财务数据关键指标变化 - 公司2020年和2019年净亏损分别约为4250万美元和2310万美元，截至2020年12月31日累计亏损6560万美元，现金、现金等价物和可销售债务证券余额为9260万美元[376] - 2020年5月28日公司签订私募协议，6月1日完成私募，发行和出售股份及认股权证总收益8000万美元，净收益7540万美元[389][390] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需要额外融资支持运营[376][378] - 公司目前未产生任何产品销售收入，预计可预见的未来也不会产生，若研发成功并获批或达成合作协议，可能产生收入[392] - 公司运营费用主要为研发和一般行政成本，预计未来研发和一般行政费用都将增加[393][394][399] - 2020年研发费用为3.1407亿美元，较2019年的2.079亿美元增加1.0617亿美元，主要因临床供应制造成本增加330万美元、临床试验成本增加480万美元、人员相关成本增加170万美元和股票补偿费用增加70万美元[407][408] - 2020年一般及行政费用为1.1397亿美元，较2019年的242.4万美元增加900万美元，主要因专业费用和保险成本增加630万美元、人员相关成本增加70万美元和股票补偿费用增加130万美元[407][409] - 2020年总运营费用为4.2804亿美元，较2019年的2.3214亿美元增加1.959亿美元；运营亏损为4.2804亿美元，较2019年的2.3214亿美元增加1.959亿美元；净亏损为4.2482亿美元，较2019年的2.3132亿美元增加1.935亿美元[407] - 2020年经营活动使用现金4220万美元，源于净亏损4250万美元，调整非现金费用230万美元和经营资产负债变化200万美元；2019年经营活动使用现金2270万美元，源于净亏损2310万美元，调整非现金费用20万美元和经营资产负债变化20万美元[412][413][414] - 2020年投资活动提供净现金1710万美元，源于与Zafgen合并获得4190万美元现金和100万美元有价证券到期及销售，被合并交易成本130万美元、购买2450万美元有价证券和10万美元设备购买抵消；2019年投资活动使用现金10万美元用于购买财产和设备[412][415][416] - 2020年融资活动提供现金9360万美元，源于出售普通股所得7560万美元和与Zafgen合并前关联方资本贡献1800万美元；2019年融资活动提供现金1940万美元，源于关联方资本贡献[412][417] - 截至2020年12月31日，公司通过ATM协议出售11524股普通股，净收益20万美元，平均每股毛价21.89美元[419] - 公司预计未来继续产生运营亏损，基于当前运营计划，截至提交日期的现金、现金等价物和有价债务证券可支持至少十二个月运营[418][419][420] - 截至2020年12月31日，公司合同义务总计1010.1万美元，其中不到1年支付129.6万美元，1 - 3年支付234.3万美元，3 - 5年支付214.8万美元，超过5年支付431.4万美元[423] - 公司目前没有SEC规则定义的表外安排[422] CTI - 1601业务线数据关键指标变化 - 公司预计2021年第一季度完成CTI - 1601的1期MAD研究，第二季度公布两项研究的主要结果[372] - 公司CTI - 1601单剂皮下注射剂量高达100mg时耐受性良好，注射部位不良事件轻微且短暂，无严重不良事件报告[372] - 公司CTI - 1601获得FDA孤儿药地位、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会孤儿药指定[373] - 新冠疫情导致CTI - 1601的1期临床试验暂时停止，7月恢复，原预计2020年底公布主要结果，现推迟至2021年第二季度[383][385] 公司业务合并情况 - 2020年12月17日公司达成合并协议，5月28日完成与Chondrial的合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[386][387]