财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为112,034千美元，较2020年12月31日的220,341千美元下降约49.15%[18] - 2021年前三季度公司实现收入14,068千美元，而2020年同期为27,034千美元，同比下降约48%[20] - 2021年前三季度研发费用为48,169千美元，较2020年同期的25,587千美元增长约88.26%[20] - 2021年前三季度公司净亏损63,186千美元，2020年同期为16,279千美元，亏损扩大约288.13%[20] - 截至2021年9月30日，公司总资产为202,185千美元，较2020年12月31日的264,722千美元下降约23.62%[18] - 截至2021年9月30日，公司总负债为55,069千美元，较2020年12月31日的72,231千美元下降约23.76%[18] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为147,116千美元，较2020年12月31日的192,491千美元下降约23.57%[18] - 2021年前三季度综合亏损为63,210千美元，2020年同期为16,289千美元，亏损扩大约288.05%[23] - 截至2021年9月30日，公司发行并流通的普通股为34,551,875股，较2020年12月31日的33,964,000股增加约1.73%[18] - 2021年前三季度加权平均流通普通股为34,268,736股，2020年同期为31,729,702股，同比增加约8.00%[20] - 九个月内经营活动净现金使用量2021年为58171000美元，2020年为30355000美元[28] - 九个月内投资活动净现金使用量2021年为51479000美元，2020年为净提供14837000美元[28] - 九个月内融资活动净现金提供量2021年为1249000美元，2020年为41305000美元[28] - 现金、现金等价物和受限现金期末余额2021年为113760000美元，2020年为226046000美元[28] - 2021年9月30日金融资产公允价值总计114376000美元，2020年12月31日为214549000美元[42] - 2021年9月30日财产和设备净值为6232000美元，2020年12月31日为7287000美元[43] - 2021年9月30日应计费用总计5197000美元，2020年12月31日为6663000美元[44] - 2021年三、九两个月折旧费用分别为735000美元和2038000美元，2020年分别为301000美元和760000美元[43] - 2021年三、九两个月利息费用分别为182000美元和582000美元[47] - 2021年第三季度净亏损2515.5万美元，2020年同期为534.1万美元；2021年前九个月净亏损6318.6万美元，2020年同期为1627.9万美元[51] - 2021年第三季度基本和摊薄每股净亏损0.73美元，2020年同期为0.16美元；2021年前九个月基本和摊薄每股净亏损1.84美元，2020年同期为0.51美元[51] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，已发行和流通的普通股分别为3455.1875万股和3396.4万股[54] - 2021年前九个月，公司授予134.3376万份股票期权，行使11.369万美元，没收29.7799万份[57] - 2021年授予员工和董事股票期权的假设：无风险利率0.5%，预期期限6年，预期波动率79.8%，预期股息收益率0.0%[59] - 2021年第三季度和前九个月，公司确认的基于股票的薪酬分别为588.6万美元和1658.6万美元，2020年同期分别为264.3万美元和721.8万美元[66] - 截至2021年9月30日，员工股票购买计划剩余95.6021万股用于未来发行[67] - 公司净亏损在2021年前九个月为6320万美元，2020年全年为2650万美元，截至2021年9月30日累计亏损达1.586亿美元[120] - 2021年第三季度无营收，2020年同期为1124.7万美元[163][164] - 2021年第三季度研发费用为1566.2万美元，较2020年同期的1015.3万美元增加550.9万美元[163][166] - 2021年第三季度管理费用为932.8万美元，较2020年同期的651.2万美元增加281.6万美元[163][169] - 2021年第三季度净亏损为2515.5万美元，较2020年同期的534.1万美元增加1981.4万美元[163] - 2021年前三季度营收为1406.8万美元，较2020年同期的2703.4万美元减少1296.6万美元[176][177] - 2021年前三季度研发费用为4816.9万美元，较2020年同期的2558.7万美元增加2258.2万美元[176][179] - 2021年前三季度管理费用为2857.1万美元，较2020年同期的1872万美元增加985.1万美元[176][182] - 2021年前三季度净亏损为6318.6万美元，较2020年同期的1627.9万美元增加4690.7万美元[176] - 2021年第三季度利息收入为17.2万美元，较2020年同期的7.4万美元增加9.8万美元[163][170] - 2021年前三季度利息收入为31.5万美元，较2020年同期的96.2万美元减少64.7万美元[176][183] - 2021年前9个月利息支出为60万美元，2020年同期无利息支出[184] - 2021年前9个月投资实现损失2.3万美元，2020年同期实现收益6.5万美元[185] - 2021年前9个月外汇收益为1.6万美元，较2020年同期的2.7万美元减少1.1万美元[186] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计1.605亿美元[190] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为5820万美元，2020年同期为3040万美元[191] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为5150万美元，2020年同期为提供1480万美元[191] - 2021年前9个月融资活动净现金提供量为120万美元，2020年同期为4130万美元[191] 业务合作与协议情况 - 2019年7月，公司与Astellas达成合作协议，Astellas支付8000万美元预付款，潜在开发里程碑付款最高2.3亿美元，商业化里程碑付款最高3.15亿美元[75] - 双方将按50/50比例分担联合活动的所有自付费用和联合研究成本[75] - 阿斯利康协议交易价格80,000美元，公司在2019年7月至2021年6月30日期间确认该笔收入，同时需向麻省理工学院支付16,000美元特许权使用费[80] - 2021年9月30日止三个月和九个月，公司就联合成本向阿斯利康开具发票金额分别为229,000美元和741,000美元[83] - 公司与麻省理工学院签订独家专利许可协议，支付50,000美元许可费并发行占当时总股本5%的普通股，潜在里程碑付款最高达2,900,000美元[88] - 2020年12月31日止年度，公司因阿斯利康预付款向麻省理工学院支付16,000,000美元特许权使用费，2020年兰格博士从麻省理工学院获得1,980,000美元，2021年9月30日止三个月和九个月获得6,000美元[88][91] - 2020年9月，公司将治疗多发性硬化症的研究合同期限延长至2021年12月，承诺支付600,000美元[92] - 阿斯利康协议有效期至所有特许权义务到期，阿斯利康可提前60天书面通知终止协议，任一方因对方重大违约且90天（未付款为45天）未治愈或对方破产可终止协议[76] - 公司与麻省理工学院的许可协议有效期至所有专利到期或放弃，公司可提前3个月书面通知终止，麻省理工学院在特定情况下有权终止协议[89] - 2019年7月与安斯泰来制药公司达成协议，安斯泰来支付8000万美元预付款，并可能支付高达2.3亿美元的开发里程碑付款[127] - 若安斯泰来许可产品成功商业化，公司有资格获得高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款和低至中双位数百分比的分级特许权使用费[127] - 2019年7月公司从Astellas获得8000万美元的前期许可费，按ASC 606在2019年9月30日至2021年6月提供FX - 322的2a期临床研究研发服务期间确认为收入[128][144] - 与MIT的许可协议中，公司支付5万美元许可费并发行占当时已发行股本5%的普通股，每年支付3万 - 10万美元许可维护费，首次商业销售后每年20万美元，潜在里程碑付款最高290万美元，2019年支付1600万美元特许权使用费[130] - 与MEE的许可协议中，公司支付2万美元许可费，首次商业销售前每个专利家族案例号每年支付5000 - 7500美元许可维护费，之后每年最低1.5万美元特许权使用费，里程碑付款最高35万美元[132] - 与CALIBR的许可协议中，公司支付100万美元许可费，每类产品里程碑付款最高2600万美元，CALIBR许可产品支付中个位数特许权使用费，分许可收入支付低十几百分比到50%的特许权使用费[135] - 与Scripps的研究资助和期权协议中，公司需支付70万美元资助研究，协议延期需额外支付60万美元[136][138] - 与Cambridge的许可协议中，公司支付5万美元许可费，每年支付5万美元许可费，里程碑付款最高1050万美元[141] 临床试验与项目进展 - 2021年3月公布的FX - 322的1b期临床试验（FX - 322 - 111）数据显示，34%的受试者在给药90天后治疗耳的单词识别（WR）分数有10%或更大的绝对改善[111] - 2021年6月公布的FX - 322的2a期临床试验（FX - 322 - 202）最终结果显示，四周注射FX - 322与安慰剂相比在任何听力指标上均未显示出改善[110] - 2021年11月推出新的SNHL研究性治疗项目FX - 345，预计2022年第二季度提交新药研究申请（IND）[115] - 2021年11月推出临床前阶段先导化合物FREQ - 162，其在体内模型中诱导的髓鞘再生比已发表的对照方法多得多[116] - 2021年10月开始FX - 322的2b期临床试验（FX - 322 - 208），预计招募约124名受试者[114] - 2020年11月开始的FX - 322针对18 - 65岁严重SNHL患者的1b期临床试验（FX - 322 - 113）已完全招募31名受试者，预计2021年第四季度公布topline结果[113] 其他事项 - 公司为董事和高级管理人员提供赔偿，潜在最大赔偿金额无上限，但有保险覆盖[96] - 公司在马萨诸塞州列克星敦租赁办公空间，支付1,726,000美元保证金，2021年第二季度退出伍本设施[98] - 2021年6月3日和6月22日，公司面临两起集体诉讼，指控其在2020年11月16日至2021年3月22日期间的公开披露存在虚假和误导性陈述，目前无法估计可能损失范围[102][104] - 2020年7月完成普通股私募配售，发行2350108股，每股18美元，净收益约4010万美元[118] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因开展FX - 322的2b期试验等活动[147] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，因增加人员支持研发及作为上市公司的合规成本[153] - 公司所得税基于美国法定税率21%，加上州税并减去递延所得税资产的全额估值备抵[159] - 公司尚未从产品销售中获得收入，且预计短期内不会实现[144] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资可支持运营费用和资本支出至2023年末[200] - 2021年6月有多起针对公司的诉讼，包括指控证券交易法违规和转换及不当得利等[215][216] - 截至2021年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效，且财务报告内部控制无重大变化[211][212]