财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为164,939,000美元，较2021年12月31日的185,358,000美元下降11%[18] - 2022年第一季度公司无营收，2021年同期营收为4,651,000美元[20] - 2022年第一季度净亏损23,386,000美元，较2021年同期的20,375,000美元增加15%[20] - 2022年第一季度每股净亏损0.67美元，2021年同期为0.60美元[20] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损203,471,000美元[18] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为17,343,000美元，2021年同期为25,474,000美元[29] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为12,662,000美元，2021年同期为26,209,000美元[29] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为200,000美元，2021年同期为572,000美元[29] - 2022年3月31日，公司金融资产按公允价值层次计量，总额为105,781千美元；2021年12月31日为110,951千美元[43][45] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为4,808千美元和5,522千美元[46] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司应计费用分别为4,779千美元和6,101千美元[47] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为23,386千美元和20,375千美元，每股净亏损分别为0.67美元和0.60美元[53] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为34,976,409股和34,611,213股[57] - 2022年第一季度，公司授予股票期权的加权平均授予日公允价值为3.55美元，2021年为25.50美元[63] - 2022年和2021年第一季度，公司归属的股票期权总授予日公允价值分别为5,097千美元和4,284千美元[64] - 2022年第一季度公司基于股份的薪酬总额为526.6万美元，2021年同期为461.1万美元[70] - 截至2022年3月31日，与未归属股票期权和受限股票单位相关的未确认基于股份的薪酬费用为3513万美元，预计在2.01年的加权平均期间内确认[70] - 2022年第一季度净亏损2340万美元，2021年全年净亏损8470万美元，截至2022年3月31日累计亏损2.035亿美元[142] - 2022年第一季度无营收，2021年同期为465.1万美元[180][181] - 2022年第一季度研发费用为1378.1万美元，较2021年同期减少132.5万美元[180][183] - 2022年第一季度行政费用为947.7万美元，较2021年同期减少26.7万美元[180][187] - 2022年第一季度利息收入为9.5万美元，较2021年同期增加7万美元[180][189] - 2022年第一季度净亏损为2338.6万美元，较2021年同期增加301.1万美元[180] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.248亿美元[196] - 截至2022年3月31日，公司有330万美元的流动债务和1170万美元的非流动债务[196] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用量为1734.3万美元，投资活动为1266.2万美元，融资活动提供20万美元[201] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2550万美元，包括净亏损2040万美元和非现金费用530万美元，经营资产和负债净减少1040万美元[205] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为2620万美元，其中购买有价证券2570万美元，购买财产和设备50万美元[207] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为60万美元，来自股票期权行使所得[208] 公司经营状况及展望 - 公司自成立以来持续亏损，预计未来仍将产生经营亏损，需筹集额外资金维持运营[33] - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计短期内也不会，2019年7月安斯泰来的8000万美元预付款在2021年6月2a期临床试验完成时确认为收入[161][162] - 公司研发费用预计未来会大幅增加，主要用于FX - 322的2b期试验等多项研发活动[165] - 公司无法确定未来临床试验的持续时间和成本，以及产品商业化和销售的收入情况，受临床试验进展、产品成功率等多种因素影响[166][168] - 公司一般及行政费用预计未来会增加，主要是与上市公司合规相关的费用[171] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2024年[210] - 公司未来资金需求取决于推进FX - 322临床开发、其他产品候选药物研发等多因素[211] - 公司预计在产生产品销售可观收入前，通过股权、债务融资和第三方合作等方式满足资金需求[212] 会计政策相关 - 公司于2021年1月1日采用FASB发布的ASU No. 2018 - 15标准，对合并财务报表无重大影响[39] - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12标准，对合并财务报表无重大影响[40] - 公司所得税基于美国法定税率21%，加上州税并减去递延所得税资产的全额估值备抵[73] - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[213] - 2022年第一季度关键会计政策与2022年3月15日提交的年报相比无重大变化[214] - 季报中披露了可能影响财务状况、经营成果或现金流的近期会计准则声明[215] - 公司选择利用新兴成长公司身份的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[216] 公司股权及股票相关 - 2021年12月10日，公司与销售代理签订协议，可通过“随行就市”股权发行计划出售普通股，最高总收益达125,000千美元，销售佣金为3.0% [58] - 员工股票购买计划允许参与者通过工资扣除购买普通股，最高可达其合格薪酬的15%，每年自动增加的股份数量为上一年12月31日已发行普通股数量的1% [71] - 2021年第一个发行期购买7064股，第二个发行期购买31832股，截至2022年3月31日，共有1270301股用于未来发行期[72] - 2022年第一季度，公司通过ATM计划出售12767股普通股，净收益约为5万美元[199] 公司合作协议相关 - 2019年7月公司与Astellas达成合作协议，Astellas支付8万美元前期款项，潜在开发里程碑付款最高23万美元，商业化里程碑付款最高31.5万美元[81] - 公司在2019年7月至2021年6月30日期间确认了Astellas协议的8万美元前期费用收入[87] - 2016年12月公司与麻省理工学院签订独家专利许可协议，支付50美元许可费并发行占当时总股本5%的普通股[94] - 公司需向麻省理工学院支付年度许可维护费，每个许可产品或流程的潜在里程碑付款最高290万美元[94] - 公司需向麻省理工学院支付许可产品和流程的低个位数特许权使用费以及转授权收入的低20%特许权使用费[94] - 公司与CALIBR的许可协议规定，需支付1000万美元许可费，每类产品里程碑付款最高2600万美元，CALIBR许可产品需支付中个位数版税， sublicense收入版税为低两位数到50%[101] - 公司与CALIBR的许可协议更新里程碑义务，需在2023年12月31日前启动CALIBR许可产品2期临床试验，2025年12月31日前启动3期临床试验[100] - 公司与MEE的许可协议，支付20000美元许可费，每个MEE专利家族案号年度许可维护费5000 - 7500美元，首次商业销售后最低年度版税15000美元，每个产品或工艺里程碑付款最高350000美元[107] - 公司与剑桥企业有限公司的许可协议，支付50000美元许可费，每年支付50000美元许可费，每个剑桥许可产品里程碑付款最高10500000美元[110] - 2019年5月公司与MIT修订协议，更新第二个许可产品尽职调查里程碑；2022年3月再次修订，移除无关专利及申请[96] - 2018年9月公司与CALIBR签订许可协议，获得治疗多发性硬化症相关专利全球独家许可；同年与斯克里普斯签订研究资助和期权协议，该协议2021年12月31日终止[99][103] - 2019年2月公司与MEE签订非独家专利许可协议，获得治疗或预防听力损失相关专利许可；同年12月与剑桥企业有限公司签订独家专利许可协议，获得治疗脱髓鞘疾病相关专利全球独家许可[104][109] - 公司与研究机构签约开展多发性硬化症治疗药物研究，日常与多方签订合同，临床材料采购订单通常不可取消[112][115] - 2019年7月公司与安斯泰来达成协议，获8000万美元预付款，安斯泰来还将支付最高2.3亿美元开发里程碑付款及最高3.15亿美元商业里程碑付款，公司可获低至中双位数百分比分层特许权使用费[148][149] - 公司与麻省理工学院的许可协议中，支付5万美元许可费并发行占当时已发行股本5%的普通股，每年支付3万至10万美元许可维护费，首次商业销售后每年20万美元，还需支付最高290万美元里程碑付款[151] - 公司与马萨诸塞州眼耳医院的许可协议中，支付2万美元许可费，每个专利家族案件编号在首次商业销售前每年支付5000至7500美元许可维护费，之后每年最低1.5万美元特许权使用费，还需支付最高35万美元里程碑付款[154] - 公司与加州生物医学研究所的许可协议中，支付100万美元许可费，每类产品需支付最高2600万美元里程碑付款，产品需支付中个位数特许权使用费， sublicense收入需支付低双位数百分比至50%的特许权使用费[156] - 公司与剑桥企业有限公司的许可协议中，支付5万美元许可费，每年支付5万美元许可费，每个产品需支付最高1050万美元里程碑付款，产品需支付低个位数特许权使用费[159] 公司法律诉讼相关 - 2021年6月3日和6月22日，公司遭股东提起集体诉讼，2022年3月21日两起诉讼合并，因无法估计可能损失范围，截至2022年3月31日未计提应计费用[123][125] - 2021年两名自称股东对公司等提起诉讼，指控公司侵占和不当得利，指控首席执行官违反忠诚义务，公司无法估计可能损失范围，已提交驳回动议[126] 公司场地租赁相关 - 截至2022年3月31日，公司为马萨诸塞州列克星敦办公场地租赁支付1699000美元保证金，分类为受限现金[119] 公司裁员相关 - 2022年4月8日公司宣布裁员约30%的员工，预计裁员总成本约为1200美元[127][139] - 2022年4月8日，公司宣布裁员约30%，预计成本约为120万美元[200] 公司产品临床试验相关 - 2021年3月FX - 322的1b期临床试验（FX - 322 - 111）中，34%的受试者在给药90天后治疗耳的单词识别（WR）分数绝对改善10%或更多[133] - 2021年5月FX - 322针对老年性听力损失的1b期临床试验（FX - 322 - 112）招募30名66 - 85岁患者，按4:1随机分配接受FX - 322或安慰剂[134] - 2021年6月FX - 322的2a期临床试验（FX - 322 - 202）最终结果显示，四周注射FX - 322与安慰剂相比未改善听力指标[132] - 2021年10月公司开始FX - 322的2b期临床试验（FX - 322 - 208），预计招募约124名噪声性或突发性感音神经性听力损失患者[136] - 2021年11月公司推出新的感音神经性听力损失研究性治疗项目FX - 345，预计2022年下半年向FDA提交新药研究申请[137] - 2021年11月公司推出临床前阶段化合物FREQ - 162，体内模型显示其诱导髓鞘再生能力强于已发表的对照方法，计划2023年启动临床试验[138] - 2021年12月FX - 322针对18 - 65岁重度感音神经性听力损失患者的1b期临床试验（FX - 322 - 113）中，4名受试者BKB - SIN测试有改善，2人有6dB反应[135]