财务数据关键指标变化 - 2021年上半年和2020年上半年，公司净亏损分别约为2470万美元和1800万美元，截至2021年6月30日，累计亏损9030万美元[139] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和可销售债务证券余额总计7060万美元，2021年7月出售2342720股普通股，净收益1990万美元，预计现有资金可支持至少12个月运营[141] - 2021年Q2研发费用为910.2万美元，较2020年Q2的890.7万美元增加19.5万美元；2021年上半年研发费用为1807.6万美元，较2020年上半年的1391.4万美元增加416.2万美元[167][170] - 2021年Q2行政费用为344.1万美元，较2020年Q2的249.2万美元增加94.9万美元；2021年上半年行政费用为657.3万美元，较2020年上半年的415.9万美元增加241.4万美元[167][170] - 2021年Q2总运营费用为1254.3万美元，较2020年Q2的1139.9万美元增加114.4万美元；2021年上半年总运营费用为2464.9万美元，较2020年上半年的1807.3万美元增加657.6万美元[167][170] - 2021年Q2净亏损为1260.9万美元，较2020年Q2的1133万美元增加127.9万美元；2021年上半年净亏损为2469.7万美元，较2020年上半年的1800.4万美元增加669.3万美元[167][170] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2198.8万美元，2020年上半年为2112万美元[175] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为2447万美元，2020年上半年为4064.3万美元[175] - 2021年上半年融资活动无现金提供，2020年上半年为9348万美元[175] - 截至2021年6月30日，公司根据ATM协议出售11524股普通股，净收益为20万美元，平均每股毛价为21.89美元；2021年7月，公司又出售2342720股，净收益为1990万美元[183] - 基于当前运营计划，公司截至文件提交日的现金、现金等价物和有价债务证券能够为运营提供至少12个月的资金支持[184] 业务线CTI - 1601项目进展 - 公司在2021年5月报告了1期弗里德赖希共济失调（FA）项目的积极数据，每日皮下注射CTI - 1601长达13天，所有评估组织中frataxin水平较安慰剂呈剂量依赖性增加，50mg和100mg剂量下外周组织（颊细胞）达到或超过表型正常杂合携带者的frataxin水平，且无严重不良事件[134] - 2021年5月25日，FDA因正在进行的180天非人灵长类（NHP）毒理学研究中最高剂量组出现死亡事件，对CTI - 1601临床项目实施临床搁置，公司需提交完整研究报告并获FDA通知后才可开展额外临床试验[136] - 2020年3月COVID - 19疫情导致公司CTI - 1601 1期临床试验临时停止，7月恢复，目前SAD和MAD试验已完成给药，但疫情仍可能对未来临床试验、供应和生产造成不利影响[143] - 公司预计在可预见的未来继续产生运营亏损，目前CTI - 1601处于临床开发阶段，预计2022年上半年启动额外干预研究，今年下半年启动非干预健康志愿者研究[182][183] - 公司计划推进CTI - 1601通过更多临床试验，包括临床材料成本和扩大生产规模成本[188] 公司业务合并与融资 - 2020年5月28日公司完成与Chondrial Therapeutics的合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务，该合并按反向收购会计处理[144][145][146] - 2020年6月1日，公司完成私募配售，发行6105359股普通股和可购买628403股普通股的预融资认股权证，总收益8000万美元，净收益7540万美元，用于产品研发、营运资金和一般公司用途[147][148] 公司业务收入与费用预期 - 公司至今未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生销售收入，若研发成功并获监管批准或达成合作协议，可能产生收入[150] - 公司运营费用主要包括研发和一般行政费用，预计未来研发和一般行政费用都会增加[151][152][157] 公司研发影响因素 - 公司CTI - 1601及其他候选产品的研发成本、时间和可行性受临床试验进展、结果、监管审批等多种因素影响[153][155] 公司未来业务计划 - 公司计划确定并推进更多候选产品进入临床开发，为候选产品确定更多适应症[188] - 公司计划为候选产品获得监管批准[188] - 公司计划确定、收购或引进其他候选产品和技术[188] - 公司计划维护、利用和扩展知识产权组合[188] - 公司计划扩展运营、财务和管理系统及人员，包括支持临床开发、未来商业化和上市公司运营的人员[188] 公司其他信息 - 公司目前及报告期内无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[186] - 可阅读本季度报告10 - Q表第一部分第1项中合并财务报表附注2了解适用于公司业务的最新会计准则[187] - 公司是1934年《证券交易法》规则12b - 2定义的小型报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[189]