股权发售与融资情况 - 公司与Cowen签订销售协议，可发售总发行价高达1.5亿美元的普通股，相关发行费用为17.2万美元，2021年第一季度已发行26.25万股，净收益1690万美元，ATM计划下剩余可发行额度为1.325亿美元[93] - 2021年2月1日，公司完成公开发行221.1538万股普通股，每股65美元，扣除承销折扣和佣金860万美元及其他费用19.8万美元后，净收益1.349亿美元[96] - 2021年第一季度，公司根据自动股权发售计划发行26.25万股普通股，加权平均价格为每股66.50美元，扣除承销折扣和佣金约52.4万美元后，净收益为1690万美元，还产生了与该计划相关的其他发行费用17.2万美元[125] - 2021年2月1日，公司完成公开发行221.1538万股普通股，每股价格65.00美元，扣除承销折扣和佣金约860万美元以及其他发行费用约19.8万美元后，净收益为1.349亿美元[126] - 2021年第一季度，公司从股票期权行使中获得收益34.6万美元[126] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为24.3万美元，与股票期权行使所得款项有关[127] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为1.443亿美元，主要来自自动股权发售计划、公开发行和股票期权行使所得的1.523亿美元，部分被用于购买ASTRA大楼的800万美元支出抵消[124] 业务研发进展 - B-VEC治疗DEB的3期关键研究已完成患者招募，预计2021年第四季度公布顶线数据，4月26日宣布基于FDA反馈修改统计分析计划[92] - KB105治疗TGM1 - ARCI的1/2期随机安慰剂对照研究正在进行中[92] - KB407治疗囊性纤维化，4月19日宣布GLP毒理学和生物分布研究的阳性临床前数据，预计2021年第三季度启动临床试验[92] - KB408治疗AATD，4月19日宣布阳性初步概念验证临床前体内外数据，更多详细临床前数据将在未来科学会议上公布[92] - KB104治疗Netherton综合征，预计2021年下半年提交研究性新药申请[92] - R - 11 - 18.048预计2021年第四季度公布3期顶线数据[88] - KB105预计2021年上半年公布2期数据并确定下一步计划[88] - KB104预计2021年下半年提交IND申请[88] - KB301预计2021年下半年公布1期疗效数据[88] 公司收购情况 - 2021年1月29日，公司以940万美元行使购买选择权收购ASTRA，使用150万美元定金抵减，支付剩余790万美元[96] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用620.1万美元，较2020年同期的352.5万美元增加267.6万美元[106] - 2021年第一季度行政费用815.2万美元，较2020年同期的242.1万美元增加573.1万美元[106] - 2021年第一季度利息和其他收入3.3万美元，较2020年同期的60.5万美元减少57.2万美元[106] - 2021年第一季度利息费用149.2万美元，2020年同期为零[106] - 2021年第一季度净亏损1581.2万美元，较2020年同期的534.1万美元增加1047.1万美元[106] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约4.034亿美元，累计亏损8700万美元[112] - 2021年第一季度经营活动净现金使用965.4万美元，投资活动净现金使用74.7万美元，融资活动净现金提供1.44304亿美元[119] - 2020年第一季度经营活动净现金使用622.7万美元，投资活动净现金使用130.5万美元，融资活动净现金提供24.3万美元[119] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.034亿美元，主要包括货币市场、银行存款和存单[132] - 基于公司当前投资组合，利率立即变动10%不会对公司经营成果或财务状况产生重大影响[132] 公司其他事项 - 公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[128] - 除本季度报告中合并财务报表附注6“承诺和或有事项”所述外，公司的合同义务与2020年年报披露相比无重大变化[129] - 公司作为新兴成长型公司，已不可撤销地选择不享受《创业企业融资法案》规定的新会计准则豁免，将与非新兴成长型上市公司适用相同的新会计准则[130]