财务数据关键指标变化 - 2021年9月30日止九个月，公司净亏损约4150万美元，2020年同期为2830万美元，累计亏损达1.071亿美元[143] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价债务证券共计7800万美元，7月出售2342720股普通股，净收益1990万美元[145] - 公司认为截至本季度报告提交日的现金等资产可支持至少十二个月运营[146] - 公司至今未产生产品销售收入，预计可预见未来也不会有，若研发成功获批或达成合作协议，可能产生收入[154] - 公司运营费用主要为研发和一般行政成本，预计研发费用未来会增加[155][156] - 2021年第三季度研发费用为1402.8万美元，较2020年同期的691.9万美元增加710.9万美元；管理费用为270.2万美元，较2020年同期的341.6万美元减少71.4万美元[169] - 2021年前三季度研发费用为3210.4万美元，较2020年同期的2083.3万美元增加1127.1万美元；管理费用为927.5万美元，较2020年同期的757.5万美元增加170万美元[172] - 2021年第三季度研发费用增加主要因临床供应制造成本增加640万美元、非临床和内部实验室成本增加130万美元等，部分被临床试验成本减少140万美元抵消[170] - 2021年第三季度管理费用减少主要因专业费用减少110万美元，部分被股票薪酬费用增加80万美元抵消[171] - 2021年前三季度研发费用增加主要因临床供应制造成本增加450万美元、非临床和内部实验室成本增加290万美元等[173] - 2021年前三季度管理费用增加主要因股票薪酬费用增加180万美元、作为上市公司运营成本增加120万美元等，部分被专业费用减少140万美元抵消[174] - 2021年前三季度经营活动使用现金3418.7万美元，主要因净亏损4150万美元，调整非现金费用420万美元，运营资产和负债变动带来现金流入310万美元[177] - 2020年前三季度经营活动使用现金3234.2万美元，主要因净亏损2830万美元，调整非现金费用130万美元和运营资产和负债变动530万美元[178] - 2021年前三季度投资活动提供现金1767.9万美元，源于可销售债务证券到期增加2630万美元，部分被购买新证券支出170万美元抵消[179] - 2020年前三季度投资活动使用现金4063.5万美元，源于合并增加4190万美元，被合并交易成本120万美元和设备购买10万美元抵消[180] - 2020年5月28日完成合并，获得现金、现金等价物、受限现金和有价债务证券4290万美元，私募额外净收益7540万美元[184] - 2021年7月根据协议出售2342720股普通股，净收益1990万美元[184] - 截至2021年9月30日，根据协议已出售2354244股普通股，净收益2010万美元[184] - 截至2021年9月30日和报告日期，根据协议还有2920万美元普通股可供出售[184] - 截至2021年第三季度报告提交日的现金、现金等价物和有价债务证券，可支持公司运营至少12个月[185] - 公司预计在产生大量收入前，通过股权发行、债务融资等方式寻求额外资金[186] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司在研产品CTI - 1601每日皮下注射13天可使所有评估组织中FXN水平较基线呈剂量依赖性增加，50mg和100mg剂量下外周组织FXN水平达或超表型正常杂合携带者预期水平，且无严重不良事件[138] - 2021年5月25日，FDA因非人类灵长类动物毒理学研究中高剂量组出现死亡事件对CTI - 1601临床项目实施临床搁置，公司预计2022年第一季度后收到FDA回复[140][141] - 2020年3月COVID - 19疫情致CTI - 1601一期临床试验暂停，7月恢复，目前SAD和MAD试验已完成给药[147] 公司重大事件 - 2020年5月28日完成与Chondrial Therapeutics的合并，合并按反向收购会计处理[148][149][150] - 2020年6月1日完成私募配售，发行6105359股普通股和预融资认股权证，总收益8000万美元，净收益7540万美元[151][153] - 2020年8月与投资银行签订股权分销协议，可通过该银行出售最多5000万美元普通股[184] 其他信息 - 公司在报告期内及目前没有适用SEC规则定义的表外安排[188] - 可阅读季报中合并财务报表附注2了解近期适用的会计准则声明[189] - 公司作为“较小报告公司”，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[192]