公司股权与融资情况 - 2020年11月18日公司进行1比6的普通股反向股票分割[150] - 2021年3月2日公司完成注册直接股权发行，出售1133102股普通股，每股3.70美元，总收益4192478美元，净收益3689761美元，同时授予配售代理购买最多113310股普通股的认股权证[151] - 2021年第一季度，融资活动所得款项为419.2478万美元，扣除发行成本50.2717万美元；2020年同期无融资活动[198] 公司现金与营运资金情况 - 截至2021年3月31日，公司有7739323美元现金用于运营[152] - 2021年3月31日，公司营运资金为764.77万美元，较2020年12月31日的501.1951万美元增加263.5749万美元[192] 公司业务研发成果 - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列的药理活性药物，LB - 100系列对多种癌症有活性，还能增强常用抗癌药物的有效性；LB - 200系列含组蛋白脱乙酰酶抑制剂，有抗癌、神经保护和抗真菌活性且毒性低[169,172] - LB - 100系列化合物可能用于治疗多种癌症、血管和代谢疾病；LB - 200系列化合物除癌症和神经退行性疾病外，还可用于治疗慢性遗传性疾病如戈谢病[170] - LB - 100在临床前模型中对多种癌症有广泛活性，在人体中耐受性良好，与标准细胞毒性药物和/或放疗结合能增强抗癌效果，低剂量时能显著提高PD - 1阻滞剂的有效性[173,174] 公司业务研发决策 - 公司与美国国立卫生研究院的合作研究始于2006年，至2013年4月1日结束[171] - 公司决定现阶段不积极推进LB - 200系列化合物的临床前开发，仅维持其物质组成专利[172] 公司药物临床试验情况 - 公司完成LB - 100的1期临床试验，显示其在人体中具有抗肿瘤活性，20例可测量疾病患者中，1例胰腺癌肿瘤缩小持续11个月，9例其他进行性实体瘤疾病稳定4个月以上[175] - 公司下一步计划在2期临床试验中证明LB - 100在一种或多种特定肿瘤类型中的疗效[175] - 与莫菲特癌症中心的临床试验计划总招募41名患者，预计2023年7月完成最终分析和报告，截至2021年3月31日已产生成本11.0328万美元[201][202] - 与西班牙肉瘤研究组的临床试验目标是两年内招募约150名患者，预计多柔比星组中位无进展生存期为4.5个月，多柔比星加LB - 100组为7.5个月[204] - 原预计2020年6月30日结束的季度开始的临床试验，现预计2021年9月30日结束的季度开始，2024年9月30日结束的季度完成，中期分析预计在2023年6月[205] - 2021年3月9日启动与City of Hope的临床试验，患者招募预计需18 - 24个月完成，评估潜在增加活性可能至少需要24个月[212] 公司临床试验成本情况 - 2020年2月18日公司向GEIS预付43,411美元用于第二里程碑付款，因试验延迟，2020年6月30日将此预付款计入研发成本；2021年2月26日又支付24,171美元[206] - 截至2021年3月31日，与GEIS协议累计产生成本155,053美元，2021年和2020年第一季度分别产生成本24,171美元和0美元[207] - 截至2021年3月31日，临床试验协议剩余承诺付款约5,019,000美元，其中GEIS试验约4,403,000美元，Moffit试验约616,000美元，预计在2025年12月31日前支付[208] - 为GEIS试验提供新的DP库存项目预计花费约600,000美元，截至2021年3月31日剩余承诺付款约300,000美元，预计在2021年6月30日前支付[210] - 截至2021年3月31日，与City of Hope协议已支付初始不可退还费用240,508美元，剩余承诺付款约2,718,000美元，预计在未来两年支付；若剂量递增过程中患者失败数量多，可能需增加最多12名患者，预计额外费用约800,000美元[213][214] - Moffitt试验监测协议成本预计约954,000美元，94%支付给Theradex，6%为转付成本；截至2021年3月31日累计成本76,729美元，2021年和2020年第一季度分别产生成本941美元和5,686美元，剩余承诺付款约876,000美元，预计在2025年6月30日前支付[216][217] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日，公司无营收，运营净亏损172.7144万美元，2020年同期净亏损38.3175万美元[180][182][191] - 2021年第一季度，公司一般及行政成本为128.1654万美元，较2020年的29.2484万美元增加98.917万美元，增幅338.2%[182][184][185][186] - 2021年第一季度，公司研发成本为44.3526万美元，较2020年的9.4673万美元增加34.8853万美元[182][187][188][189] - 2021年第一季度，公司利息收入为146美元，2020年同期为3982美元；2021年有利息支出2110美元，2020年无利息支出[182][190][191] - 2021年第一季度，经营活动使用现金102.6337万美元，2020年同期为41.4033万美元[197] 公司未来试验计划与预算 - 公司预计开展的LB - 100一期1b临床试验预计花费约290万美元，需18 - 24个月完成[194] 公司合作协议情况 - 与INSERM的专利协议，公司承诺开发里程碑支付最多1,750,000美元，商业里程碑支付最多6,500,000美元，截至2021年3月31日和2020年无应付款项[220] - 与Moffitt的许可协议，公司需支付非退还许可发行费25,000美元、每年许可维护费25,000美元，达到里程碑支付最多1,897,000美元（某些情况可减40%）；对含特许权产品全球累计净销售额支付4%特许权使用费（某些情况减至2%），前四年最低季度支付50,000美元，第五年及以后每年100,000美元（某些情况减40%），截至2021年3月31日未达到任何里程碑[221][223] - 公司与BioPharmaWorks合作协议月费10000美元，2021年和2020年第一季度运营费用均为30000美元[228] - 公司与FAST合作，若研究证实LB - 100有效，将支付FAST研究结果收益的5%，最高250000美元[229] - 公司与IRTH Communications协议月费7500美元，授予日公允价值100000美元的受限普通股，2021年第一季度费用22500美元[230] 其他信息 - 美国Angelman综合征发病率约为1/12000至1/20000[229] - 2021年3月31日公司无表外安排[231]