财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为241,511千美元，较2020年12月31日的264,722千美元下降8.77%[16] - 2021年第一季度，公司实现收入4,651千美元，较2020年同期的7,264千美元下降36%[18] - 2021年第一季度，公司净亏损20,375千美元，较2020年同期的4,913千美元扩大314.72%[18] - 2021年第一季度，公司研发费用为15,106千美元，较2020年同期的6,670千美元增长126.48%[18] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为25,474千美元，较2020年同期的9,363千美元增加172.07%[27] - 2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量为26,209千美元，而2020年同期为净现金流入13,688千美元[27] - 2021年第一季度，公司融资活动净现金流入为572千美元，较2020年同期的309千美元增长85.11%[27] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为171,050千美元，较期初的222,161千美元减少22.99%[27] - 2021年3月31日，货币市场基金公允价值为101,730千美元，短期可交易证券公允价值为25,682千美元，总计127,412千美元；2020年12月31日，货币市场基金公允价值为214,549千美元[41] - 2021年3月31日，物业和设备总值为10,618千美元，累计折旧3,594千美元，净值7,024千美元；2020年12月31日，总值10,499千美元，累计折旧3,212千美元，净值7,287千美元。2021年和2020年第一季度折旧费用分别为382千美元和215千美元[42] - 2021年3月31日，应计费用总计2,753千美元；2020年12月31日，总计6,663千美元[43] - 2021年第一季度净亏损20,375千美元，每股净亏损0.60美元；2020年第一季度净亏损4,913千美元，每股净亏损0.16美元[49] - 截至2021年3月31日，公司普通股发行和流通量为34,216,186股；截至2020年12月31日，普通股发行和流通量为33,964,000股[52] - 截至2021年3月31日，公司预留9,399,095股普通股用于未来发行；截至2020年12月31日，预留8,292,721股[53] - 2021年第一季度，授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为25.50美元，2020年为16.18美元；2021年和2020年第一季度归属期权的总授予日公允价值分别为4,284千美元和1,506千美元[57][58] - 截至2021年3月31日，未归属受限普通股为2629股，加权平均公允价值为每股1.75美元；2021年和2020年第一季度归属的受限股票奖励总价值分别为1000美元和17000美元[60] - 2021年和2020年第一季度，公司确认的基于股票的薪酬分别为4611000美元和2164000美元；截至2021年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认基于股票的薪酬费用为55428000美元，预计在3.32年的加权平均期间内确认[61] - 截至2021年3月31日，共预留963085股普通股用于2019年员工股票购买计划，尚无股份发行[63] - 截至2021年3月31日，公司已确认自2019年与Astellas协议执行以来8000万美元预付款中的7060万美元为收入[116] - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认470万美元和730万美元的8000万美元预付款为收入[132] - 2021年第一季度营收470万美元，2020年同期为730万美元，同比减少261.3万美元[149][150] - 2021年第一季度研发费用1510万美元，2020年同期为670万美元，同比增加843.6万美元[149][151] - 2021年第一季度管理费用974.4万美元，2020年同期为624.9万美元，同比增加349.5万美元[149][154] - 2021年第一季度利息收入2.5万美元，2020年同期为71万美元，同比减少68.5万美元[149][155] - 2021年第一季度利息支出21.8万美元，2020年同期无利息支出[149][156] - 2021年第一季度投资实现损失4000美元，2020年同期实现收益6.9万美元[149][158] - 2021年第一季度外汇收益2.1万美元，2020年同期为1000美元，同比增加2万美元[149][159] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共计1.949亿美元[162] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2550万美元，投资活动净现金使用量为2620万美元，融资活动净现金流入量为57.2万美元[163][164][165][166] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为940万美元，包括净亏损490万美元和非现金费用250万美元，经营资产和负债净变化690万美元[167][168] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为1370万美元，归因于可供出售证券净赎回1400万美元和购置物业及设备30万美元[169] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为30万美元，来自行使股票期权所得款项[170] - 2021年第一季度、2020年和2019年全年净亏损分别为2040万美元、2650万美元和1980万美元[189] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.158亿美元[110][189] - 截至2020年12月31日，公司联邦所得税净运营亏损结转额为6790万美元，州所得税净运营亏损结转额为4340万美元，联邦和州研发及其他税收抵免结转额分别约为300万美元和120万美元[200] - 2017年和2019年所有权变更导致0.01百万美元和0.04百万美元的净运营亏损结转额受限[200] 会计准则相关 - 公司于2021年1月1日采用FASB于2019年12月发布的ASU 2019 - 12，对合并财务报表无重大影响[33] - 公司作为“新兴成长型公司”，选择利用JOBS法案的延期过渡期，推迟采用部分新的或修订的会计准则[35] 公司合作协议 - 2019年7月，公司与Astellas达成合作协议，Astellas支付80000000美元前期款项，还可能支付最高230000000美元的开发里程碑付款和最高315000000美元的商业化里程碑付款[71] - 公司与Astellas将平分联合活动的自付费用和联合研究成本[71] - 截至2021年3月31日，公司根据Astellas协议分别确认了4700000美元和70600000美元的收入[78] - 2021年第一季度，公司就联合成本向Astellas开具了324000美元的发票[80] - 2016年12月，公司与麻省理工学院达成独家专利许可协议，获得某些专利技术的全球独家许可[81] - 公司对首个许可产品有多项未来开发义务，包括在规定时间内开展临床试验、提交新药申请和实现首次商业销售等[82] - 公司签订MIT许可协议时支付50美元许可费，发行占当时已发行总股本5%的普通股，潜在里程碑付款最高达2900美元，支付低个位数特许权使用费和低20%左右的转授权收入特许权使用费，2019年支付特许权使用费16000美元[85] - 2020年12月31日止年度，Dr. Langer根据MIT政策从MIT获得1980美元，2021年3月31日止三个月未收到付款[88] - 2020年9月，公司将与研究机构的合同期限延长至2021年12月，承诺支付总计600美元[89] - 2019年7月公司与Astellas达成协议，获8000万美元预付款，潜在开发里程碑付款最高达2.3亿美元，成功商业化后潜在商业里程碑付款最高3.15亿美元，特许权使用费为低至中双位数百分比[116] - 2016年12月公司与MIT达成协议，支付5万美元许可费，发行占当时已发行股本5%的普通股，潜在里程碑付款最高达290万美元，支付低个位数特许权使用费和低20%的转许可收入特许权使用费[119] - 2019年2月公司与MEE达成协议，支付2万美元许可费，年度许可维护费5000 - 7500美元，里程碑付款最高达35万美元，支付低个位数特许权使用费[121] - 2018年9月公司与CALIBR达成协议，支付100万美元许可费，里程碑付款最高达2600万美元，支付中个位数特许权使用费和10% - 50%的转许可收入特许权使用费[123] - 2018年9月公司与Scripps达成协议，支付70万美元研究资金，2020年9月延期至2021年12月，需额外支付60万美元[125][127] - 2019年12月公司与Cambridge达成协议，支付5万美元许可费，年度许可费5万美元，里程碑付款最高达1050万美元，支付低个位数特许权使用费[130] 产品临床试验数据 - 2021年3月，公司宣布FX - 322的2a期临床试验90天中期数据，轻度至中度重度SNHL患者每周四次注射未显示听力改善，安慰剂组出现意外听力改善[102] - 2021年3月，FX - 322的1b期临床试验数据显示单剂量注射有听力改善，34%的受试者治疗耳WR分数绝对改善10%或更多[103] - 2021年5月，FX - 322治疗老年性听力损失的1b期临床试验数据显示无显著治疗效果，但安全性和耐受性良好[104] - 2020年11月开始FX - 322治疗18 - 65岁重度SNHL患者的1b期临床试验，预计2021年下半年获得topline结果[106] - 公司2020年第一和第二季度，FX - 322正在进行的2a期临床试验的多个试验点因疫情暂时停止患者招募，不过2期临床试验于2020年9月完成招募[206] - 公司2a期试验中期结果显示，轻度至中度重度SNHL受试者每周注射四次，听力指标与安慰剂相比无改善[198,201,205] - 公司FX - 322治疗老年性聋的1b期研究未显示出显著治疗效果[201] 公司运营与资金情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会[132] - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[135] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍会产生大量费用和运营亏损，需要额外资金支持运营[161] - 公司预计运营费用将大幅增加，需要额外融资支持运营，无法确定能否实现盈利[111][112][113] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资可支持运营费用和资本支出至2023年[172] - 公司预计未来几年将继续产生重大经营亏损，推进产品候选药物临床开发、试验、审批和商业化等成本高昂[190] - 公司需要额外资金完成FX - 322及其他产品候选药物的开发和商业化，否则可能无法推进业务[193] - 公司可能通过股权发行、债务融资、合作等方式获取额外资金，但资金可能无法按可接受条款获得[194] - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管要求、知识产权、人员招聘等多方面因素[195,199] - 若无法筹集足够资金，公司可能需推迟、缩减或停止FX - 322或其他候选产品的开发和商业化，甚至可能停止运营[196] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资1.949亿美元，预计可支撑到2023年的运营费用和资本支出需求[195] 公司监管与审批风险 - 公司领先产品候选药物FX - 322仍在开发中，需成功完成至少一项3期试验才能提交新药申请（NDA）以获FDA监管批准[209] - 公司被告知，FX - 322未来试验需纳入人体析因研究以满足FDA组合规则，这可能导致FX - 322开发额外延迟[209] - 临床试验开始或完成延迟、提前终止会损害产品候选药物商业前景，延迟公司创收能力，增加成本并危及产品销售和创收[210] - 临床试验主要研究者与公司的财务关系可能被FDA认为存在利益冲突，影响临床试验数据完整性，导致产品候选药物获批延迟或被拒[211] - FDA和外国监管机构的监管批准过程漫长、耗时且不可预测，若无法获得FX - 322或其他产品候选药物的监管批准，公司业务将受重大损害[212] - 获得FDA和外国监管机构批准的时间通常需数年，且受众多因素影响，包括监管机构的自由裁量权[212] - 批准过程可能因政府法规变化、COVID - 19大流行、未来立法或行政行动等因素延迟[212] - 公司未获得任何产品候选药物的监管批准，有可能永远无法获得[213] - 在美国或国外商业化产品候选药物前，公司必须用充分证据证明产品安全有效，且监管机构对数据的解读可能不利于公司[214] - 随着同类竞争药物候选者进入监管审查和批准阶段，监管机构可能要求更多或不同类型的临床数据[214] 公司其他信息 - 公司确定授予员工和董事股票期权的授予日公允价值时，2021年3月31日的加权平均无风险利率为0.4%，预期期限为6.0年，预期波动率为80.4%，预期股息收益率为0.0%[57] - 公司所得税基于美国法定税率21%，加上州税，并对递延所得税资产全额计提估值备抵[64] - 2017年12月31日后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但2020年12月31日后只能抵消80%