临床试验进展 - 截至2023年9月30日，公司收到284份患者启动表，其中20%是为显性DEB患者生成的[115] - 2023年7月，日本药品和医疗器械管理局接受公司B - VEC的开放标签扩展研究，随后在5名日本患者中启动该研究，计划2024年上半年提交B - VEC治疗DEB的新药申请[117] - 2023年7月，公司宣布KB407治疗囊性纤维化的1期临床试验（CORAL - 1）首例患者给药，预计2024年公布该研究数据[119] - 2023年9月，FDA批准公司KB408的新药研究申请，计划2024年第一季度启动1期临床试验并给首例患者给药[120] - 2023年7月，公司宣布将研发管线扩展到肿瘤学领域，2023年10月，KB707治疗局部晚期或转移性实体瘤的1期研究（OPAL - 1）首例患者给药[122][124] - 公司计划2023年第四季度提交现有KB707新药研究申请的修正案，预计2024年上半年给首例吸入KB707的患者给药[126] - 公司计划2024年开展KB105治疗TGM1 - ARCI的2期试验，预计2024年底向FDA提交KB104的新药研究申请并启动临床试验[128] - 2023年4月，Jeune治疗了KB301改善静息时鱼尾纹的1期3组研究的首例受试者，计划2024年上半年公布该研究结果，完成后启动2期研究[130] 产品上市相关 - 2023年10月，公司向欧洲药品管理局提交B - VEC的上市许可申请，预计2024年下半年在欧盟获批[116] - 2023年5月公司VYJUVEK获FDA批准，3季度开始商业营销和销售并确认收入，未来收入将因多种原因季度波动[134] 公司运营举措 - 2023年8月，公司以1亿美元出售其罕见儿科疾病优先审评券[132] - 2023年8月公司开始在第二个CGMP生物制剂制造工厂ASTRA开展研发运营，该工厂面积15.5万平方英尺[133] - ASTRA设施预计2023年完成验证，公司已部分投入使用[142] 费用与收入情况 - 2023年第三季度产品净收入855.6万美元，而2022年同期为零[152][153] - 2023年第三季度商品销售成本22.3万美元，2022年同期为零[152][154] - 2023年第三季度研发费用较2022年同期减少88.7万美元[152][155] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用较2022年同期增加376.2万美元[152] - 2023年第三季度净收入8074.7万美元，2022年同期净亏损2985万美元[152] - 2023年前三季度产品净收入为860万美元，而2022年同期为零，主要源于VYJUVEK获批后的初始销售[164][165] - 2023年前三季度研发费用较2022年同期增加330万美元，主要因人员薪酬、折旧及其他研发费用增加，部分被临床前、临床和临床前制造费用减少等抵消[164][167][171] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用较2022年同期增加1990万美元，主要因人员薪酬、信息技术基础设施等费用增加，部分被业务发展和医疗事务成本减少抵消[164][172] - 2023年前三季度诉讼和解费用为1250万美元，2022年同期为2500万美元[164][173] - 2023年前三季度出售优先审评券收益为1亿美元，源于出售罕见儿科疾病优先审评券[164][174] - 2023年前三季度利息和其他收入为1510万美元，2022年同期为250万美元，主要因投资活动增加、利率更有利及现金等余额增加[164][175] 资金与财务状况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为5.621亿美元，累计亏损2.785亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[177] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为8160万美元，主要包括净收入220万美元及非现金项目调整和营运资金增加[184][185] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为7820万美元，主要包括净亏损1.079亿美元及非现金项目调整和营运资产负债净变化[184][186][187] - 2023年前9个月投资活动净现金流入为9280万美元，主要来自出售罕见儿科PRV和短期投资到期收益[184][188] - 2022年前9个月投资活动净现金使用量为1.089亿美元，主要用于设施建设和投资购买[184][189] - 2023年前9个月融资活动净现金流入为2.001亿美元，主要来自私募股权发行和股票期权行使[184][190] - 2022年前9个月融资活动净现金流入为3230万美元，主要来自ATM计划和股票期权行使[184][191] - 2023年9月30日公司有现金、现金等价物和短期投资5.621亿美元[193] 公司发展风险与需求 - 公司运营盈利依赖VYJUVEK及其他候选产品的成功商业化，且未来成本预计增加，可能需额外融资[178] - 临床研究成本不可预测，未来收入可能季度波动，公司可能需为候选产品的临床试验、营销批准和商业发布获取更多资金[179] - 公司主要资本用途包括人员薪酬、制造、监管等费用，为候选产品获批及商业化可能需大量额外资金[180] - 公司可能需大量额外资金以获监管批准和商业化产品候选物，否则可能影响业务开展[183] 投资相关情况 - 公司投资活动旨在保本增收，当前投资组合预计不受利率10%变动重大影响[193] - 公司不进行投机性金融工具交易，认为投资无重大违约或流动性风险，但不能保证未来投资不受市场价值不利变化影响[194]