公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为10.1501亿美元，较2022年12月31日的12.1238亿美元下降16.3%[18] - 2023年第一季度，公司净亏损1954.3万美元，较2022年同期的2338.6万美元有所收窄[20] - 2023年第一季度，公司研发费用为1135.5万美元，较2022年同期的1378.1万美元下降17.6%[20] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为2.81208亿美元[32] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1413.2万美元，较2022年同期的1734.3万美元有所减少[29] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流入为549.9万美元，而2022年同期为净现金流出1266.2万美元[29] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金使用量为246.8万美元，而2022年同期为净现金流入20万美元[29] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司金融资产公允价值分别为63,641美元和61,792美元[39] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司短期有价证券公允价值分别为25,797美元和31,143美元[39][41] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司处于未实现损失状态的债务证券分别为9只和14只[43] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司未实现损失的短期有价证券公允价值分别为18,350美元和27,230美元，未实现损失分别为75美元和213美元[44][45] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司财产和设备净值分别为1,832美元和2,739美元[46] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司应计费用分别为5,567美元和5,891美元[47] - 2023年3月31日，贷款协议利率为9.25%，2023年和2022年第一季度利息费用分别为284美元和178美元，2023年4月3日公司提前偿还剩余贷款11,667美元及最终付款150美元[48][49] - 2023年和2022年第一季度，公司基本和摊薄每股净亏损分别为0.55美元和0.67美元[51] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为35,751,956股和35,262,083股[54] - 2023年第一季度公司确认的基于股票的薪酬费用为3,431美元，较2022年同期的5,266美元有所下降[64] - 2023年第一季度净亏损1950万美元，2022年全年净亏损8.16亿美元，截至2023年3月31日累计亏损2.812亿美元[123] - 2023年第一季度研发费用为1135.5万美元，2022年为1378.1万美元，减少242.6万美元[143] - 2023年第一季度利息收入为52.3万美元，2022年为9.5万美元，增加42.8万美元[143] - 2023年第一季度利息支出为28.4万美元，2022年为17.8万美元，增加10.6万美元[143] - 2023年第一季度平台开发、早期研究和未分配费用为780万美元，较2022年同期减少120万美元[147] - 2023年第一季度一般及行政费用为920万美元，较2022年同期减少30万美元[148] - 2023年第一季度利息收入为50万美元，2022年同期为10万美元，因利率上升而增加[149] - 2023年第一季度利息支出为30万美元，2022年同期为20万美元，因利率上升而增加[150] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计6670万美元，流动债务为1170万美元[154] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1410万美元，较2022年同期减少，主要因净亏损减少390万美元[160][162] - 2023年第一季度投资活动净现金流入为550万美元，较2022年同期增加，主要因有价证券购买减少1880万美元[160][164] - 2023年第一季度融资活动净现金使用量为250万美元，较2022年同期增加，主要因定期贷款还款[160][165] - 公司2023年第一季度净亏损1950万美元，2022年全年净亏损8160万美元，截至2023年3月31日累计亏损2.812亿美元[187] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券6670万美元，扣除债务后为5500万美元，预计可支撑运营至2025年[193] - 截至2022年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为1.741亿美元，州所得税净运营亏损结转额为1.413亿美元，联邦和州研发及其他税收抵免结转额分别约为820万美元和360万美元[200] 公司业务重组相关情况 - 2023年2月13日，公司宣布业务重组，包括停止听力项目并裁员约55%[31] - 公司预计产生约4329美元的重组相关费用，其中3970美元在2023年第一季度支出[102] - 2023年第一季度，重组相关费用中，研发费用为2421美元，一般及行政费用为1549美元，总计3970美元[103] - 截至2023年3月31日，重组负债为3458美元，分类为流动负债并计入应计费用[104] - 2023年2月13日，公司宣布停止FX - 322和FX - 345听力开发项目，专注于多发性硬化症髓鞘再生开发项目，裁员55%[101] - 2022年4月8日公司裁员约30%，2023年2月13日因听力项目终止再次裁员约55%[121] - 2023年4月14日终止与安斯泰来制药的许可和合作协议，4月6日通知麻省理工学院7月6日终止专利许可协议，4月4日终止与马萨诸塞州眼耳医院的专利许可协议，4月28日终止与斯克里普斯研究所的许可协议[128][129][130][131] - 2022年4月8日公司裁员约30%，相关总成本约120万美元[157] - 2023年2月13日公司宣布重组，裁员约55%，相关总成本约430万美元[158][159] 公司股票相关情况 - 截至2023年3月31日，公司股票期权数量为5,600,088股，加权平均行使价格为2.36美元，加权平均剩余合同期限为5.63年，总内在价值为4美元[58] - 2023年第一季度授予员工和董事股票期权的假设条件为：无风险利率3.6%，预期期限6.0年，预期波动率92.0%，预期股息收益率0.0%[59] - 2023年和2022年第一季度授予期权的加权平均授予日公允价值分别为3.58美元和3.55美元，归属期权的总授予日公允价值分别为2,874美元和5,097美元[60] - 截至2023年3月31日，公司员工股票购买计划（ESPP）下可供未来发行的股票总数为1,553,394股[66] 公司合作与许可协议情况 - 公司与Astellas的合作协议于2023年4月14日终止，公司无需支付任何费用或成本。Astellas曾支付80,000美元的前期费用，公司已在2019年7月至2021年6月30日期间确认该收入[71][72][74] - 2023年和2022年第一季度，公司就联合成本向Astellas开具的发票金额分别为14美元和193美元[75] - 公司与麻省理工学院（MIT）的专利许可协议将于2023年7月终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付50美元的许可费，并向MIT发行了相当于当时总流通股5%的普通股[77][79] - 公司与斯克里普斯研究所（CALIBR）的许可协议于2023年4月28日终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付1,000美元的许可费[81][82] - 公司与马萨诸塞州眼耳医院（MEE）的非排他性专利许可协议于2023年4月4日终止，公司无需支付任何费用或成本。公司曾支付20美元的许可费，并需支付每年5 - 7.5美元的许可维护费[84][85] 公司办公场地相关情况 - 截至2023年3月31日，公司办公场地租赁保证金为1699美元，归类为受限现金[90] - 2023年第一季度，公司转租收入为593美元，预计2023年和2024年转租收入分别为1779美元和1383美元，总计3162美元[99][100] 公司各业务线数据关键指标变化 - 2023年第一季度FX - 322成本为108.1万美元，2022年为270.2万美元，减少162.1万美元[144] - 2023年第一季度FX - 345成本为64.7万美元，2022年为102.9万美元，减少38.2万美元[144] - 2023年第一季度多发性硬化症开发项目成本为179.5万美元，2022年为99.7万美元，增加79.8万美元[144] - 2023年第一季度平台开发、早期研究和未分配费用总计783.2万美元，2022年为905.3万美元，减少122.1万美元[144] 公司多发性硬化症项目进展 - 美国约有100万人受多发性硬化症影响，公司正开发新疗法恢复髓鞘并潜在恢复功能[112] - 公司已确定与髓鞘形成相关的新靶点，开发的新化学实体在临床前研究中表现优于以往方法[114] - 公司计划在2024年上半年启动多发性硬化症髓鞘再生临床项目[118] 公司会计准则相关情况 - 公司作为“新兴成长型公司”，选择利用《JOBS法案》的延期过渡期，推迟采用某些会计准则[37] - 公司于2023年1月1日采用新信用损失计量标准，对合并财务报表无重大影响[38] 公司未来运营与资金情况 - 公司预计现有资源和2023年2月重组产生的成本节约将足以支持至少十二个月的计划运营[32] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将继续亏损，且可能无法实现或维持盈利[186] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，运营历史有限，尚未实现产品商业化，也未从产品商业化中获得收入[187] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，推进产品候选药物的临床开发、试验、审批和商业化[188] - 公司需要额外资金来支持运营，若无法获得必要融资，可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[191] - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管要求、知识产权、市场竞争等多种因素[194] 公司产品开发风险情况 - 公司采用PCA方法开发候选产品，该方法新颖，监管审批和商业化存在不确定性，可能面临更长的监管审查、更高的开发成本和意外延迟[204] - 临床试验成本高、耗时长、结果不确定，临床前和早期试验结果不能预测未来结果，后期试验可能失败[205] - 听力项目后期临床试验未达到主要终点，公司终止该项目，可能因结果不佳进行额外试验[206] - 临床试验可能因多种原因延迟，包括监管分歧、招募受试者困难、安全问题等[207][209] - 公司依赖CRO和临床试验站点进行试验，但对其实际表现影响力有限[208] - 公司MS开发项目需成功完成多项试验才能提交NDA申请FDA监管批准[208] - FDA和外国监管机构的审批过程漫长、不可预测，公司可能无法获得任何候选产品的监管批准[210] - 获批前需证明候选产品安全有效，监管机构可能对数据解读不同，增加或改变所需临床数据[211] - 大量开发中的药物只有小部分能成功获批并商业化，公司可能因多种原因无法获批[212] - 临床受试者招募和保留困难，受多种因素影响，可能导致成本增加和项目延迟[215][216]