CTI - 1601临床试验进展 - 公司完成CTI - 1601两项1期临床试验和2期试验第一组，每日皮下注射CTI - 1601 50mg和100mg，外周组织（颊细胞）中FXN水平达到或超过表型正常杂合携带者预期水平[47] - 2023年5月，公司报告CTI - 1601 2期试验25mg队列初步数据，CTI - 1601耐受性良好，第14天评估组织中FXN水平较基线增加[48] - 2023年7月，FDA批准CTI - 1601 2期试验第二组50mg队列启动，预计2024年上半年报告数据；开放标签扩展（OLE）试验预计2024年第一季度开始，预计2024年最后一个季度出中期数据[54] 弗里德赖希共济失调（FA）患者分布 - 约75%的弗里德赖希共济失调（FA）患者生活在美国以外[55] 公司股权融资情况 - 2022年9月，公司承销发行25,558,750股普通股，净收益7520万美元[56] - 2022年11月，公司与投资银行达成“随行就市”发售协议，可出售至多5000万美元普通股，目前未出售[56] 公司收入情况 - 公司目前未从产品销售获得收入，预计可预见未来也不会有产品销售收入[57] 公司运营费用构成及趋势 - 公司运营费用主要为研发和一般及行政成本[58] - 公司预计随着推进CTI - 1601临床试验，研发费用将增加[64] 公司财务数据估计方法变化 - 2023年1月1日起，公司开始将2020年6月以来的历史数据与历史同行组数据混合来估计普通股预期价格波动[65] 公司各季度财务数据对比 - 2023年Q2研发费用为587.5万美元，较2022年Q2增加23.1万美元；2023年上半年研发费用为1043.7万美元，较2022年上半年减少101.3万美元[67][70] - 2023年Q2行政费用为374.5万美元，较2022年Q2增加70.2万美元；2023年上半年行政费用为682万美元，较2022年上半年增加69.6万美元[67][70] - 2023年Q2其他收入（支出）净额为125.4万美元，较2022年Q2增加123.4万美元；2023年上半年其他收入（支出）净额为236.5万美元，较2022年上半年增加240.1万美元[67][70] - 2023年Q2净亏损为836.6万美元，较2022年Q2减少30.1万美元；2023年上半年净亏损为1489.2万美元，较2022年上半年减少271.8万美元[67][70] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动使用现金1491.6万美元，投资活动提供现金8241.2万美元，无融资活动；2022年上半年经营活动使用现金1501.9万美元，投资活动使用现金3534.2万美元，无融资活动[74] 公司财务状况总结 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1.665亿美元，现金、现金等价物和有价证券为1.042亿美元，不包括130万美元受限现金[79] - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，当前资金至少可支持未来十二个月的运营费用和资本支出需求[79][80] 公司资金风险 - 若无法获得足够资金，公司可能需削减、延迟或停止部分业务，可能影响业务前景甚至无法继续运营[81] 公司表外安排情况 - 报告期内公司没有任何表外安排[82] 公司信息披露要求 - 公司为“较小报告公司”，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[85]