为4884.7万美元[636] - 2020年运营亏损为17185万美元，2019年为18927.5万美元，2018年为17988.3万美元[636] - 2020年其他（费用）收入净额为 - 2411.4万美元，2019年为 - 1027.5万美元，2018年为150.2万美元[636] - 2020年税前亏损为19596.4万美元，2019年为19955万美元，2018年为17838.1万美元[636] - 2020年所得税费用为 - 30.9万美元，2019年为 - 4万美元，2018年为 - 2.6万美元[636] - 2020年净亏损为19627.3万美元，2019年为19959万美元，2018年为17840.7万美元[636] - 2020年销售成本为270万美元，其中包括110万美元的特许权使用费；2019年销售成本为240万美元，其中包括160万美元的特许权使用费[641] - 2020年研发费用从2019年的1.223亿美元增加约2850万美元至1.508亿美元，主要因员工相关费用、第三方协议费用等增加[644] - 2020年销售、一般和行政费用从2019年的1.054亿美元增加约2100万美元至1.264亿美元，主要因商业活动、人员成本等增加[648] - 2020年其他费用净额从2019年的1030万美元增加至2410万美元，增加约1380万美元，主要因利息费用增加等[649] - 截至2020年12月31日，公司主要流动性来源为2.735亿美元的现金、现金等价物和投资，2020年亏损1.963亿美元，经营活动净现金使用量为1.602亿美元[654] - 2020年公司通过后续发行普通股获得约1.618亿美元净收益，2019年通过公开市场销售协议出售股票获得约4620万美元净收益[655][656] - 2020年经营活动净现金使用量为1.602亿美元，较2019年的1.908亿美元减少，主要因净亏损减少、非现金费用增加和营运资金增加[662] - 2020年投资活动净现金使用量为5370万美元，较2019年的净现金流入7850万美元变化约1.321亿美元，主要因投资购买增加和投资到期收益减少[663] - 2020年融资活动净现金流入为1.721亿美元，较2019年的1.243亿美元增加4780万美元，主要因后续发行股票净收益和股票期权行使收益增加[664] - 公司预计2020年12月31日的现金、现金等价物及短期和长期投资足以支持至少十二个月的当前运营计划和资本支出需求[668] - 公司2020年12月31日现金、现金等价物和投资为2.735亿美元[675] 公司会计政策与特殊事项 - 2018年1月1日公司采用ASC 606确认收入，采用修改后追溯法，对财务状况等无重大影响[612] 公司风险与未来展望 - 公司持续商业化XPOVIO及开展其他产品候选药物相关活动将产生大量费用[667] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计将继续亏损，可能多年无法实现盈利[669][671] - 公司未来资本需求取决于多项因素，如药物研发进度、XPOVIO销售收入等[670] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[672] - 公司认为自成立以来通胀未对收入或经营成果产生重大影响[673] - 公司面临利率变动和外汇汇率变动带来的市场风险[675][677] - 公司目前未对外汇汇率风险进行套期保值[677] - 利率立即变动100个基点，将对投资组合的公允价值产生约100万美元的影响[675]