特发性小儿生长激素缺乏症（PGHD）相关数据 - 特发性小儿生长激素缺乏症（PGHD）发病率约为每3500名0 - 17岁人群中有1例[27] - 预计对LUM - 201有反应的特发性PGHD患者约占PGHD患者的60%[28] LUM - 201临床试验进展 - OraGrowtH210试验评估LUM - 201三个剂量水平（0.8、1.6和3.2mg/kg/天），已完成82名受试者入组，预计2023年第四季度获得全部数据[28][29] - OraGrowtH212试验评估LUM - 201两个剂量水平（1.6和3.2mg/kg/天），已完成22名受试者入组，预计2023年第四季度获得全部数据[29] - OraGrowtH213试验评估LUM - 201 3.2mg/kg/天剂量，最多纳入20名完成OraGrowtH210试验的特发性PGHD受试者，治疗长达12个月[30] - 公司与麻省总医院合作开展临床试验，评估25mg/天的口服LUM - 201治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），已开始招募受试者并给药[39] - 公司预计2023年第四季度发布2期试验的主要数据分析[50] LUM - 201临床试验数据 - OraGrowtH210试验四个治疗组六个月年化身高速度（AHV）分别为：0.8mg/kg组7.26（7.71）cm/年、1.6mg/kg组8.57（8.61）cm/年、3.2mg/kg组7.77（8.11）cm/年、rhGH组11.05（10.48）cm/年[30] - 1.6mg/kg剂量组六个月平均AHV为8.6cm/年，符合预期的8.3cm/年[30] - rhGH对照组六个月AHV为11.05cm，高于预期的8.3 - 8.6cm/年[30] - OraGrowtH210试验中，LUM - 201的1.6mg/kg/天组6个月年化身高增长速度（AHV）为8.57cm/年，12个月为8.14cm/年；rhGH组6个月AHV为11.05cm/年，12个月为9.93cm/年[33][34] - OraGrowtH212试验中，1.6mg/kg/天的LUM - 201组6个月AHV为7.14cm/年，12个月为7.21cm/年；3.2mg/kg/天组6个月AHV为8.60cm/年，12个月为7.78cm/年[35] - OraGrowtH210和OraGrowtH212联合事后分析显示，1.6mg/kg/天的LUM - 201组6个月AHV为8.09cm/年，12个月为7.83cm/年；3.2mg/kg/天组6个月AHV为8.05cm/年，12个月为7.36cm/年，支持选择1.6mg/kg作为3期试验的最佳剂量[36] LUM - 201试验基线参数情况 - 1.6mg/kg LUM - 201组与rhGH组在年龄、身高、IGF - 1 SDS、MPH、BMI SDS五个基线参数存在不平衡[31] LUM - 201专利情况 - 美国“检测和治疗生长激素缺乏症”专利将于2036年到期，若“伊布他莫伦可压片口服制剂”专利获批，LUM - 201商业化版本将获得至2042年11月的物质组成保护[27][28] 公司财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度公司收入为69.1万美元，较2022年同期的11.1万美元增加58万美元，增幅523%，主要因ERVEBO®疫苗销售的特许权使用费增加[47] - 2023年第一季度研发费用为436.9万美元，较2022年同期的422.1万美元增加14.8万美元，增幅4%，主要因临床试验费用和法律咨询费用增加，部分被合同制造费用减少抵消[47] - 2023年第一季度一般及行政费用为435.7万美元，较2022年同期的362.1万美元增加73.6万美元，增幅20%，主要因许可费用、人员相关费用和差旅费增加[47] - 2023年第一季度其他收入净额为68.9万美元，较2022年同期的1.1万美元增加67.8万美元，增幅6164%，主要因利率上升和短期投资增加带来利息收入增加[47] - 2023年和2022年第一季度，公司经营活动分别使用现金920万美元和800万美元，增加主要因营运资金增加150万美元和调整项减少10万美元，被运营亏损减少40万美元抵消[53] - 2023年和2022年第一季度，公司投资活动分别使用现金250万美元和0，增加是因2023年第一季度购买短期投资[53] - 2023年和2022年第一季度，公司融资活动分别使用净现金30万美元和1.8万美元，增加主要因2023年第一季度支付30万美元用于普通股回购[53] 公司现金及投资余额情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为5800万美元，预计可支持运营至2024年第三季度[48] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为5800万美元和6740万美元[54] 公司股票相关情况 - 公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可不时出售最高5000万美元的普通股，代理佣金最高为总销售价格的3%[51][52] - 截至2023年5月1日，公司公众流通股按规定计算为2010万美元，12个月内通过S - 3表格出售证券的市值不得超过公众流通股的三分之一[52] - 2022年8月16日，公司董事会授权最高300万美元的股票回购计划，2023年第一季度回购87,694股，花费约30.5万美元[52] 公司其他业务收入及专利情况 - 公司从默克获得Ebola疫苗rVSV∆G - ZEBOV的PRV款项，2020年9月1日收到3400万美元，2021年1月11日收到2600万美元[42] - 公司从NewLink并购获得三个小分子候选产品，包括两种吲哚胺 - 2,3 - 双加氧酶途径抑制剂和一种直接IDO1酶抑制剂，其中indoximod的盐和前药配方美国专利分别于2017年8月15日和2019年2月19日获批，排他期至2036年[44] 利率变化情况 - 2022年美联储将利率提高到4.25% - 4.50%，2023年继续提高到5.00% - 5.25%[54]