公司业务研究进展预计 - 公司预计在2021年第四季度公布B - VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的GEM - 3研究顶线数据[94][96] - 公司预计在2022年初公布Jeune公司KB301的PEARL - 1研究第二队列的初步数据[97] - 公司预计在2022年提交KB104治疗Netherton综合征的研究性新药申请（IND）[94] - 公司预计在2022年恢复KRIIL Bot治疗TGM1缺陷性常染色体隐性先天性鱼鳞病（TGM1 - ARCI）的2期研究给药[94] - 公司预计在2022年第一季度公布KB301治疗美容皮肤状况的1期疗效数据[94] - 公司预计在2021年第四季度启动KB407治疗囊性纤维化的1期研究[94][98] 公司业务研究进展已完成情况 - 2021年7月1日，公司公布KB105治疗TGM1 - ARCI的1/2期试验中第四名患者的数据，显示重复局部给药耐受性良好[98] - 2021年9月9日，美国FDA批准了医生对一名DEB患者使用局部（眼药水）B - VEC的同情用药请求[96] - 2021年9月29日，澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会批准对吸入性KB407进行1期临床研究[98] 公司收入情况 - 公司目前没有获批用于商业销售的产品，尚未从产品销售或其他来源获得任何收入[101] 公司研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用为608万美元，较2020年同期的510万美元增加98万美元[111] - 2021年前三季度研发费用为1887.5万美元，较2020年同期的1226.4万美元增加661.1万美元[116] 公司行政及一般费用变化 - 2021年第三季度行政及一般费用为957.2万美元，较2020年同期的458万美元增加500万美元[111] - 2021年前三季度行政及一般费用为2752.4万美元，较2020年同期的1031.5万美元增加1720.9万美元[116] 公司净亏损变化 - 2021年第三季度净亏损为1558.9万美元，较2020年同期的961万美元增加597.9万美元[111] - 2021年前三季度净亏损为4776.4万美元，较2020年同期的2178.4万美元增加2598万美元[116] 公司资金余额及累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为3.431亿美元，累计亏损为1.19亿美元[122] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为2703.8万美元，2020年同期为1805.9万美元[129] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为2700万美元，主要包括4780万美元净亏损、1220万美元非现金项目调整、150万美元建造利息费用和710万美元净经营负债增加[130][131] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1810万美元，主要包括2180万美元净亏损、410万美元非现金项目调整和37.1万美元净经营负债减少[132] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年前三季度投资活动净现金使用量为1.0023亿美元，2020年同期为496.4万美元[129] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为1.002亿美元，主要包括2750万美元设施建设支出、8380万美元投资购买和1100万美元短期投资到期收益[133] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为500万美元，主要包括320万美元短期投资购买、760万美元设施建设支出和590万美元短期投资到期收益[134] 公司融资活动净现金流入情况 - 2021年前三季度融资活动净现金流入为1.45613亿美元，2020年同期为1.17878亿美元[129] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.456亿美元，主要包括1.536亿美元公开发行、ATM计划和股票期权行使收益，以及800万美元ASTRA大楼购买支出[135] - 2021年2月1日公司完成公开发行221.1538万股普通股，每股65美元，净收益1.349亿美元[136] - 2021年前九个月，公司通过ATM计划发行26.25万股普通股，加权平均价格66.5美元，净收益1690万美元[137] - 2021年前九个月，公司从股票期权行使中获得190万美元收益[138] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为1.179亿美元，主要来自2020年5月公开发行227.5万股普通股，每股55美元，净收益1.172亿美元[139] 公司现金、现金等价物和短期投资情况 - 2021年9月30日公司现金、现金等价物和短期投资为3.431亿美元，投资组合受10%利率变动影响不大[143]