CTI - 1601药物研发进展 - 公司CTI - 1601在FA的1期试验中，每日皮下注射CTI - 1601长达13天，所有评估组织中FXN水平较安慰剂呈剂量依赖性增加，50mg和100mg皮下注射后外周组织（颊细胞）FXN水平达到或超过表型正常杂合携带者预期水平，且无严重不良事件[103][104] - 2021年5月FDA对CTI - 1601临床项目实施临床搁置，2022年2月FDA维持搁置，需更多数据解决，公司申请的FDA C类会议定于2022年第三季度初举行，不知搁置何时解除[105] - 公司CTI - 1601的1期临床试验因COVID - 19于2020年3月暂停，7月恢复，已完成SAD和MAD试验，疫情可能影响未来临床试验进度和药品生产[109][111] - CTI - 1601获得美国FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会孤儿药指定和EMA优先药物指定[99] 股权出售情况 - 2020年8月公司与投资银行达成股权分配协议，可通过其出售至多5000万美元普通股[107] - 2021年7月公司按协议出售2342720股普通股，净收益1990万美元，截至2022年5月10日，还有2920万美元普通股可售[108] 收入情况 - 公司尚未从产品销售获得收入，预计短期内也不会，若研发成功获监管批准或达成合作协议，可能产生收入[113] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发和一般行政成本，预计未来研发和一般行政费用都会增加[114][115][121] - 研发费用包括第三方合同成本、员工相关成本、外部顾问和供应商成本等，其估算涉及审查合同、与人员和供应商沟通等，可能与实际有差异[118][123] 股票薪酬计量 - 公司按授予日公允价值用Black - Scholes期权定价模型计量股票薪酬，费用在归属期确认，按直线法记录，按实际情况处理没收情况[127] 2022年第一季度财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为580.6万美元，较2021年的897.4万美元减少316.8万美元[130] - 2022年第一季度一般及行政费用为308.1万美元，较2021年的313.2万美元减少5.1万美元[130] - 2022年第一季度总运营费用为888.7万美元，较2021年的1210.6万美元减少321.9万美元[130] - 2022年第一季度运营亏损为888.7万美元，较2021年的1210.6万美元减少321.9万美元[130] - 2022年第一季度净亏损为894.3万美元，较2021年的1208.8万美元减少314.5万美元[130] - 2022年第一季度经营活动使用现金753.3万美元，2021年为1120.6万美元[135] - 2022年第一季度投资活动无现金流入，2021年为525.1万美元[135] - 2022年和2021年第一季度融资活动均无现金流入[135] 公司财务现状及预期 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.252亿美元，现金及现金等价物为6260万美元，受限现金为130万美元[143] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，目前现金及等价物至少可支持未来十二个月运营[144]