公司财务状况 - 公司尚无创收业务，运营现金流为负，依赖股权资本注入维持运营[171] - 截至2021年6月30日，公司可用运营资金为679.8477万美元，未来几年难以产生可持续运营收入[174] - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑虑，独立注册会计师事务所也表达相同观点[176] - 截至2021年6月30日，公司未开展创收业务，无正向经营现金流，依赖股权融资满足运营需求[205] - 2021年第二季度，公司一般及行政成本为147.018万美元，较2020年的25.5443万美元增加121.4737万美元，增幅475.5%[209][210][211] - 2021年第二季度，公司研发成本为26.2415万美元，较2020年的11.7946万美元增加14.4469万美元，增幅122.5%[212][213][214] - 2021年第二季度，公司净亏损173.3166万美元，2020年同期净亏损37.3125万美元[216] - 2021年上半年，公司一般及行政成本为275.1834万美元，较2020年的54.7928万美元增加220.3906万美元，增幅402.2%[218][219][220] - 2021年上半年，公司研发成本为70.5941万美元，较2020年的21.2618万美元增加49.3323万美元，增幅232.0%[221][222][223] - 2021年上半年，公司净亏损346.031万美元，2020年同期净亏损75.63万美元[225] - 截至2021年6月30日，公司营运资金为686.6338万美元，较2020年12月31日增加185.4387万美元，现金为679.8477万美元[226] - 2021年上半年经营活动使用现金206.8183万美元，2020年同期为76.8682万美元[232] - 2021年上半年融资活动中，直接股权发行普通股总收益419.2478万美元，扣除发行成本50.2717万美元，认股权证行权收入1.71万美元，股票期权行权收入10.1万美元，还支付公开发行成本1.0467万美元；2020年同期支付递延发行成本5.585万美元[234] 公司药物研发成果 - 2021年7月22日公司发布新闻，LB - 100抑制蛋白磷酸酶2A与vosoritide联用，在小鼠侏儒症模型中促骨和软骨生长效果优于vosoritide单药[172] - 公司开发了LB - 100和LB - 200两个系列药物，LB - 100系列对多种癌症及血管和代谢疾病有治疗潜力，LB - 200系列对癌症、神经退行性疾病和慢性遗传性疾病有治疗潜力[192][193] - LB - 100系列研究始于2006年与NIH的合作协议，该协议于2013年4月1日终止[194] - LB - 200系列为组蛋白脱乙酰酶抑制剂，因竞争及公司聚焦LB - 100临床开发，暂不积极推进其临床前开发[195] - LB - 100在多种癌症临床前模型中显示广泛活性，在癌症患者中耐受性良好[196] - 临床前研究表明，LB - 100可抑制多种人类癌症，与标准细胞毒性药物和/或放疗联用可增强疗效且不增加毒性[197] - 低剂量LB - 100可显著提高PD - 1阻断剂在癌症动物模型中的疗效，有望拓展癌症免疫治疗价值[197] - 公司完成LB - 100的1期临床试验，20名可测量疾病患者中，1例胰腺癌客观缓解（肿瘤缩小）持续11个月，9例进展期实体瘤停止生长（病情稳定）4个月以上[198] 公司临床试验情况 - 新冠疫情导致公司临床试验延迟数月或延长，NCI的胶质母细胞瘤药理学临床试验受影响，患者入组目标8人，目前仅2人[201][202] - 2021年1月18日公司开展LB - 100的1b期临床试验，预计成本约290万美元，耗时约24 - 30个月[228] - Moffitt临床试验计划总招募41名患者，截至2021年6月30日，该协议累计成本10.3927万美元[236][238] - GEIS临床试验预计2022年6月30日季度开始，约需三年完成，截至2021年6月30日，该协议累计成本15.5053万美元[240][242][245] - 截至2021年6月30日，公司临床协议总承诺约579.8万美元，其中GEIS约519.3万美元，Moffitt约60.5万美元，预计在2025年12月31日前产生[246] - 为GEIS临床试验提供新库存计划预计成本约73.7万美元，截至2021年6月30日，剩余承诺约37.1万美元，预计在2022年3月31日季度产生[248] - 2021年1月18日公司与City of Hope开展临床试验，截至2021年6月30日，该协议累计成本30.9509万美元[249][253] - 截至2021年6月30日，临床试验协议下公司总承诺约243.3万美元，预计未来两年按42名入组者目标产生费用，若剂量递增过程患者失败，最多增加12名患者，预计额外费用约80万美元，目前预计入组人数18 - 30人，最可能为24人[254] - 与Theradex的Moffitt临床试验监测协议费用预计约95.4万美元，94%支付服务，6%支付转付成本，2021年和2020年截至6月30日的三个月分别产生费用7540美元和5790美元，六个月分别为8481美元和11476美元，截至2021年6月30日总费用90636美元，未支付承诺约87.3万美元，预计2025年6月30日前产生[256][257] - 与Theradex的City of Hope临床试验监测协议，2021年截至6月30日的三个月和六个月分别产生费用10773美元和14313美元，截至2021年6月30日总费用14313美元，未支付承诺约32.4万美元，预计2023年9月30日前产生[258][259] 公司融资情况 - 2020年11月30日公司在纳斯达克资本市场上市，公开发行普通股和认股权证单位，净现金收益459.1349万美元[228] - 2021年3月2日公司通过注册直接股权发行出售普通股，净收益368.9761万美元，预计到2022年年中需筹集额外资金[228] 公司协议相关情况 - 专利转让协议中，公司对INSERM开发里程碑最高支付175万美元，商业里程碑最高支付650万美元，截至2021年和2020年6月30日无应付款[261] - 与Moffitt的独家许可协议，公司支付2.5万美元不可退还许可发行费和每年2.5万美元许可维护费，商业里程碑支付最高189.7万美元，可减40%，2021年和2020年截至6月30日的三个月运营费用均为6233美元，六个月分别为12397美元和12398美元，截至2021年6月30日未达里程碑，产品净销售版税4%，可减至2%，首四年最低年支付5万美元，第五年起10万美元，可减40%[262][263] - 2020年7 - 8月公司与高管签订一年期协议，总年薪64万美元，2021年4月9日董事会提高部分高管年薪，自5月1日起总年薪增至77.5万美元[264] - 与NDA Consulting Corp.的咨询协议季度费用4000美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月费用相同，分别为4000美元和8000美元[265] - 与BioPharmaWorks的合作协议月费1万美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月运营费用均分别为3万美元和6万美元[267] - 与FAST的协议，公司提供LB - 100，若研究证实其对AS有益，公司支付FAST研究结果收益的5%，最高25万美元，目前研究结果待FAST评估[268][269] - 与IRTH Communications的服务协议月费7500美元，授予公平价值10万美元受限股，续约时再授予，2021年截至6月30日的三个月和六个月费用分别为2.25万美元和4.5万美元[270]