临床试验进展 - 公司完成了nomlabofusp的两项1期临床试验和2期试验的第一组试验，2021年5月报告1期试验积极数据，2023年5月报告2期试验25mg队列初步数据[111] - 约75%的弗里德赖希共济失调（FA）患者生活在美国以外，公司正与美国以外的监管机构和研究人员接触，以扩大临床试验范围[112] - 2023年11月，公司完成2期双盲剂量探索试验50mg队列的入组和给药，该队列有15名参与者，预计2024年第一季度公布25mg和50mg队列的2期数据[113] - 2024年第一季度预计开始开放标签扩展（OLE）试验，评估25mg nomlabofusp皮下注射的安全性等，预计2024年第四季度有中期数据[113] 股权融资情况 - 2022年9月，公司通过承销发行出售25,558,750股普通股，净收益7520万美元[115] - 2022年11月，公司与投资银行达成“按市价”发售协议，可出售至多5000万美元普通股，目前尚未出售[116] 收入与盈利预期 - 公司至今未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入[117] - 公司尚未实现产品商业化，预计未来几年内不会从产品销售中获得收入[146] 运营费用预期 - 公司运营费用主要包括研发和一般及行政成本，预计研发和一般及行政费用在可预见的未来都会增加[118,122,124] 财务数据计算方法 - 公司自2023年1月1日起开始将自身历史数据与历史同行数据混合，用于估计普通股价格波动率[127] - 公司使用“简化”方法确定符合条件的股票期权的预期期限，参考美国国债收益率曲线确定无风险利率，且预计在可预见的未来不会支付现金股息[128] 季度财务数据对比 - 2023年第三季度研发费用为658.5万美元，较2022年同期增加100.3万美元；一般及行政费用为375.4万美元，较2022年同期增加82.3万美元；净亏损为906.4万美元，较2022年同期增加74.4万美元[131] - 2023年前三季度研发费用为1702.2万美元，与2022年同期基本持平；一般及行政费用为1057.4万美元，较2022年同期增加151.9万美元；净亏损为2395.6万美元，较2022年同期减少197.4万美元[135] 前三季度现金流量对比 - 2023年前三季度经营活动使用现金2411.6万美元，2022年同期使用现金2089.7万美元[140] - 2023年前三季度投资活动提供现金3598.2万美元，2022年同期使用现金3872.6万美元[140] - 2023年前三季度融资活动提供现金3万美元，2022年同期提供现金7557.3万美元[140] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损1.756亿美元，现金、现金等价物和有价证券为9560万美元，受限现金为130万美元[147] 资金保障预期 - 公司预计至少在未来十二个月内能够为运营提供资金，直至2025年第一季度[148] 表外安排情况 - 公司目前没有任何表外安排[151] 信息披露情况 - 公司作为“较小报告公司”，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[157]