股权出售与销售协议 - 2022年9月，公司以包销形式出售25558750股普通股，净收益7520万美元[52] - 2022年11月，公司与投资银行达成销售协议，可通过该银行出售最多5000万美元的普通股[52] 财务费用与亏损变化 - 2023年第一季度研发费用为456.2万美元，较2022年同期的580.6万美元减少124.4万美元[60] - 2023年第一季度行政及一般费用为307.5万美元，与2022年同期的308.1万美元基本持平[60] - 2023年第一季度其他收入（支出）净额为110万美元，而2022年同期为支出5.6万美元[62] - 2023年第一季度净亏损652.6万美元，较2022年同期的894.3万美元减少241.7万美元[60] - 2023年第一季度净亏损约650万美元，2022年同期约890万美元[72] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动使用现金755.1万美元，2022年同期使用现金753.3万美元[65] - 2023年第一季度投资活动提供现金9225万美元，2022年同期无投资活动[66] - 2023年和2022年第一季度无融资活动[67] CTI - 1601临床试验成果 - 每日皮下注射50mg和100mg的CTI - 1601后，外周组织（颊细胞）中的FXN水平达到或超过表型正常杂合携带者的预期水平[50] - 2023年5月，25mg剂量组的CTI - 1601在FA患者的二期四周安慰剂对照剂量探索试验中，每日皮下注射25mg CTI - 1601 14天，可使所有评估组织（皮肤和颊细胞）中的frataxin水平较基线升高[51] 财务状况与预期 - 截至2023年3月31日，累计亏损1.581亿美元，现金及现金等价物1.115亿美元，受限现金130万美元[72] - 公司预计未来研发费用将增加以推进CTI - 1601临床试验[70] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损[72] - 公司认为现有现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营费用和资本支出需求[74] - 公司预计在产生大量收入前，将通过多种方式寻求额外资金[75] - 若无法获得足够资金，公司可能需缩减、延迟或停止部分业务[75] 其他财务信息 - 报告期内公司无表外安排[76] - 公司为“较小报告公司”，无需提供市场风险相关信息[79]