财务数据关键指标变化 - 资金储备 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计8680万美元[6] 财务数据关键指标变化 - 融资情况 - 2024年2月公司通过公开发行普通股筹集约1.616亿美元净收益，将预期运营期延长至2026年[5][11] 财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2023年第四季度公司净亏损1300万美元，合每股0.30美元，2022年同期净亏损940万美元，合每股0.21美元[6] - 2023年全年公司净亏损3690万美元，合每股0.84美元，2022年同期净亏损3540万美元，合每股1.37美元[9] - 2023年第四季度净亏损为1299.3万美元，2022年同期为942.5万美元[22] - 2023年全年净亏损为3694.9万美元，2022年为3535.5万美元[22] - 2023年第四季度基本和摊薄后每股净亏损为0.30美元，2022年同期为0.21美元[22] - 2023年全年基本和摊薄后每股净亏损为0.84美元，2022年为1.37美元[22] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年第四季度研发费用为1060万美元，2022年同期为720万美元[7] - 2023年全年研发费用为2770万美元，2022年同期为2430万美元[10] - 2023年第四季度研发费用为1064.8万美元，2022年同期为721.8万美元[22] - 2023年全年研发费用为2767万美元，2022年为2425万美元[22] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2023年第四季度一般及行政费用为350万美元，2022年同期为320万美元[8] - 2023年全年一般及行政费用为1410万美元，2022年同期为1230万美元[13] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用 - 2023年第四季度总运营费用为1416.2万美元，2022年同期为1043.9万美元[22] - 2023年全年总运营费用为4175.8万美元，2022年为3652.6万美元[22] 财务数据关键指标变化 - 运营亏损 - 2023年第四季度运营亏损为1416.2万美元，2022年同期为1043.9万美元[22] - 2023年全年运营亏损为4175.8万美元，2022年为3652.6万美元[22] 业务线数据关键指标变化 - 药物研究进展 - 2024年2月公司宣布nomlabofusp的2期剂量探索研究取得积极顶线数据，50mg剂量组治疗14天后所有患者皮肤细胞中frataxin水平超过健康志愿者平均水平的33%，3名患者超过50%[4] - 2024年3月OLE研究的第一名患者已给药，预计2024年第四季度公布中期数据，BLA申请目标为2025年下半年[3][5][11]