财务数据关键指标变化 - 2021年3月31日止三个月公司净亏损约1210万美元，2020年同期为670万美元，截至该日累计亏损达7770万美元[139] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券余额总计8140万美元，可支持至少十二个月运营[141] - 2021年第一季度研发费用为897.4万美元，较2020年同期的500.7万美元增加396.7万美元[168] - 2021年第一季度一般及行政费用为313.2万美元，较2020年同期的166.7万美元增加146.5万美元[168] - 2021年第一季度总运营费用为1210.6万美元，较2020年同期的667.4万美元增加543.2万美元[168] - 2021年第一季度净亏损为1208.8万美元，较2020年同期的667.4万美元增加541.4万美元[168] - 2021年第一季度经营活动使用现金1120.6万美元，2020年同期使用892.1万美元[173] - 2021年第一季度投资活动提供现金525.1万美元，2020年同期使用77.8万美元[173] - 2020年第一季度融资活动提供现金957.7万美元，2021年同期无现金使用或提供[173] - 2020年5月28日完成合并，获得现金、现金等价物、受限现金和有价债务证券4290万美元，私募配售额外获得净收益7540万美元[179] - 截至2021年3月31日，通过股权分销协议出售11524股普通股，净收益20万美元，平均每股毛价21.89美元[179] - 公司预计基于当前运营计划，截至文件提交日的现金、现金等价物和有价债务证券能够支持至少12个月的运营[180] 业务合并与融资情况 - 2020年5月28日公司完成与Chondrial的合并，合并后Chondrial业务成为公司主要业务[147] - 2020年6月1日公司完成私募配售，发行股份和认股权证总收益8000万美元，净收益7540万美元[150][151] CTI - 1601药物研发进展 - 公司CTI - 1601在美获孤儿药地位、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在欧获孤儿药指定[133] - 公司已完成CTI - 1601的单剂量递增和多剂量递增试验的给药工作[135] - 公司CTI - 1601单剂量皮下注射最高剂量达100mg时总体耐受性良好，预计2021年第二季度公布多剂量试验的主要临床结果[135] CTI - 1601药物研发风险 - 公司开展多项非临床毒理学研究，90天非人灵长类研究和180天研究中出现死亡情况，已告知FDA[137] - 新冠疫情致CTI - 1601一期临床试验临时停止，2020年7月恢复，后续试验可能因疫情有延迟[145][146] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发和管理费用将增加，因推进CTI - 1601临床试验及扩充人员和系统[155][160]