公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注用新型细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见病疗法，主要候选产品CTI - 1601用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）[100] 主要候选产品CTI - 1601进展 - CTI - 1601已完成两项1期临床试验，获美国FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会孤儿药指定和欧洲药品管理局PRIME指定[101] - 2021年5月报告CTI - 1601的1期FA项目积极数据，每日皮下注射CTI - 1601最多13天，所有评估组织中FXN水平较安慰剂呈剂量依赖性增加，50mg和100mg剂量在周围组织中达到或超过表型正常杂合携带者的FXN水平，且无严重不良事件[105] - 2021年6月FDA对CTI - 1601临床项目实施临床搁置，2022年2月FDA维持搁置，需更多数据解决问题，2022年第三季度与FDA进行C类会议，计划在该季度晚些时候提交完整回复，并提议开展2期四周剂量探索研究[106][107][108] 股权出售情况 - 2020年8月公司与投资银行签订股权分销协议，可通过该银行出售至多5000万美元普通股，2021年7月出售2342720股，净收益1990万美元，截至2022年6月30日，协议下还有2920万美元普通股可供出售[110][111] 收入情况 - 公司至今未从产品销售获得收入，预计可预见未来也不会，若开发成功并获监管批准或达成合作协议，可能产生收入[115] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发和一般及行政成本，预计可预见未来研发和一般及行政费用都会增加[116][117][123] - 研发费用包括第三方合同成本、员工相关成本、外部顾问和供应商成本等，其金额受临床试验进展、结果、监管等多种因素影响[117][120][121] 股票奖励计量 - 公司根据布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型计量授予员工、董事和非员工顾问的股票奖励公允价值，补偿费用在必要服务期内确认[129] 新冠疫情影响 - 公司预计新冠疫情可能导致未来临床试验延迟、供应短缺或制造商停产，影响临床试验时间表[112][114] 财务数据关键指标变化（季度） - 2022年第二季度研发费用为564.4万美元，较2021年的910.2万美元减少345.8万美元；一般及行政费用为304.3万美元，较2021年的344.1万美元减少39.8万美元；总运营费用为868.7万美元，较2021年的1254.3万美元减少385.6万美元；净亏损为866.7万美元，较2021年的1260.9万美元减少394.2万美元[132] 财务数据关键指标变化（上半年） - 2022年上半年研发费用为1145万美元，较2021年的1807.6万美元减少662.6万美元；一般及行政费用为612.4万美元，较2021年的657.3万美元减少44.9万美元；总运营费用为1757.4万美元，较2021年的2464.9万美元减少707.5万美元；净亏损为1761万美元，较2021年的2469.7万美元减少708.7万美元[135] 研发费用减少原因 - 2022年上半年研发费用减少主要是临床试验成本减少300万美元、临床供应制造成本减少230万美元、非临床成本减少230万美元，部分被人员相关成本增加40万美元和基于股票的薪酬费用增加40万美元所抵消[136] 一般及行政费用减少原因 - 2022年上半年一般及行政费用减少主要是法律和会计服务专业费用减少60万美元、运营费用减少30万美元，部分被基于股票的薪酬费用增加40万美元所抵消[138] 经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用现金1501.9万美元，主要源于净亏损1760万美元，经非现金费用350万美元和经营资产及负债变动90万美元调整；2021年上半年经营活动使用现金2200万美元，源于净亏损2470万美元，经非现金费用270万美元调整[140][141][142] 投资活动现金使用情况 - 2022年上半年投资活动使用现金3534.2万美元，包括购买新的有价债务证券3520万美元和购买财产及设备10万美元；2021年上半年投资活动提供现金2447万美元，源于有价债务证券到期增加2630万美元，部分被购买新的有价债务证券170万美元所抵消[140][143][144] 融资活动情况 - 2022年和2021年上半年均无融资活动[140][145] 公司财务现状及预期 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损1.339亿美元，现金、现金等价物和有价债务证券为5490万美元，不包括受限现金130万美元[148] - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，目前的现金、现金等价物和有价债务证券预计至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[149] 表外安排情况 - 公司目前没有任何表外安排[153]