收入和利润（同比环比） - 2021年第二季度营收为942万美元，同比增长10.5%（2020年同期为852万美元）[20] - 2021年第二季度运营亏损为1748万美元，同比大幅扩大182.0%（2020年同期为620万美元）[20] - 2021年上半年净亏损为3803万美元，同比扩大247.6%（2020年同期为1094万美元）[20] - 2021年上半年每股净亏损为1.11美元，同比扩大217.1%（2020年同期为0.35美元）[20] - 2021年第二季度净亏损1765.6万美元，每股亏损0.52美元；上半年净亏损3803.1万美元，每股亏损1.11美元[51] - 2021年上半年营收为1407万美元，同比下降172万美元，源于与Astellas协议前期许可费按进度确认[171][172] - 2021年第二季度收入为941.7万美元，2020年同期为852.3万美元，增长89.4万美元，全部来自Astellas协议的预付款[158][159] - 2021年第二季度运营亏损为1748.3万美元，较2020年同期的620万美元增加1128.3万美元[158] - 2021年第二季度净亏损为1765.6万美元，较2020年同期的602.5万美元增加1163.1万美元[158] - 2021年上半年净亏损为3800万美元，2020年全年净亏损为2650万美元，2019年全年净亏损为1980万美元[211] 成本和费用（同比环比） - 2021年上半年研发费用为3251万美元，同比激增110.7%（2020年同期为1543万美元）[20] - 2021年第二季度研发费用为1740.1万美元，较2020年同期的876.4万美元增加863.7万美元[158] - 2021年第二季度一般及行政费用为949.9万美元，较2020年同期的595.9万美元增加354万美元[158] - 2021年第二季度研发费用为1740万美元，同比增长860万美元，主要由于平台开发等费用增加730万美元及FX-322外部研发费用增加130万美元[161] - 2021年第二季度FX-322外部开发成本为370万美元，其中350万美元用于当前及未来研究的临床开发成本[162] - 2021年第二季度平台开发等费用为1370万美元，其中员工相关成本760万美元（含310万美元股权薪酬），外包研发费用300万美元[163] - 2021年第二季度管理费用为950万美元，同比增长350万美元，主要由于员工相关成本增加250万美元（含160万美元股权薪酬）[164] - 2021年上半年研发费用为3251万美元，同比增长1707万美元，主要由于平台开发等费用增加1421万美元及FX-322外部研发费用增加286万美元[173][174] - 2021年上半年管理费用为1924万美元，同比增长703万美元，主要由于员工相关成本增加550万美元（含350万美元股权薪酬）[177] 现金流 - 2021年上半年经营活动净现金流出为4315万美元，同比扩大119.9%（2020年同期为1963万美元）[29] - 2021年上半年经营活动所用现金净额为4315万美元，投资活动所用现金净额为4307万美元[186] - 2021年上半年经营活动所用净现金为4310万美元，包含净亏损3800万美元[187] - 2021年上半年投资活动所用净现金为4310万美元，主要用于购买4300万美元有价证券和250万美元物业及设备[188] - 2021年上半年融资活动提供净现金90万美元，来自股票期权行权[190] - 2020年上半年经营活动所用净现金为1960万美元，包含净亏损1090万美元[191] - 2020年上半年投资活动提供净现金1590万美元，主要来自有价证券净赎回1710万美元[192] - 2020年上半年融资活动提供净现金70万美元，来自股票期权行权[193] 资产与负债状况 - 公司总资产从2020年末的2.647亿美元下降至2021年6月30日的2.202亿美元，减少4450万美元（约16.8%）[17] - 现金及现金等价物从2020年末的2.203亿美元减少至1.350亿美元，下降8530万美元（约38.7%）[17] - 股东权益从2020年末的1.925亿美元下降至1.660亿美元，减少2650万美元（约13.8%）[17] - 截至2021年6月30日，公司金融资产公允价值总计1.217亿美元，其中货币市场基金8122.3万美元，短期可交易证券3386.6万美元，长期可交易证券663.5万美元[43] - 截至2021年6月30日，物业和设备净值为690.6万美元，较2020年底的728.7万美元下降[44] - 截至2021年6月30日，应计费用总额为352.7万美元，较2020年底的666.3万美元下降[45] - 公司截至2021年6月30日现金、现金等价物及有价证券总额为1.755亿美元[185] 融资与资本结构 - 公司于2020年7月20日完成私募配售，以每股18.00美元的价格发行并出售了2,350,108股普通股，扣除费用后获得净收益40,100美元[56] - 公司于2020年7月完成私募配售，以每股18.00美元的价格发行2,350,108股普通股，获得约4010万美元净收益[117] - 截至2021年6月30日，已发行普通股3438.5916万股；公司已授权发行2亿股普通股[54] - 截至2021年6月30日，为未来发行预留的普通股为922.9303万股，其中已发行期权760.8553万股，期权计划下可供未来授予的股份162.075万股[55] - 2021年第二季度加权平均流通股为3423.8394万股；上半年为3417.7262万股[51] - 公司有一笔1500万美元的定期贷款，截至2021年6月30日利率为4.75%，第二季度及上半年利息费用分别为18.2万美元和40万美元[47] - 贷款最终需支付15万美元的尾款，该款项在贷款期限内按利息费用摊销[49] 股权激励 - 截至2021年6月30日，公司未行权的股票期权为7,608,553股，加权平均行权价为14.57美元，加权平均剩余合约期限为7.84年，总内在价值为23,991美元[57] - 2021年上半年授予的股票期权加权平均授予日公允价值为23.89美元，2020年同期为15.85美元[59] - 2021年上半年已授予的股票期权在授予日的公允价值总额为8,898美元，2020年同期为3,345美元[60] - 截至2021年6月30日，未归属的限制性股票单位（RSUs）为779,900股，加权平均公允价值为9.54美元[64] - 2021年上半年确认的基于股票的薪酬总额为10,700美元，其中研发部门4,619美元，一般及行政管理部门6,081美元[66] - 截至2021年6月30日，与未归属股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位相关的未确认股票薪酬费用总额为56,623美元，预计将在2.80年的加权平均期限内确认[66] - 2021年首次员工购股计划于6月30日结束，并于7月购买了7,064股，未来发行期仍有956,021股可供发行[67] 合作协议与许可收入 - 公司与Astellas的合作协议包含潜在开发里程碑付款最高230,000美元和商业化里程碑付款最高315,000美元，以及从低到中双位数百分点的分层特许权使用费[75] - 公司已就Astellas协议中的许可权收到80,000美元的首付款[75] - 公司与Astellas协议中8000万美元的预付款项已按履约进度确认为收入，截至2021年6月30日已全部确认完毕，其中在截至2021年6月30日的三个月和六个月内分别确认了941.7万美元和1406.8万美元的收入[82] - 在截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司就联合研究活动向Astellas开票金额分别为18.8万美元和51.2万美元[84] - 根据与Astellas的协议，公司获得8000万美元首付款，并有资格获得高达2.3亿美元的潜在开发里程碑付款和高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款[125] - 与Astellas的协议规定，双方将平均分担所有联合活动的自付成本和联合研究成本[125] - 公司支付了2000万美元的预付款许可费，并根据Astellas协议确认收入，截至2021年6月30日的三个月和六个月内分别确认了940万美元和1410万美元的收入[140] 许可协议与相关义务 - 公司需就上述8000万美元预付款项向MIT支付1600万美元的特许权使用费，该费用已在2019年第三季度支出[81] - 根据与MIT的许可协议，公司需就每个许可产品或工艺支付最高达290万美元的潜在里程碑付款，并对许可产品和工艺支付低个位数百分比的特许权使用费，对再许可收入支付约20%左右的特许权使用费[88] - 公司于2016年12月与MIT签订独家专利许可协议，为此支付了5万美元许可费并发行了相当于当时总股本5%的普通股[85][88] - 公司需向麻省理工学院支付与Astellas首付款相关的1600万美元特许权使用费[125][128] - 与麻省理工学院的许可协议要求，公司需在IND提交后5年内启动该产品的三期临床试验，9年内提交新药申请[127] - 根据CALIBR许可协议，公司支付了100万美元的许可费，并可能为每类产品支付高达2600万美元的里程碑付款[132] - 根据剑桥许可协议，公司支付了5万美元的许可费，每年需支付5万美元年费，并为每个产品支付最高达1050万美元的里程碑付款[138] - 根据MEE许可协议，公司支付了2万美元许可费，每年需支付每项专利家族0.5万至0.75万美元的维护费，以及每项产品最高35万美元的里程碑付款[130] - 根据Scripps期权协议，公司需支付总计70万美元的研究资助款，并为延期至2021年12月额外支付60万美元[133][135] - 公司与一家研究机构签订合同，承诺至2021年12月支付总额为60万美元的款项，用于多发性硬化症治疗药物的研究[92] - 公司有义务根据与MIT、MEE、Scripps及Cambridge的许可协议支付里程碑付款和特许权使用费[215] 产品研发进展 - 公司的主要产品候选药物FX-322正处于临床研究阶段，旨在开发用于治疗最常见听力损失的药物[108] - 针对稳定感音神经性听力损失患者的FX-322一期/二期临床试验中，23名患者的关键听力指标出现统计学显著且有临床意义的改善[109] - FX-322二期a期临床试验入组95名患者，但最终研究结果显示，与安慰剂相比，四周注射方案未在任何听力指标上显示出改善[110] - 一项一期b期临床试验显示，单次注射FX-322后，90天时34%的受试者治疗耳单词识别率获得10%或以上的绝对改善[111] - 公司预计在2021年第四季度获得针对重度感音神经性听力损失患者的一期b期临床试验的顶线结果[114] 累计赤字与未来资金需求 - 2021年上半年累计赤字扩大至1.334亿美元，较2020年末的9540万美元增加3800万美元（约39.8%）[26] - 截至2021年6月30日的六个月，公司净亏损为3800万美元；截至同日，累计赤字为1.334亿美元[119] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为1.334亿美元[211] - 公司预计现有现金及短期投资可支撑运营至2023年[195] - 公司需要额外资金支持运营，若融资失败可能无法完成FX-322及其他候选产品的开发和商业化[215] - 公司预计将投入大量资金完成FX-322的开发、寻求监管批准及商业化[215] - 支出包括FX-322用于治疗严重感音神经性听力损失的1b期临床试验（FX-322-113）相关成本[215] - 支出包括计划中的FX-322 2期临床试验及任何支持其开发的额外试验成本[215] - 公司预计将投入大量资金基于其PCA平台识别和开发新的候选产品[215] 法律诉讼与或有负债 - 公司于2021年6月面临两起集体诉讼，指控其在2020年11月16日至2021年3月22日期间就FX-322的2a期临床试验做出虚假和误导性陈述，目前无法估计可能的损失范围[102][104] - 公司于2021年6月23日在特拉华州面临另一宗诉讼，指控其阻止股东出售股份，目前同样无法估计可能的损失范围[105] - 公司面临与FX-322产品相关的股东集体诉讼，指控在2020年11月16日至2021年3月22日期间做出虚假和误导性陈述[208] 关联方交易 - 根据MIT政策，公司董事Langer博士有权从公司支付给MIT的费用中获得分成，其在2020年从MIT获得了19.8万美元，但在2021年上半年未获得任何付款[91] 折旧及其他费用 - 2021年第二季度及上半年折旧费用分别为92.1万美元和24.4万美元[44]