产品研发进展 - 公司完成两项FA患者的1期临床试验，CTI - 1601获美国FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会孤儿药指定和EMA优先药物指定[108] - 2021年5月报告1期FA项目积极数据，每日皮下注射CTI - 1601最多13天，所有评估组织中FXN水平较安慰剂呈剂量依赖性增加，50mg和100mg剂量在周边组织中达到或超过表型正常杂合携带者的FXN水平，且无严重不良事件[112] - 2021年5月FDA对CTI - 1601临床项目实施临床搁置，2022年9月FDA批准启动25mg队列的2期试验，解除全面临床搁置并实施部分临床搁置，预计2023年下半年获得顶线数据[113][115] - 2020年疫情导致公司CTI - 1601的1期临床试验暂停4个月，未来疫情仍可能对公司临床和监管活动产生负面影响[121] 股权出售协议 - 2020年8月公司与投资银行达成协议，可出售最多5000万股普通股；2021年7月按协议出售2342720股，净收益1990万美元；该协议于2022年11月终止[117][118] - 2022年11月公司与投资银行达成新协议，可出售最多5000万美元普通股；2022年9月公司以每股3.15美元价格出售25558750股普通股，净收益7520万美元[119] 收入与盈利预期 - 公司至今未从产品销售获得收入，预计短期内也不会有产品销售收入，若研发成功并获监管批准或达成合作协议，可能产生收入[122] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计未来几年也不会从产品商业销售中获得收入，预计未来仍会产生大量费用和经营亏损[141][149][151] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发和一般行政成本，预计未来研发和一般行政费用都会增加[123][124][127] - 2022年第三季度研发费用为558.2万美元，较2021年的1402.8万美元减少844.6万美元；管理费用为293.1万美元，较2021年的270.2万美元增加22.9万美元；净亏损为832万美元，较2021年的1680.5万美元减少848.5万美元[135] - 2022年前九个月研发费用为1703.2万美元，较2021年的3210.4万美元减少1507.2万美元；管理费用为905.5万美元，较2021年的927.5万美元减少22万美元；净亏损为2593万美元，较2021年的4150.2万美元减少1557.2万美元[138] 财务报表编制 - 公司编制财务报表需对研发费用进行估计，根据合同和服务进度估算应计费用，实际情况与估计可能存在差异[130] 股票奖励计量 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型计量授予员工、董事和非员工顾问的股票奖励公允价值，补偿费用在归属期内确认[131] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金2089.7万美元，主要源于净亏损2590万美元，经非现金费用520万美元和经营资产负债变化调整后得出；2021年前九个月经营活动使用现金3418.7万美元，源于净亏损4150万美元，经非现金费用420万美元调整后得出[142][143][144] - 2022年前九个月投资活动使用现金3872.6万美元，包括购买6160万美元新的有价债务证券和10万美元的物业设备，部分被2300万美元的有价债务证券到期收益抵消；2021年前九个月投资活动提供现金1767.9万美元，源于2630万美元的有价债务证券到期收益，部分被830万美元的新有价债务证券购买抵消[142][145][147] - 2022年前九个月融资活动提供现金7557.3万美元，来自承销公开发行普通股；2021年前九个月融资活动提供现金1988.5万美元，来自先前的股权销售协议[142][148] 财务状况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.422亿美元，现金、现金等价物和有价债务证券为1.247亿美元，不包括130万美元的受限现金[150] 资金需求与风险 - 公司认为基于当前运营计划，现金、现金等价物和有价债务证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[151] - 若无法获得足够资金，公司可能需削减、延迟或停止研发项目、产品供应制造、产品组合扩张或商业化前工作，可能影响业务前景甚至无法继续运营[153][154] 表外安排情况 - 报告期内公司没有任何表外安排[155]